Células CAR-T Descartes-08 na Miastenia Gravis Generalizada (MG)
13 de agosto de 2026 atualizado por: Cartesian Therapeutics
Células T autólogas expressando um receptor de antígeno quimérico direcionado ao antígeno de maturação de células B (BCMA) em pacientes com miastenia gravis generalizada (MG)
Este é um estudo de Fase IIb para avaliar a segurança e a eficácia preliminar das células T CAR Descartes-08 em pacientes com Miastenia Gravis Generalizada
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2C8
- University of Alberta
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California
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Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
- Profound Research
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California Irvine
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
- SFM Clinical Research, LLC
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32751
- Neurology Associates, P.A.
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- University of Augusta
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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New York
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Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
- Dent Neurologic Institute
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Allegheny Health Network
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente deve ter pelo menos 18 anos de idade.
- O paciente deve ter Miastenia Gravis Generalizada no momento da triagem.
- Drogas imunossupressoras concomitantes devem ser consideradas necessárias pelo investigador.
- Pacientes soronegativos estão incluídos
Critério de exclusão:
- Doença crônica grave que não é bem controlada no momento da entrada no estudo e na opinião do investigador pode aumentar o risco para o paciente.
- A paciente está grávida ou amamentando.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Escalonamento de Dose Fase 1b
Miastenia Gravis Generalizada
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Células T autógenas que expressam um receptor de antígeno quimérico direcionado para BCMA
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Experimental: Expansão Fase IIa
Miastenia Gravis Generalizada
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Células T autógenas que expressam um receptor de antígeno quimérico direcionado para BCMA
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Comparador de Placebo: Ensaio de Controle Randomizado de Fase IIb
Miastenia Gravis Generalizada
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Células T autógenas que expressam um receptor de antígeno quimérico direcionado para BCMA
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de pacientes com melhora do MG Composite ≥5 pontos.
Prazo: Dia 0 ao Dia 85
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Na Parte 3, o objetivo principal é comparar o efeito de Descartes-08 versus placebo, conforme medido pela mudança na pontuação MGC desde o início até a semana 12.
Na Parte 1, até três doses crescentes de Descartes-08 serão administradas a cada um de 3 a 6 pacientes; os pacientes serão escalonados com pelo menos 21 dias de intervalo e farão uma revisão de segurança entre cada dose.
Na Parte 2, os pacientes receberão até 6 doses em três esquemas diferentes, dependendo do braço em que foram inscritos e serão monitorados por até 1 ano para avaliar a segurança e tolerabilidade de um esquema de dosagem repetida.
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Dia 0 ao Dia 85
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no título de títulos de autoanticorpos específicos para miastenia
Prazo: Dia 0 ao Dia 168
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Determinar a mudança da linha de base durante um período de 24 semanas no título de títulos de autoanticorpos específicos de miastenia, por exemplo
autoanticorpo do receptor de acetilcolina nicotínico (anti-nAChR) ou autoanticorpo de tirosina quinase específico do músculo (anti-MusK ou anti-Low-Density-Lipoprotein-Related-Protein4 (anti-LRP4) ou anticorpo anti-AChR cluster e os 4 tipos de imunoglobulinas (IgG , IgM, IgA, IgE) após infusões únicas ou múltiplas de Descartes-08 em pacientes soropositivos para autoanticorpos MG (partes 1 e 2 apenas)
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Dia 0 ao Dia 168
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Efeito de infusões únicas ou múltiplas de Descartes-08 em pacientes por escalas de avaliação clínica padrão
Prazo: Dia 0 ao Dia 168
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Quantificar o efeito clínico de infusões únicas ou múltiplas de Descartes-08 em pacientes por escalas de avaliação clínica padrão (MG ADL, QMG, MG QoL 15R, MG PIS, MG Composite) durante um período de 24 semanas em auto-anticorpo MG soropositivo e soronegativo pacientes juntos e separadamente (todas as partes).
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Dia 0 ao Dia 168
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Comparação de Descartes-08 versus placebo em QMG e MG ADL
Prazo: Dia 0 ao Dia 85
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A proporção de pacientes que alcançaram uma alteração ≥6 pontos em relação à linha de base em cada acompanhamento pós-tratamento na pontuação MG ADL e na pontuação QMG (todas as partes), e a diferença entre esta proporção no braço de tratamento em comparação com o placebo no Dia 85.
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Dia 0 ao Dia 85
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Comparação de Descartes-08 versus placebo nas avaliações de MG em pacientes cruzados
Prazo: Dia 0 ao Dia 85
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A proporção de pacientes inicialmente randomizados para receber placebo que depois passam para Descartes-08 e alcançam uma redução ≥5 pontos na pontuação MGC do Crossover Day 1 ao dia 85 do cruzamento. |
Dia 0 ao Dia 85
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Fedak RR, Ruggerie RN, Shan Y, Curvino EJ, de Sousa JF, Daniel S, Ngo-Casi M, Kamboh H, Vu T, Durmus H, Mozaffar T, Howard JF Jr, English EP, Benson A, Duvernay MT, Singer MS, Kalayoglu MV, Brunn C, Bodansky A, Anderson MS, DeRisi JL, Garcia ST, Yu DJL, Zorn KC, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Stewart CA, Jewell CM; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: exploratory biomarker analysis of a placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1118-1130. doi: 10.1038/s41591-025-04170-z. Epub 2026 Jan 9.
- Vu T, Durmus H, Rivner M, Shroff S, Ragole T, Myers B, Pasnoor M, Small G, Karam C, Vullaganti M, Peltier A, Sahagian G, Feinberg MH, Slanksy A, Barnett-Tapia C, Siddiqi Z, Gwathmey K, Badruddoja MA, Kamboh H, Ruggerie RN, Fedak RR, Stewart CA, Kurtoglu M, Kalayoglu M, Singer M, Jewell CM, Miljkovic MD, Dimachkie M, Mozaffar T, Howard JF Jr; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1131-1141. doi: 10.1038/s41591-025-04171-y. Epub 2026 Jan 9.
- Granit V, Benatar M, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Chahin N, Sahagian G, Feinberg MH, Slansky A, Vu T, Jewell CM, Singer MS, Kalayoglu MV, Howard JF Jr, Mozaffar T; MG-001 Study Team. Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study. Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):578-590. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00194-1.
- Meisel A. Are CAR T cells the answer to myasthenia gravis therapy? Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):545-546. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00211-9. No abstract available.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de dezembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
5 de janeiro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de outubro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de outubro de 2019
Primeira postagem (Real)
31 de outubro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- MG-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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