Resveratrol micronizado como tratamento para a ataxia de Friedreich

Critério de inclusão:

1. Idade ≥16 anos.
2. Diagnóstico de FRDA, geneticamente documentado como devido à homozigose para uma expansão de repetição GAA no íntron 1 do FXN.
3. Estágio funcional na subescala Ataxia do FARS completo de 1 ou superior (uma pontuação de 1 é atribuída se o sujeito tiver "sinais mínimos detectados pelo médico durante a triagem. Pode correr ou pular sem perder o equilíbrio. Sem deficiência."), e pontuação total mFARS de ≤ 65.
4. Função adequada do órgão final definida da seguinte forma: (i) bilirrubina total <2x limite superior do normal, a menos que atribuível à doença de Gilbert, (ii) ALT e AST <1,5x limite superior do normal, (iii) Creatinina <2x limite superior do normal, (iv) neutrófilos >1,5x10^9/L, (v) plaquetas >10^6/μL.
5. Consentimento informado por escrito fornecido.

Critério de exclusão:

1. Hospitalização não eletiva nos últimos 60 dias que pode ser motivo de preocupação no julgamento do investigador. Qualquer hospitalização nos últimos 60 dias será avaliada e se no julgamento do investigador puder comprometer o indivíduo ou o estudo, essa pessoa não será recrutada. Os exemplos incluem se o indivíduo for hospitalizado para tratamento de morbidade cardíaca, como arritmia descontrolada ou angina, ou para cirurgia ortopédica para fratura de membro inferior.
2. Mulheres grávidas ou lactantes ou homens e mulheres com potencial para engravidar que não desejam usar métodos contraceptivos durante o estudo.
3. FRDA devido à heterozigosidade composta para uma repetição GAA expandida e uma mutação/deleção pontual no gene FXN.
4. Arritmias atuais ou recentes (nos últimos 12 meses), incluindo: fibrilação atrial, flutter atrial, taquicardia sinusal >120/min, bradicardia sinusal <50/min. Arritmia paroxística sintomática recorrente com frequência. Insuficiência cardíaca (pela New York Heart Association >2). Fração de ejeção do VE reduzida (<50%) nos últimos seis meses.
5. Doença médica que, no julgamento do investigador, colocaria em risco a conclusão segura do estudo. Exemplos incluem câncer, doença inflamatória crônica, diabetes grave (tipo I ou II, HbA1c >8%), insuficiência hepática crônica, epilepsia, trombocitose.
6. Evidência de disfunção de órgão final por falha em atender a um ou mais parâmetros no critério de inclusão número 4.
7. Câncer invasivo prévio (excluindo câncer de pele basocelular ou espinocelular localizado).
8. Hipersensibilidade conhecida ao resveratrol.
9. Uso de qualquer agente de investigação dentro de 30 dias após a inscrição.
10. Uso de antioxidantes como vitamina E, coenzima Q10 ou idebenona nos 30 dias anteriores à inscrição.
11. Uso concomitante de medicamentos com potencial para interações medicamentosas clinicamente relevantes. Isso inclui medicamentos com uma faixa terapêutica estreita que são metabolizados pelos sistemas do citocromo P450 3A4, 2D6 ou 2C9, por exemplo, varfarina, amiodarona.