Resveratrol micronizado como tratamiento para la ataxia de Friedreich

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥16 años.
2. Diagnóstico de FRDA, genéticamente documentado como debido a la homocigosidad para una expansión repetida de GAA en el intrón 1 de FXN.
3. Etapa funcional en la subescala de Ataxia de la FARS completa de 1 o más (se asigna una puntuación de 1 si el sujeto tiene "Signos mínimos detectados por el médico durante la selección". Puede correr o saltar sin perder el equilibrio. Sin discapacidad."), y puntuación mFARS total de ≤ 65.
4. Función adecuada del órgano final definida como sigue: (i) bilirrubina total <2 veces el límite superior de lo normal a menos que sea atribuible a la enfermedad de Gilbert, (ii) ALT y AST <1,5 veces el límite superior de la normalidad, (iii) Creatinina <2 veces el límite superior de la normalidad, (iv) neutrófilos >1,5x10^9/L, (v) plaquetas >10^6/μL.
5. Se proporcionó el consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

1. Hospitalización no electiva en los últimos 60 días que podría ser motivo de preocupación a juicio del investigador. Cualquier hospitalización en los 60 días anteriores será evaluada y si a juicio del investigador pudiera comprometer al individuo o al estudio, esa persona no será reclutada. Los ejemplos incluyen si el individuo está hospitalizado para el tratamiento de la morbilidad cardíaca, como arritmia o angina de pecho no controlada, o para cirugía ortopédica por una fractura de miembro inferior.
2. Mujeres embarazadas o lactantes u hombres y mujeres en edad fértil que no deseen utilizar métodos anticonceptivos durante el estudio.
3. FRDA debido a heterocigosidad compuesta para una repetición GAA expandida y una mutación/deleción puntual en el gen FXN.
4. Arritmias actuales o recientes (en los últimos 12 meses), que incluyen: fibrilación auricular, aleteo auricular, taquicardia sinusal >120 lpm, bradicardia sinusal <50 lpm. Arritmia paroxística sintomática que se repite con frecuencia. Insuficiencia cardíaca (por New York Heart Association >2). Fracción de eyección del VI reducida (<50%) en los últimos seis meses.
5. Enfermedad médica que a juicio del investigador pondría en peligro la realización segura del estudio. Los ejemplos incluyen cáncer, enfermedad inflamatoria crónica, diabetes grave (tipo I o II, HbA1c >8%), insuficiencia hepática crónica, epilepsia, trombocitosis.
6. Evidencia de disfunción de órgano diana por incumplimiento de uno o más parámetros en el criterio de inclusión número 4.
7. Cáncer invasivo previo (excluyendo el cáncer de piel de células basales o de células escamosas localizado).
8. Hipersensibilidad conocida al resveratrol.
9. Uso de cualquier agente en investigación dentro de los 30 días posteriores a la inscripción.
10. Uso de antioxidantes como vitamina E, coenzima Q10 o idebenona en los 30 días anteriores a la inscripción.
11. Uso concomitante de medicamentos con potencial de interacciones farmacológicas clínicamente relevantes. Esto incluye medicamentos con un rango terapéutico estrecho que son metabolizados por los sistemas del citocromo P450 3A4, 2D6 o 2C9, p. warfarina, amiodarona.