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フリードライヒ運動失調症の治療薬としての微粉化レスベラトロール

2024年5月20日 更新者：Murdoch Childrens Research Institute

フリードライヒ運動失調症の治療薬としての微粉化レスベラトロールの無作為化プラセボ対照クロスオーバー試験

この研究の目的は、ランダム化盲検プラセボ対照クロスオーバー試験を通じて、24週での運動失調症状の重症度を軽減するという観点から、FRDAの治療としての微粉化レスベラトロールの有効性を評価することです.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

フリードライヒ運動失調症 (FRDA) は最も一般的な遺伝性運動失調症であり、白人の有病率は 30,000 人に 1 人と推定されています。 FRDA の神経学的特徴は、進行性の歩行と四肢の運動失調、下肢反射の欠如、および位置感覚と振動覚の喪失です。 現在、FRDA の自然経過を変えることが証明された治療法はありません。 レスベラトロールは、赤ワイン、ベリー、ナッツに含まれる天然化合物です。 抗酸化作用、抗発がん作用、抗糖尿病作用、神経保護作用など、幅広い健康上の利点があると考えられています。

この研究は、24週間にわたるFRDA中の微粉化レスベラトロール2g/日の二重盲検プラセボ対照ランダム化2期間クロスオーバー試験です。 この研究では、3 つの施設から FRDA 患者 40 人が登録されます。 主なアウトカム指標は、ベースラインから 24 週までの修正フリードライヒ失調症評価尺度 (mFARS) スコアの変化です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

25

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • オーストラリア
    • New South Wales
      • St Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Herston、Queensland、オーストラリア、4029
        • University of Queensland Centre for Clinical Research
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Murdoch Children's Research Institute
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
        • Royal Perth Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢は16歳以上。
  2. FXN のイントロン 1 の GAA リピート拡張のホモ接合性が原因であることが遺伝的に記録されている FRDA の診断。
  3. 1以上の完全なFARSの運動失調サブスケールの機能的段階（被験者に「スクリーニング中に医師によって検出された最小限の兆候がある場合、1のスコアが割り当てられます。 バランスを崩さずに走ったりジャンプしたりできます。 障害はありません。"), 合計 mFARS スコアが 65 以下。
  4. 以下のように定義される適切な末端器官機能: (i) ギルバート病に起因する場合を除き、総ビリルビンが正常上限の 2 倍未満、(ii) ALT および AST が正常上限の 1.5 倍未満、(iii) クレアチニンが正常上限の 2 倍未満、 (iv) 好中球 >1.5x10^9/L、(v) 血小板 >10^6/μL。
  5. 書面によるインフォームドコンセントが提供されます。

除外基準:

  1. -過去60日以内の非選択的入院 調査官の判断で懸念される可能性があります。 過去 60 日間の入院は評価され、治験責任医師の判断で個人または研究を危険にさらす可能性がある場合、その人は採用されません。 例としては、個人が制御不能な不整脈や狭心症などの心臓疾患の管理や、下肢骨折の整形外科手術のために入院している場合が挙げられます。
  2. -妊娠中または授乳中の女性、または出産の可能性のある男性および女性で、研究期間中避妊を使用したくない。
  3. 拡大されたGAAリピートの複合ヘテロ接合性とFXN遺伝子の点突然変異/欠失によるFRDA。
  4. -現在または最近（過去12か月）の不整脈：心房細動、心房粗動、洞性頻脈> 120 /分、洞性徐脈<50 /分。 頻繁に再発する症候性発作性不整脈。 心不全（ニューヨーク心臓協会による>2）。 -過去6か月間の左室駆出率の低下（<50％）。
  5. -治験責任医師の判断で、治験の安全な完了を危険にさらす病状。 例としては、がん、慢性炎症性疾患、重度の糖尿病 (I 型または II 型、HbA1c >8%)、慢性肝不全、てんかん、血小板増加症などがあります。
  6. -選択基準番号4の1つ以上のパラメーターを満たさないことによる終末器官機能不全の証拠。
  7. -以前の浸潤がん（限局性基底細胞または扁平上皮皮膚がんを除く）。
  8. レスベラトロールに対する既知の過敏症。
  9. -登録から30日以内の治験薬の使用。
  10. -登録前30日以内のビタミンE、コエンザイムQ10、イデベノンなどの抗酸化物質の使用。
  11. 臨床的に関連する薬物相互作用の可能性がある薬物の併用。 これには、シトクロム P450 3A4、2D6、または 2C9 システムによって代謝される治療範囲の狭い医薬品が含まれます。 ワルファリン、アミオダロン。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：レスベラトロールに続いてプラセボ
微粉化レスベラトロール 1g を 1 日 2 回 24 週間、4 週間のウォッシュアウト期間、続いて 1 日 2 回のプラセボを 24 週間。
薬：レスベラトロール
薬名：微粉化レスベラトロール。 剤形：500mgカプセル。 代替名: 1,3-ベンゼンジオール、5-[2-(4-ヒドロキシフェニル)エテニル]-、(E)。 成分: 99.50% 純粋なトランスレスベラトロール。 プラセボ カプセルは、味、匂い、および外観に関して同一です。
他の：プラセボに続いてレスベラトロール
プラセボを 1 日 2 回 24 週間、ウォッシュアウト期間を 4 週間、続いて微粉化レスベラトロール 1g を 1 日 2 回 24 週間
薬：レスベラトロール
薬名：微粉化レスベラトロール。 剤形：500mgカプセル。 代替名: 1,3-ベンゼンジオール、5-[2-(4-ヒドロキシフェニル)エテニル]-、(E)。 成分: 99.50% 純粋なトランスレスベラトロール。 プラセボ カプセルは、味、匂い、および外観に関して同一です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
修正フリードライヒ運動失調評価尺度
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週間での修正フリードライヒ失調症評価尺度スコア (スコア範囲 0 ～ 99) の変化。 スコアが高いほど、より深刻な疾患を示します。
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
9穴ペグ試験
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週での 9 穴ペグ テストの変化。
24週間
ベルク天秤
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週での Berg Balance Scale (スコア範囲 0 ～ 56) の変化。 スコアが高いほど、転倒リスクが低いことを示します。
24週間
失調計装メジャースプーン
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週での運動失調計装測定スプーンの変化。
24週間
フリードライヒ運動失調症影響尺度
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週間でのフリードライヒ失調症影響尺度の変化。 フリードライヒ運動失調症影響尺度は、個別に採点される 8 つのサブスケール (スコア範囲 0 ～ 100) で構成されます。 スコアが高いほど、健康と幸福に対するフリードライヒ運動失調症の影響が大きいことを示します。
24週間
修正疲労影響スケール
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週間での修正疲労影響尺度 (スコア範囲 0 ～ 24) の変化。 スコアが高いほど、個人の活動に対する疲労の影響が大きいことを示します。
24週間
スピーチの対策
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週間での発話の尺度の変化 (段落を読む、5 秒間長母音を発音する、1 から 20 まで数え、事前に指定されたトピックについて 1 分間独白する)。
24週間
聴力の測定
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週間での空間ノイズ テスト (LiSN-S) でのリスニングを使用した聴力測定の変化。
24週間
心エコー検査によって測定された心臓パラメータ
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週間での左心室全体縦方向ひずみの変化。
24週間
心電図で測定された心臓パラメータ
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週でのリード V5 での QRS 持続時間の変化。
24週間
フラタキシンレベル
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週間でのフラタキシン レベルの変化。
24週間
mRNAレベル
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週間での PGC-1α mRNA レベルおよび Nrf2 mRNA レベルの変化。
24週間
血漿F2-イソプロスタン濃度
時間枠：24週間
ベースラインと比較した 24 週での血漿 F2-イソプロスタン レベルの変化。
24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Murdoch Childrens Research Institute

捜査官

  • 主任研究者：Martin B Delatycki, PhD, MBBS、Murdoch Children's Research Institute

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年5月23日

一次修了 (実際)

2024年3月28日

研究の完了 (実際)

2024年3月28日

試験登録日

最初に提出

2019年4月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年4月27日

最初の投稿 (実際)

2019年5月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年5月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月20日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 36007

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

研究の分析のために収集された匿名化されたデータ セットは、主要な結果の公開から 6 か月後に利用できるようになります。

研究プロトコル、分析計画、および同意書も入手できます。 データは、martin.delatycki@vcgs.org.au に連絡することにより、Murdoch Children's Research Institute から取得できます。

IPD 共有時間枠

主要アウトカムの公表後 6 か月

IPD 共有アクセス基準

データを公開する前に、次のことを行う必要があります。関係者間でデータ アクセス契約に署名する必要があり、適切な承認に関する合意が必要であり、関連する追加費用を負担する必要があります。 データは、提案された分析計画を承認した認定研究機関とのみ共有されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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