Ciężar choroby w miastenii (Mya-BoD)

Tło:

Myasthenia gravis jest rzadką, przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, w której pośredniczą przeciwciała, powodującą osłabienie mięśni. U pacjentów występują objawy takie jak zaburzenia widzenia (zwłaszcza podwójne widzenie), osłabienie rąk i nóg, zaburzenia żucia i połykania oraz zaburzenia oddychania, a także kryzysowe pogorszenie wentylacji. Często towarzyszy temu wyraźne zmęczenie (fizyczne) i psychiczne (depresja).

Pomimo terapii lekowych z jednej strony objawowo poprawiających siłę mięśni, a z drugiej modulujących układ odpornościowy, a także specyficznych procedur i leków stosowanych w stanach kryzysowych (plazmafereza, immunoglobiny) czy pacjentów opornych na leczenie, pacjenci często są mocno ograniczeni, wpływając na codzienność czynności samoopieki, życia rodzinnego, społecznego i zawodowego, wpływając tym samym na nastrój i jakość życia pacjentów. Brakuje odpowiednich danych mierzących jakość życia.

Cel:

Celem gromadzenia danych jest rejestracja jakości życia pacjentów z miastenią. Poprzez informacje kliniczne o chorobie (w tym objawy, przebieg i terapię) oraz rejestrację sytuacji społecznej i zawodowej dane powinny być kontekstualizowane. Następujące hipotezy mają zostać potwierdzone:

Hipotezy pierwotne

• Myasthenia gravis wpływa na jakość życia pacjentów porównywalną z chorobami neurologicznymi, takimi jak stwardnienie rozsiane
• Pacjenci mają ograniczony udział w życiu prywatnym i zawodowym
• Ciężkość choroby jest związana z jakością życia. Hipotezy wtórne
• Miastenia jest związana z autobusami dochodowymi i innymi niedogodnościami ekonomicznymi nocy
• Jakość życia pacjentów z miastenią jest związana ze zmęczeniem i depresją
• Jakość życia pacjentów z miastenią zależy od różnych metod leczenia
• Myasthenia gravis ma wpływ na planowanie rodziny i opiekę nad dziećmi.

Metody:

We współpracy z Niemieckim Towarzystwem Myasthenia Gravis, przygotowany przez Charité kwestionariusz zostanie wysłany do jego członków z prośbą o wypełnienie i anonimowy zwrot. Podobne projekty były już realizowane w przeszłości (wskaźnik odpowiedzi > 30%). Należy skontaktować się z około 3300 pacjentami.

Zwrócone kwestionariusze są następnie oceniane statystycznie i prezentowane jako część publikacji. Do oceny hipotez stosuje się odpowiednie metody analizy opisowej, jednoczynnikowej. Ponadto, przy wystarczającej liczbie przypadków, planowane są również analizy wielowymiarowe (np. regresja logistyczna).

Ankieta zawiera ogólne informacje i pytania dotyczące:

• Edukacja i zatrudnienie
• Sytuacja społeczna
• Pomoc socjalna
• Aspekty ekonomiczne
• Objawy i nasilenie, przebieg, leczenie miastenii
• Jakość życia
• Zmęczenie i depresja