Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mikronizowany resweratrol jako leczenie ataksji Friedreicha

20 maja 2024 zaktualizowane przez: Murdoch Childrens Research Institute

Randomizowana, kontrolowana placebo próba krzyżowa mikronizowanego resweratrolu jako leczenia ataksji Friedreicha

Celem tego badania jest ocena skuteczności mikronizowanego resweratrolu jako leczenia FRDA, pod względem zmniejszenia nasilenia objawów ataksji po 24 tygodniach, poprzez randomizowane, ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ataksja Friedreicha (FRDA) jest najczęstszą ataksją dziedziczną, z szacunkową częstością występowania u rasy kaukaskiej 1 na 30 000. Neurologiczne cechy FRDA to postępująca ataksja chodu i kończyn, brak odruchów kończyn dolnych oraz utrata poczucia pozycji i wibracji. Obecnie nie ma metod leczenia, które udowodniłyby, że zmieniają naturalną historię FRDA. Resweratrol jest naturalnie występującym związkiem występującym w czerwonym winie, jagodach i orzechach. Postuluje się, że ma szerokie korzyści zdrowotne, w tym właściwości przeciwutleniające, przeciwnowotworowe, przeciwcukrzycowe i neuroprotekcyjne.

Badanie będzie podwójnie ślepą, kontrolowaną placebo, randomizowaną 2-okresową próbą krzyżową z 2 g / dzień mikronizowanego resweratrolu w FRDA przez 24 tygodnie. Do badania zostanie włączonych 40 pacjentów z FRDA z 3 ośrodków. Podstawową miarą wyniku jest zmiana wyniku w zmodyfikowanej skali Friedreicha Ataxia Rating Scale (mFARS) od wartości początkowej do 24 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • University of Queensland Centre for Clinical Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥16 lat.
  2. Diagnoza FRDA, udokumentowana genetycznie jako spowodowana homozygotycznością ekspansji powtórzeń GAA w intronie 1 FXN.
  3. Etap funkcjonalny w podskali ataksji pełnego FARS wynoszący 1 lub więcej (punktacja 1 jest przypisywana, jeśli pacjent ma „Minimalne objawy wykryte przez lekarza podczas badań przesiewowych. Może biegać lub skakać bez utraty równowagi. Brak niepełnosprawności.”), i całkowity wynik mFARS ≤ 65.
  4. Odpowiednia czynność narządów końcowych zdefiniowana następująco: (i) bilirubina całkowita <2x górna granica normy, chyba że można ją przypisać chorobie Gilberta, (ii) ALT i AST <1,5x górna granica normy, (iii) kreatynina <2x górna granica normy, (iv) neutrofile >1,5x10^9/l, (v) płytki krwi >10^6/μl.
  5. Dostarczona pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  1. Nieplanowana hospitalizacja w ciągu ostatnich 60 dni, która może budzić obawy w ocenie badacza. Każda hospitalizacja w ciągu ostatnich 60 dni zostanie oceniona i jeśli w ocenie badacza może zagrozić danej osobie lub badaniu, taka osoba nie zostanie zrekrutowana. Przykłady obejmują sytuację, w której dana osoba jest hospitalizowana w celu leczenia chorób serca, takich jak niekontrolowana arytmia lub dławica piersiowa, lub w celu przeprowadzenia operacji ortopedycznej w przypadku złamania kończyny dolnej.
  2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować antykoncepcji w czasie trwania badania.
  3. FRDA z powodu złożonej heterozygotyczności dla rozszerzonego powtórzenia GAA i mutacji/delecji punktowej w genie FXN.
  4. Obecne lub przebyte (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) zaburzenia rytmu, w tym: migotanie przedsionków, trzepotanie przedsionków, tachykardia zatokowa >120/min, bradykardia zatokowa <50/min. Objawowa napadowa arytmia często nawracająca. Niewydolność serca (według New York Heart Association >2). Zmniejszona frakcja wyrzutowa LV (<50%) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  5. Choroba medyczna, która w ocenie badacza mogłaby zagrozić bezpiecznemu ukończeniu badania. Przykłady obejmują raka, przewlekłą chorobę zapalną, ciężką cukrzycę (typu I lub II, HbA1c >8%), przewlekłą niewydolność wątroby, padaczkę, trombocytozę.
  6. Dowody dysfunkcji narządu końcowego wynikające z niespełnienia jednego lub więcej parametrów w kryterium włączenia nr 4.
  7. Wcześniejszy rak inwazyjny (z wyłączeniem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry).
  8. Znana nadwrażliwość na resweratrol.
  9. Korzystanie z dowolnego agenta eksperymentalnego w ciągu 30 dni od rejestracji.
  10. Stosowanie przeciwutleniaczy, takich jak witamina E, koenzym Q10 lub idebenon w ciągu 30 dni przed rejestracją.
  11. Jednoczesne stosowanie leków, które mogą powodować klinicznie istotne interakcje z innymi lekami. Obejmuje to leki o wąskim zakresie terapeutycznym, które są metabolizowane przez układy cytochromu P450 3A4, 2D6 lub 2C9, m.in. warfaryna, amiodaron.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Resweratrol, a następnie placebo
1 g mikronizowanego resweratrolu dwa razy dziennie przez 24 tygodnie, okres wypłukiwania 4 tygodnie, a następnie dwa razy dziennie placebo przez 24 tygodnie.
Lek: Resweratrol
Nazwa leku: Mikronizowany resweratrol. Postać dawkowania: kapsułki 500 mg. Nazwa alternatywna: 1,3-benzenodiol, 5-[2-(4-hydroksyfenylo)etenylo]-, (E). Składniki: 99,50% czysty trans-resweratrol. Kapsułki placebo będą identyczne pod względem smaku, zapachu i wyglądu.
Inny: Placebo, a następnie resweratrol
Dwa razy dziennie placebo przez 24 tygodnie, okres wypłukiwania 4 tygodnie, a następnie 1 g mikronizowanego resweratrolu dwa razy dziennie przez 24 tygodnie
Lek: Resweratrol
Nazwa leku: Mikronizowany resweratrol. Postać dawkowania: kapsułki 500 mg. Nazwa alternatywna: 1,3-benzenodiol, 5-[2-(4-hydroksyfenylo)etenylo]-, (E). Składniki: 99,50% czysty trans-resweratrol. Kapsułki placebo będą identyczne pod względem smaku, zapachu i wyglądu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmodyfikowana skala oceny ataksji Friedreicha
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana wyniku w Zmodyfikowanej Skali Oceny Ataksji Friedreicha (zakres wyników 0-99) po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową. Wyższe wyniki wskazują na cięższą chorobę.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Test z dziewięcioma dołkami
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w teście dziewięciu dołków w 24 tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową.
24 tygodnie
Skala równowagi Berga
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w Skali Równowagi Berga (zakres wyników 0-56) po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową. Wyższy wynik wskazuje na mniejsze ryzyko upadku.
24 tygodnie
Miarka-łyżka z instrumentem Ataxia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana miarki z przyrządem Ataxia po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową.
24 tygodnie
Skala wpływu ataksji Friedreicha
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w Skali Wpływu Ataksji Friedreicha po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową. Skala Wpływu Ataksji Friedreicha składa się z 8 podskal (zakres punktacji 0-100), które są oceniane niezależnie. Wyższy wynik wskazuje na większy wpływ ataksji Friedreicha na zdrowie i samopoczucie.
24 tygodnie
Zmodyfikowana Skala Wpływu Zmęczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w Zmodyfikowanej Skali Wpływu Zmęczenia (zakres punktacji 0-24) po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową. Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ zmęczenia na aktywność jednostki.
24 tygodnie
Miary mowy
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w miarach mowy (czytanie akapitu, wydawanie przedłużonego dźwięku samogłoski przez 5 sekund, liczenie od 1 do 20 i wygłoszenie 1-minutowego monologu na wcześniej określony temat) po 24 tygodniach w porównaniu ze stanem wyjściowym.
24 tygodnie
Miary słuchu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana pomiarów słuchu za pomocą testu słuchania w hałasie przestrzennym (LiSN-S) po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową.
24 tygodnie
Parametry serca mierzone za pomocą echokardiografii
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana globalnego odkształcenia podłużnego lewej komory po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową.
24 tygodnie
Parametry serca mierzone za pomocą EKG
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana czasu trwania zespołu QRS w odprowadzeniu V5 po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową.
24 tygodnie
Poziomy frataksyny
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana poziomu frataksyny po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową.
24 tygodnie
poziomy mRNA
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana poziomów mRNA PGC-1α i poziomów mRNA Nrf2 po 24 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych.
24 tygodnie
Poziomy F2-izoprostanu w osoczu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana stężenia F2-izoprostanu w osoczu po 24 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Martin B Delatycki, PhD, MBBS, Murdoch Children's Research Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 marca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 36007

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Pozbawiony elementów umożliwiających identyfikację zestaw danych zebranych do analizy badania będzie dostępny sześć miesięcy po opublikowaniu głównego wyniku.

Dostępny będzie również protokół badania, plan analizy i formularze zgody. Dane można uzyskać z Murdoch Children's Research Institute pod adresem martin.delatycki@vcgs.org.au.

Ramy czasowe udostępniania IPD

6 miesięcy po opublikowaniu pierwotnego wyniku

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Przed udostępnieniem jakichkolwiek danych wymagane jest: podpisanie umowy o dostępie do danych pomiędzy odpowiednimi stronami oraz uzgodnienie odpowiedniego potwierdzenia i pokrycie wszelkich dodatkowych kosztów z tym związanych. Dane będą udostępniane wyłącznie uznanej instytucji badawczej, która zatwierdziła proponowany plan analizy.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj