全身性重症筋無力症（MG）におけるデカルト-08 CAR-T細胞
2026年8月13日 更新者：Cartesian Therapeutics
全身性重症筋無力症（MG）患者のB細胞成熟抗原（BCMA）に向けられたキメラ抗原受容体を発現する自己T細胞
これは、全身性重症筋無力症患者におけるデカルト-08 CAR T細胞の安全性と予備的有効性を評価する第IIb相試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Carlsbad、California、アメリカ、92011
- Profound Research
-
Irvine、California、アメリカ、92697
- University of California Irvine
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Boca Raton、Florida、アメリカ、33487
- SFM Clinical Research, LLC
-
Orlando、Florida、アメリカ、32751
- Neurology Associates, P.A.
-
Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- University of Augusta
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
-
-
New York
-
Amherst、New York、アメリカ、14226
- Dent Neurologic Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
- Allegheny Health Network
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton、Alberta、カナダ、T6G2C8
- University of Alberta
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 患者は18歳以上でなければなりません。
- -患者はスクリーニング時に全身性重症筋無力症にかかっている必要があります。
- 免疫抑制剤の併用は、治験責任医師が必要とみなす必要があります。
- 血清反応陰性の患者が含まれます
除外基準:
- 研究登録時および治験責任医師の意見において十分に管理されていない主要な慢性疾患は、患者のリスクを高める可能性があります。
- -患者は妊娠中または授乳中です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：フェーズ 1b 用量漸増
全身性重症筋無力症
|
BCMAに向けられたキメラ抗原受容体を発現する自己T細胞
|
|
実験的：フェーズ IIa 拡張
全身性重症筋無力症
|
BCMAに向けられたキメラ抗原受容体を発現する自己T細胞
|
|
プラセボコンパレーター：第 IIb 相ランダム化対照試験
全身性重症筋無力症
|
BCMAに向けられたキメラ抗原受容体を発現する自己T細胞
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
MG コンポジットにより 5 ポイント以上改善した患者の割合。
時間枠：0日目から85日目まで
|
パート 3 の主な目的は、ベースラインから 12 週目までの MGC スコアの変化によって測定される、Descartes-08 とプラセボの効果を比較することです。
パート 1 では、3 ～ 6 人の患者のそれぞれに、Descartes-08 を最大 3 回の漸増用量で投与します。患者は少なくとも21日の間隔をあけて投与され、各投与の間に安全性審査を完了します。
パート 2 では、患者は登録された群に応じて 3 つの異なるスケジュールで最大 6 回の投与を受け、反復投与スケジュールの安全性と忍容性を評価するために最長 1 年間モニタリングされます。
|
0日目から85日目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
筋無力症特異的自己抗体力価の変化
時間枠：0日目～168日目
|
筋無力症特異的自己抗体力価の 24 週間にわたるベースラインからの変化を決定します。
ニコチン性アセチルコリン受容体自己抗体（抗nAChR）または筋肉特異的チロシンキナーゼ自己抗体（抗MusKまたは抗低密度リポタンパク質関連タンパク質4（抗LRP4）または抗AChRクラスター抗体および4つの免疫グロブリンタイプ（IgG） 、IgM、IgA、IgE) MG 自己抗体血清陽性患者におけるデカルト-08 の単回または複数回の注入後の (パート 1 および 2 のみ)
|
0日目～168日目
|
|
標準的な臨床評価スケールによる患者に対するデカルト-08の単回または複数回の注入の効果
時間枠：0日目～168日目
|
MG 自己抗体血清陽性および血清陰性の 24 週間にわたる標準的な臨床評価スケール (MG ADL、QMG、MG QoL 15R、MG PIS、MG コンポジット) により、患者に対する Descartes-08 の単回または複数回の注入の臨床効果を定量化する患者を一緒に、そして別々に（すべての部分）。
|
0日目～168日目
|
|
QMG および MG ADL における Descartes-08 とプラセボの比較
時間枠：0日目から85日目まで
|
治療後の各追跡調査でMG ADLスコアおよびQMGスコア（全部位）においてベースラインから6ポイント以上の変化を達成した患者の割合、および85日目のプラセボと比較した治療群におけるこの割合の差。
|
0日目から85日目まで
|
|
クロスオーバー患者における MG 評価における Descartes-08 とプラセボの比較
時間枠：0日目から85日目まで
|
最初にプラセボに無作為に割り付けられ、その後デカルト-08にクロスオーバーし、クロスオーバーデーからMGCスコアの5ポイント以上の低下を達成した患者の割合 1からクロスオーバー85日目まで。 |
0日目から85日目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Fedak RR, Ruggerie RN, Shan Y, Curvino EJ, de Sousa JF, Daniel S, Ngo-Casi M, Kamboh H, Vu T, Durmus H, Mozaffar T, Howard JF Jr, English EP, Benson A, Duvernay MT, Singer MS, Kalayoglu MV, Brunn C, Bodansky A, Anderson MS, DeRisi JL, Garcia ST, Yu DJL, Zorn KC, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Stewart CA, Jewell CM; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: exploratory biomarker analysis of a placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1118-1130. doi: 10.1038/s41591-025-04170-z. Epub 2026 Jan 9.
- Vu T, Durmus H, Rivner M, Shroff S, Ragole T, Myers B, Pasnoor M, Small G, Karam C, Vullaganti M, Peltier A, Sahagian G, Feinberg MH, Slanksy A, Barnett-Tapia C, Siddiqi Z, Gwathmey K, Badruddoja MA, Kamboh H, Ruggerie RN, Fedak RR, Stewart CA, Kurtoglu M, Kalayoglu M, Singer M, Jewell CM, Miljkovic MD, Dimachkie M, Mozaffar T, Howard JF Jr; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1131-1141. doi: 10.1038/s41591-025-04171-y. Epub 2026 Jan 9.
- Granit V, Benatar M, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Chahin N, Sahagian G, Feinberg MH, Slansky A, Vu T, Jewell CM, Singer MS, Kalayoglu MV, Howard JF Jr, Mozaffar T; MG-001 Study Team. Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study. Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):578-590. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00194-1.
- Meisel A. Are CAR T cells the answer to myasthenia gravis therapy? Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):545-546. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00211-9. No abstract available.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月4日
一次修了 (実際)
2026年1月5日
研究の完了 (推定)
2026年9月30日
試験登録日
最初に提出
2019年10月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月29日
最初の投稿 (実際)
2019年10月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月13日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MG-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。