Descartes-08 CAR-T buňky u generalizované myasthenia gravis (MG)
13. srpna 2026 aktualizováno: Cartesian Therapeutics
Autologní T-buňky exprimující chimérický antigenní receptor zaměřený na antigen zrání B-buněk (BCMA) u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (MG)
Toto je studie fáze IIb k vyhodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti Descartes-08 CAR T-buněk u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2C8
- University of Alberta
-
-
-
-
California
-
Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
- Profound Research
-
Irvine, California, Spojené státy, 92697
- University of California Irvine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
- SFM Clinical Research, LLC
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32751
- Neurology Associates, P.A.
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- University of Augusta
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
-
-
New York
-
Amherst, New York, Spojené státy, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
- Allegheny Health Network
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacientovi musí být minimálně 18 let.
- Pacient musí mít v době screeningu generalizovanou myasthenia gravis.
- Zkoušející musí považovat za nezbytné současné podávání imunosupresivních léků.
- Jsou zahrnuti séronegativní pacienti
Kritéria vyloučení:
- Závažné chronické onemocnění, které není v době vstupu do studie dobře zvládnuto a podle názoru zkoušejícího, může zvýšit riziko pro pacienta.
- Pacientka je těhotná nebo kojící.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fáze 1b Eskalace dávky
Generalizovaná myasthenia gravis
|
Autogolní T-buňky exprimující chimérický antigenní receptor zaměřený na BCMA
|
|
Experimentální: Fáze IIa Expanze
Generalizovaná myasthenia gravis
|
Autogolní T-buňky exprimující chimérický antigenní receptor zaměřený na BCMA
|
|
Komparátor placeba: Randomizovaná kontrolní zkouška fáze IIb
Generalizovaná myasthenia gravis
|
Autogolní T-buňky exprimující chimérický antigenní receptor zaměřený na BCMA
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl pacientů se zlepšením MG Composite o ≥5 bodů.
Časové okno: Den 0 až den 85
|
V části 3 je primárním cílem porovnat účinek Descartes-08 oproti placebu, měřeno změnou skóre MGC od výchozí hodnoty do týdne 12.
V části 1 budou každému ze 3 až 6 pacientů podávány až tři vzestupné dávky Descartes-08; pacienti budou rozmístěni s odstupem nejméně 21 dnů a mezi jednotlivými dávkami provedou kontrolu bezpečnosti.
V části 2 dostanou pacienti až 6 dávek ve třech různých schématech v závislosti na rameni, do kterého byli zařazeni, a budou sledováni po dobu až 1 roku za účelem posouzení bezpečnosti a snášenlivosti schématu s opakovaným dávkováním.
|
Den 0 až den 85
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna titru titrů autoprotilátek specifických pro myastenii
Časové okno: Den 0 až den 168
|
Určete změnu titru titrů autoprotilátek specifických pro myastenii od výchozí hodnoty za období 24 týdnů, např.
autoprotilátka proti nikotinovému acetylcholinovému receptoru (anti-nAChR) nebo svalově specifická autoprotilátka tyrozinkinázy (anti-MusK nebo anti-Low-Density-Lipoprotein-Related-Protein4 (anti-LRP4) nebo anti-AChR klastrová protilátka a 4 typy imunoglobulinů (IgG) , IgM, IgA, IgE) po jedné nebo více infuzích Descartes-08 u pacientů se séropozitivními autoprotilátkami MG (pouze části 1 a 2)
|
Den 0 až den 168
|
|
Účinek jedné nebo více infuzí Descartes-08 na pacienty podle standardních škál klinického hodnocení
Časové okno: Den 0 až den 168
|
Kvantifikujte klinický účinek jedné nebo více infuzí Descartes-08 na pacienty pomocí standardních škál klinického hodnocení (MG ADL, QMG, MG QoL 15R, MG PIS, MG Composite) po dobu 24 týdnů u MG autoprotilátky séropozitivní a séronegativní pacienty společně i odděleně (všechny části).
|
Den 0 až den 168
|
|
Srovnání na Descartes-08 versus placebo na QMG a MG ADL
Časové okno: Den 0 až den 85
|
Podíl pacientů, kteří dosáhli ≥6bodové změny od výchozí hodnoty při každém následném sledování po léčbě v MG ADL skóre a QMG skóre (všechny části), a rozdíl mezi tímto podílem v léčebné větvi ve srovnání s placebem v den 85.
|
Den 0 až den 85
|
|
Srovnání na Descartes-08 versus placebo při hodnocení MG u zkřížených pacientů
Časové okno: Den 0 až den 85
|
Podíl pacientů původně randomizovaných na placebo, kteří poté přešli na Descartes-08 a dosáhli ≥5bodového snížení skóre MGC od Crossover Day 1 do dne přechodu 85. |
Den 0 až den 85
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Fedak RR, Ruggerie RN, Shan Y, Curvino EJ, de Sousa JF, Daniel S, Ngo-Casi M, Kamboh H, Vu T, Durmus H, Mozaffar T, Howard JF Jr, English EP, Benson A, Duvernay MT, Singer MS, Kalayoglu MV, Brunn C, Bodansky A, Anderson MS, DeRisi JL, Garcia ST, Yu DJL, Zorn KC, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Stewart CA, Jewell CM; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: exploratory biomarker analysis of a placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1118-1130. doi: 10.1038/s41591-025-04170-z. Epub 2026 Jan 9.
- Vu T, Durmus H, Rivner M, Shroff S, Ragole T, Myers B, Pasnoor M, Small G, Karam C, Vullaganti M, Peltier A, Sahagian G, Feinberg MH, Slanksy A, Barnett-Tapia C, Siddiqi Z, Gwathmey K, Badruddoja MA, Kamboh H, Ruggerie RN, Fedak RR, Stewart CA, Kurtoglu M, Kalayoglu M, Singer M, Jewell CM, Miljkovic MD, Dimachkie M, Mozaffar T, Howard JF Jr; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1131-1141. doi: 10.1038/s41591-025-04171-y. Epub 2026 Jan 9.
- Granit V, Benatar M, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Chahin N, Sahagian G, Feinberg MH, Slansky A, Vu T, Jewell CM, Singer MS, Kalayoglu MV, Howard JF Jr, Mozaffar T; MG-001 Study Team. Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study. Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):578-590. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00194-1.
- Meisel A. Are CAR T cells the answer to myasthenia gravis therapy? Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):545-546. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00211-9. No abstract available.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. prosince 2019
Primární dokončení (Aktuální)
5. ledna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. října 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. října 2019
První zveřejněno (Aktuální)
31. října 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Neuromuskulární onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Myasthenia Gravis
Další identifikační čísla studie
- MG-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .