Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Cartesio-08 cellule CAR-T nella miastenia grave generalizzata (MG)

5 febbraio 2024 aggiornato da: Cartesian Therapeutics

Cellule T autologhe che esprimono un recettore per l'antigene chimerico diretto all'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) in pazienti con miastenia grave generalizzata (MG)

Questo è uno studio di fase IIb per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare delle cellule CAR-T Descartes-08 in pazienti con miastenia grave generalizzata

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2C8
        • Reclutamento
        • University of Alberta
        • Contatto:
          • Faraz Hussain, Ph.D.
        • Investigatore principale:
          • Zaeem Siddiqi, M.D.
  • Stati Uniti
    • California
      • Carlsbad, California, Stati Uniti, 92011
        • Reclutamento
        • Profound Research
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Reclutamento
        • University of California Irvine
        • Investigatore principale:
          • Tahseen Mozaffar, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contatto:
          • Brianna Blume
        • Investigatore principale:
          • Thomas Ragole, M.D.
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33487
        • Reclutamento
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Investigatore principale:
          • Marc Feinberg, MD
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32751
        • Reclutamento
        • Neurology Associates, P.A.
        • Investigatore principale:
          • Adam Slansky, MD
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • University of South Florida
        • Investigatore principale:
          • Tuan H. Vu, MD
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • University of Augusta
        • Investigatore principale:
          • Michael Rivner, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
        • Contatto:
          • Ali Ciersdorff
        • Contatto:
          • Andrew Heim
        • Investigatore principale:
          • Mamatha Pasnoor, M.D.
    • New York
      • Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
        • Reclutamento
        • Dent Neurologic Institute
        • Investigatore principale:
          • Bennett Myers, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina
        • Investigatore principale:
          • James F Howard, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Investigatore principale:
          • Nizar Chahin, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania
        • Contatto:
          • Kelsey Moulton
        • Investigatore principale:
          • Chafic Karam, M.D.
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Reclutamento
        • Allegheny Health Network
        • Contatto:
          • Dom Contestabile
        • Investigatore principale:
          • George Small, M.D.
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Contatto:
          • Melissa Hayes
        • Investigatore principale:
          • Kelly Gwathmey, M.D.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente deve avere almeno 18 anni di età.
  • Il paziente deve avere miastenia grave generalizzata al momento dello screening.
  • I farmaci immunosoppressivi concomitanti devono essere ritenuti necessari dallo sperimentatore.
  • Sono inclusi i pazienti sieronegativi

Criteri di esclusione:

  • Malattia cronica grave che non è ben gestita al momento dell'ingresso nello studio e secondo l'opinione dello sperimentatore può aumentare il rischio per il paziente.
  • La paziente è incinta o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Escalation della dose di fase 1b
Miastenia grave generalizzata
Droga: Cartesio-08
Cellule T autogole che esprimono un recettore per l'antigene chimerico diretto a BCMA
Sperimentale: Espansione della fase IIa
Miastenia grave generalizzata
Droga: Cartesio-08
Cellule T autogole che esprimono un recettore per l'antigene chimerico diretto a BCMA
Comparatore placebo: Studio di controllo randomizzato di fase IIb
Miastenia grave generalizzata
Droga: Cartesio-08
Cellule T autogole che esprimono un recettore per l'antigene chimerico diretto a BCMA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miastenia Gravis - Punteggio delle attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 85
Nella Parte 3, l'obiettivo principale è confrontare l'effetto di Descartes-08 rispetto al placebo, misurato dalla variazione del punteggio MG ADL dal basale alla settimana 12. Nella Parte 1, verranno somministrate fino a tre dosi crescenti di Descartes-08 a ciascuno da 3 a 6 pazienti; i pazienti saranno scaglionati ad almeno 21 giorni di distanza e completeranno una revisione della sicurezza tra ogni dose. Nella Parte 2, i pazienti riceveranno fino a 6 dosi in tre diversi programmi a seconda del braccio in cui sono stati arruolati e saranno monitorati fino a 1 anno per valutare la sicurezza e la tollerabilità di un programma di dosaggio ripetuto.
Dal giorno 0 al giorno 85

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confronto tra Descartes-08 e placebo su QMG, MG QoL 15R, MG Composite, MG PIS
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 85
Confrontare l'effetto di Descartes-08 rispetto al placebo su QMG, MG QoL 15R, MG Composite e MG PIS (variazione dal basale alla settimana 12) per tutti i pazienti randomizzati (solo Parte 3).
Dal giorno 0 al giorno 85
Confronto su Descartes-08 rispetto al placebo sulle valutazioni MG nei pazienti crossover
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 85
Confrontare l'effetto di Descartes-08 rispetto al placebo su MG ADL, QMG, MG QoL 15R, MG Composite e MG PIS (variazione dal basale alla settimana 12) nei pazienti che passano dal placebo a Descartes-08 (solo parte 3).
Dal giorno 0 al giorno 85
Variazione del titolo degli autoanticorpi specifici della miastenia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 168
Determinare la variazione rispetto al basale per un periodo di 24 settimane nel titolo dei titoli di autoanticorpi specifici per la miastenia, ad es. autoanticorpo del recettore nicotinico dell'acetilcolina (anti-nAChR) o autoanticorpo tirosin-chinasi muscolo-specifico (anti-MusK o anti-Low-Density-Lipoprotein-Related-Protein4 (anti-LRP4) o anti-AChR cluster anticorpo e i 4 tipi di immunoglobuline (IgG , IgM, IgA, IgE) dopo infusioni singole o multiple di Descartes-08 in pazienti sieropositivi per autoanticorpi MG (solo parti 1 e 2)
Dal giorno 0 al giorno 168
Effetto di infusioni singole o multiple di Descartes-08 su pazienti secondo scale di valutazione clinica standard
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 168
Quantificare l'effetto clinico di infusioni singole o multiple di Descartes-08 sui pazienti mediante scale di valutazione clinica standard (MG ADL, QMG, MG QoL 15R, MG PIS, MG Composite) per un periodo di 24 settimane in auto-anticorpo MG sieropositivo e sieronegativo pazienti insieme e separatamente (tutte le parti).
Dal giorno 0 al giorno 168

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cartesian Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 dicembre 2019

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

31 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MG-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave, generalizzata

Prove cliniche su Cartesio-08

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Sweden

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi