Taudin taakka Myasthenia Gravisissa (Mya-BoD)

Tausta:

Myasthenia gravis on harvinainen, krooninen, vasta-ainevälitteinen autoimmuunisairaus, joka johtaa lihasheikkouteen. Potilaat kärsivät oireista, kuten näköhäiriöistä (erityisesti kaksoisnäöstä), käsien ja jalkojen heikkoudesta, pureskelu- ja nielemishäiriöistä sekä hengityselinten häiriöistä sekä kriisistä johtuvasta ventilaation heikkenemisestä. Tähän liittyy usein voimakas väsymys (fyysinen) ja henkinen väsymys (masennus).

Huolimatta lääkehoidoista, jotka toisaalta ovat oireenmukaisia ​​lihasvoimaa parantavia ja toisaalta immuunijärjestelmää moduloivia, sekä erityisistä toimenpiteistä ja lääkkeistä, joita käytetään kriisitilanteissa (plasmafereesi, immunoglobiinit) tai refraktaarisissa potilaissa, potilaiden määrä on usein vakavasti rajoitettu, mikä vaikuttaa jokapäiväiseen itsehoito-, perhe-, sosiaali- ja työelämän toiminnot, mikä vaikuttaa potilaiden mielialaan ja elämänlaatuun. Elämänlaatua mittaavista tiedoista on pulaa.

Tavoite:

Tiedonkeruun tavoitteena on tallentaa myastheniapotilaiden elämänlaatu. Tiedot tulisi kontekstualisoida sairauden kliinisillä tiedoilla (mukaan lukien oireet, kulku ja hoito) sekä sosiaalinen ja ammatillinen tilanne. Seuraavat hypoteesit on vahvistettava:

Ensisijaiset hypoteesit

• Myasthenia gravis vaikuttaa potilaiden elämänlaatuun samalla tavalla kuin neurologiset sairaudet, kuten multippeliskleroosi
• Potilaiden osallistumista yksityis- ja työelämään on rajoitettu
• Sairauden vakavuus liittyy elämänlaatuun. Toissijaiset hypoteesit
• Myasthenia liittyy tulobusseihin ja muihin yön taloudellisiin haittoihin
• Myastheniapotilaiden elämänlaatu liittyy väsymykseen ja masennukseen
• Myastheniapotilaiden elämänlaatu riippuu erilaisista hoitomenetelmistä
• Myasthenia gravis vaikuttaa perhesuunnitteluun ja lastenhoitoon.

Menetelmät:

Yhteistyössä Saksan Myasthenia Gravis -seuran kanssa Charité-järjestön laatima kyselylomake lähetetään sen jäsenille täyttöpyynnön ja nimettömän palautuksen kera. Vastaavia hankkeita on jo toteutettu aiemminkin (vastausprosentti> 30 %). Noin 3 300 potilaaseen pitäisi ottaa yhteyttä.

Palautetut kyselylomakkeet arvioidaan sitten tilastollisesti ja esitetään osana julkaisua. Hypoteesien arvioimiseen käytetään sopivia kuvailevia yksimuuttujaanalyysimenetelmiä. Lisäksi riittävällä tapausmäärällä suunnitellaan myös monimuuttujaanalyysejä (esim. logistista regressiota).

Kyselylomake sisältää yleistä tietoa ja kysymyksiä seuraavista aiheista:

• Koulutus ja työllisyys
• Sosiaalinen tilanne
• Sosiaalinen tuki
• Taloudelliset näkökohdat
• Myastenian oireet ja vaikeusaste, kulku, hoito
• Elämänlaatu
• Väsymys ja masennus