프리드라이히 운동 실조증 치료제로 미분화된 레스베라트롤
2024년 5월 20일 업데이트: Murdoch Childrens Research Institute
프리드라이히 운동 실조증 치료를 위한 미분화된 레스베라트롤의 무작위 위약 대조 교차 시험
이 연구의 목적은 무작위 맹검, 위약 통제 교차 시험을 통해 24주에 운동 실조증 증상의 중증도 감소 측면에서 FRDA의 치료제로서 미분화된 레스베라트롤의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
프리드라이히 운동실조증(FRDA)은 백인에서 30,000명 중 1명의 유병률을 보이는 가장 흔한 유전성 운동실조증입니다. FRDA의 신경학적 특징은 진행성 보행 및 사지 운동 실조, 하지 반사 결여, 위치 및 진동 감각 상실입니다. 현재 FRDA의 자연사를 변경하는 것으로 입증된 치료법은 없습니다. 레스베라트롤은 적포도주, 베리, 견과류에서 발견되는 자연 발생 화합물입니다. 항산화, 항발암성, 항당뇨병 및 신경 보호 특성을 포함하여 광범위한 건강상의 이점이 있는 것으로 가정됩니다.
이 연구는 24주 동안 FRDA에서 미세화된 레스베라트롤 2g/일의 이중 맹검, 위약 대조 무작위 2주기 교차 시험이 될 것입니다. 이 연구는 3개 사이트에서 40명의 FRDA 환자를 등록할 것입니다. 1차 결과 측정은 기준선에서 24주까지 수정된 Friedreich 운동 실조 등급 척도(mFARS) 점수의 변화입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, 호주, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, 호주, 4029
- University of Queensland Centre for Clinical Research
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥16세.
- FXN의 인트론 1에서 GAA 반복 확장에 대한 동형접합성으로 인한 것으로 유 전적으로 문서화된 FRDA의 진단.
- 1 이상의 전체 FARS의 운동실조 하위척도의 기능 단계(피험자가 "스크리닝 중에 의사가 감지한 최소한의 징후"가 있는 경우 점수 1이 지정됩니다. 균형을 잃지 않고 뛰거나 점프할 수 있습니다. 장애가 없습니다."), 총 mFARS 점수는 ≤ 65입니다.
- 다음과 같이 정의되는 적절한 말단 기관 기능: (i) 총 빌리루빈 < 정상 상한의 2배, (ii) ALT 및 AST < 정상 상한의 1.5배, (iii) 크레아티닌 < 정상 상한의 2배, (iv) 호중구 >1.5x10^9/L, (v) 혈소판 >10^6/μL.
- 서면 동의서를 제공했습니다.
제외 기준:
- 조사관의 판단에 우려가 될 수 있는 지난 60일 이내의 비선택적 입원. 지난 60일 동안의 모든 입원이 평가될 것이며 연구자의 판단에 따라 개인 또는 연구가 손상될 수 있는 경우 해당 사람은 모집되지 않습니다. 예를 들어 개인이 조절되지 않는 부정맥 또는 협심증과 같은 심장 질환 관리를 위해 또는 하지 골절에 대한 정형외과 수술을 위해 입원한 경우가 포함됩니다.
- 연구 기간 동안 피임법을 사용하지 않으려는 임신 또는 수유 중인 여성 또는 가임기 남성 및 여성.
- 확장된 GAA 반복에 대한 복합 이형 접합성 및 FXN 유전자의 점 돌연변이/결손으로 인한 FRDA.
- 현재 또는 최근(지난 12개월 동안) 다음을 포함한 부정맥: 심방 세동, 심방 조동, 부비동 빈맥 >120/분, 부비동 서맥 <50/분. 자주 재발하는 증후성 발작성 부정맥. 심장 기능 부전(뉴욕 심장 협회 >2). 지난 6개월 동안 좌심실 박출률 감소(<50%).
- 연구자의 판단에 연구의 안전한 완료를 위태롭게 할 수 있는 의학적 질병. 예를 들면 암, 만성 염증성 질환, 중증 당뇨병(유형 I 또는 II, HbA1c >8%), 만성 간 기능 부전, 간질, 혈소판 증가증이 있습니다.
- 포함 기준 번호 4에서 하나 이상의 매개변수를 충족하지 못하여 말단 장기 기능 장애의 증거.
- 이전의 침습성 암(국소화된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암 제외).
- 레스베라트롤에 알려진 과민증.
- 등록 후 30일 이내에 조사용 에이전트 사용.
- 등록 전 30일 이내에 비타민 E, 코엔자임 Q10 또는 이데베논과 같은 항산화제 사용.
- 임상적으로 관련된 약물 상호작용 가능성이 있는 약물의 병용. 여기에는 시토크롬 P450 3A4, 2D6 또는 2C9 시스템에 의해 대사되는 치료 범위가 좁은 약물이 포함됩니다. 와파린, 아미오다론.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 레스베라트롤 후 위약
미분화된 레스베라트롤 1g을 24주 동안 하루에 두 번, 4주의 세척 기간에 이어 24주 동안 매일 두 번 위약을 투여했습니다.
|
약물 이름: 미분화된 레스베라트롤.
제형: 500mg 캡슐.
대체명: 1,3-벤젠디올, 5-[2-(4-히드록시페닐)에테닐]-, (E).
성분: 99.50% 순수 트랜스-레스베라트롤.
위약 캡슐은 맛, 냄새 및 모양 면에서 동일합니다.
|
|
다른: 위약 후 레스베라트롤
24주 동안 1일 2회 위약, 4주 휴약 기간, 이후 24주 동안 1일 2회 미세화된 레스베라트롤 1g
|
약물 이름: 미분화된 레스베라트롤.
제형: 500mg 캡슐.
대체명: 1,3-벤젠디올, 5-[2-(4-히드록시페닐)에테닐]-, (E).
성분: 99.50% 순수 트랜스-레스베라트롤.
위약 캡슐은 맛, 냄새 및 모양 면에서 동일합니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
수정된 Friedreich 운동실조 등급 척도
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주차에서 수정된 프리드라이히 실조증 평가 척도 점수(점수 범위 0-99)의 변화.
더 높은 점수는 더 심각한 질병을 나타냅니다.
|
24주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
나인홀 페그 테스트
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 Nine-Hole Peg Test의 변화.
|
24주
|
|
버그 밸런스 척도
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 Berg Balance Scale(점수 범위 0-56)의 변화.
점수가 높을수록 낙상 위험이 낮음을 나타냅니다.
|
24주
|
|
운동 실조 계측 측정 숟가락
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 운동 실조증 계측 측정 숟가락의 변화.
|
24주
|
|
프리드라이히 운동실조 영향 척도
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 Friedreich 운동실조 영향 척도의 변화.
Friedreich Ataxia Impact Scale은 독립적으로 점수가 매겨지는 8개의 하위 척도(점수 범위 0-100)로 구성됩니다.
점수가 높을수록 프리드라이히 운동실조증이 건강과 웰빙에 미치는 영향이 더 크다는 것을 나타냅니다.
|
24주
|
|
수정된 피로 영향 척도
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 수정된 피로 영향 척도(점수 범위 0-24)의 변화.
점수가 높을수록 피로가 개인의 활동에 미치는 영향이 더 크다는 것을 나타냅니다.
|
24주
|
|
연설 측정
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 말하기 측정의 변화(문단 읽기, 5초 동안 장모음 생성, 1에서 20까지 세기, 미리 지정된 주제에 대해 1분 독백 생성).
|
24주
|
|
청력 측정
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 공간 소음 테스트(LiSN-S) 듣기를 사용한 청력 측정의 변화.
|
24주
|
|
심초음파로 측정한 심장 파라미터
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 좌심실 전체 세로 변형의 변화.
|
24주
|
|
ECG로 측정한 심장 매개변수
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 리드 V5에서 QRS 지속 시간의 변화.
|
24주
|
|
프라탁신 수치
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 프라탁신 수준의 변화.
|
24주
|
|
mRNA 수준
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 PGC-1α mRNA 수준 및 Nrf2 mRNA 수준의 변화.
|
24주
|
|
혈장 F2-이소프로스테인 수치
기간: 24주
|
기준선과 비교하여 24주에 혈장 F2-이소프로스테인 수치의 변화.
|
24주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Martin B Delatycki, PhD, MBBS, Murdoch Children's Research Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 23일
기본 완료 (실제)
2024년 3월 28일
연구 완료 (실제)
2024년 3월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 27일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 20일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 36007
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
연구 분석을 위해 수집된 비식별 데이터 세트는 주요 결과 발표 후 6개월 후에 사용할 수 있습니다.
연구 프로토콜, 분석 계획 및 동의서 양식도 제공됩니다. 데이터는 Murdoch Children's Research Institute에서 martin.delatycki@vcgs.org.au로 연락하여 얻을 수 있습니다.
IPD 공유 기간
1차 결과 발표 후 6개월
IPD 공유 액세스 기준
데이터를 공개하기 전에 다음 사항이 필요합니다. 관련 당사자 간에 데이터 액세스 계약에 서명해야 하고 적절한 승인에 대한 계약이 있어야 하며 관련된 추가 비용을 충당해야 합니다.
데이터는 제안된 분석 계획을 승인한 공인된 연구 기관과만 공유됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .