重症筋無力症における疾病負担 (Mya-BoD)

バックグラウンド：

重症筋無力症は、まれな慢性の抗体介在性自己免疫疾患で、筋力低下を引き起こします。 患者は、視覚障害（特に複視）、手足の衰弱、咀嚼および嚥下障害、呼吸障害、ならびに危機に関連した換気の悪化などの症状に苦しんでいます。 これには、顕著な疲労（肉体的）および精神的疲労（うつ病）が伴うことがよくあります。

一方では対症療法で筋力を改善し、他方では免疫系を調節する薬物療法や、危機（プラズマフェレーシス、免疫グロブリン）または難治性の患者に使用される特定の処置や薬物にもかかわらず、患者はしばしば深刻な制限を受け、日常生活に影響を与えています。セルフケア、家族、社会的および職業的生活の活動、したがって患者の気分と生活の質に影響を与えます。 生活の質を適切に測定するデータが不足しています。

標的：

データ収集の目的は、筋無力症患者の生活の質を記録することです。 疾患に関する臨床情報 (症状、経過、治療法を含む) と社会的および職業的状況を記録することにより、データを文脈化する必要があります。 次の仮説が確認されます。

一次仮説

• 重症筋無力症は、多発性硬化症などの神経疾患に匹敵する患者の生活の質に影響を与えます
• 患者は私生活や職業生活への参加が制限されている
• 疾患の重症度は、生活の質に関連しています。 二次仮説
• 筋無力症は、夜の収入バスやその他の経済的不利益に関連しています
• 筋無力症患者の生活の質は、疲労とうつ病に関連しています
• 筋無力症患者の生活の質は、さまざまな治療法に依存します
• 重症筋無力症は、家族計画と子供の世話に影響を与えます。

方法:

ドイツ重症筋無力症協会と協力して、シャリテが作成したアンケートがメンバーに送信され、記入と匿名の返信が要求されます。 過去にも同様のプロジェクトが実施されています（回答率> 30％）。 約 3,300 人の患者に連絡する必要があります。

返されたアンケートは統計的に評価され、出版物の一部として提示されます。 仮説の評価には、適切な記述的単変量解析法が使用されます。 さらに、十分な症例数があれば、ロジスティック回帰などの多変量解析も計画されています。

アンケートには、以下に関する一般的な情報と質問が含まれています。

• 教育と雇用
• 社会的状況
• ソーシャルサポート
• 経済面
• 筋無力症の症状と重症度、経過、治療
• 生活の質
• 疲労とうつ病