Onere della malattia nella miastenia grave (Mya-BoD)

Sfondo:

La miastenia grave è una malattia autoimmune rara, cronica, mediata da anticorpi che provoca debolezza muscolare. I pazienti soffrono di sintomi quali disturbi visivi (soprattutto visione doppia), debolezza delle braccia e delle gambe, disturbi della masticazione e della deglutizione e disturbi respiratori, nonché peggioramento della ventilazione correlato alle crisi. Questo è spesso accompagnato da stanchezza pronunciata (fisica) e stanchezza mentale (depressione).

Nonostante le terapie farmacologiche che da un lato sono sintomatiche per migliorare la forza muscolare e dall'altro modulano il sistema immunitario, così come le procedure e i farmaci specifici utilizzati nelle crisi (plasmaferesi, immunoglobine) o nei pazienti refrattari, i pazienti sono spesso fortemente limitati, influenzando la quotidianità attività di cura personale, familiare, sociale e professionale, influenzando così l'umore e la qualità della vita dei pazienti. Mancano dati che misurino adeguatamente la qualità della vita.

Scopo:

Lo scopo della raccolta dati è quello di registrare la qualità della vita dei pazienti affetti da miastenia. Con informazioni cliniche sulla malattia (inclusi sintomi, decorso e terapia) e registrando la situazione sociale e lavorativa, i dati dovrebbero essere contestualizzati. Sono da confermare le seguenti ipotesi:

Ipotesi primarie

• La miastenia grave influisce sulla qualità della vita dei pazienti paragonabile a malattie neurologiche come la sclerosi multipla
• I pazienti sono limitati nella loro partecipazione alla loro vita privata e professionale
• La gravità della malattia è associata alla qualità della vita. Ipotesi secondarie
• La miastenia è associata agli autobus di reddito e ad altri svantaggi economici della notte
• La qualità della vita nei pazienti con miastenia è correlata alla fatica e alla depressione
• La qualità della vita nei pazienti con miastenia dipende dai diversi metodi terapeutici
• La miastenia grave ha un impatto sulla pianificazione familiare e sulla cura dei bambini.

Metodi:

In collaborazione con la German Myasthenia Gravis Society, un questionario preparato dalla Charité sarà inviato ai suoi membri con una richiesta di compilazione e una restituzione anonima. Progetti simili sono già stati realizzati in passato (tasso di risposta > 30%). Dovrebbero essere contattati circa 3.300 pazienti.

I questionari restituiti vengono quindi valutati statisticamente e presentati come parte di una pubblicazione. Per la valutazione delle ipotesi si utilizzano opportuni metodi di analisi descrittiva e univariata. Inoltre, con un numero sufficiente di casi, sono previste anche analisi multivariate (ad es. Regressione logistica).

Il questionario contiene informazioni generali e domande su:

• Istruzione e occupazione
• Situazione sociale
• Supporto sociale
• Aspetti economici
• Sintomi e gravità, decorso, trattamento della miastenia
• Qualità della vita
• Stanchezza e depressione