전신 중증 근무력증(MG)의 Descartes-08 CAR-T 세포
2026년 8월 13일 업데이트: Cartesian Therapeutics
전신성 중증 근무력증(MG) 환자에서 BCMA(B 세포 성숙 항원)에 대한 키메라 항원 수용체를 발현하는 자가 T 세포
전신 중증 근무력증 환자를 대상으로 Descartes-08 CAR T 세포의 안전성과 예비 효능을 평가하기 위한 IIb상 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Carlsbad, California, 미국, 92011
- Profound Research
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Irvine, California, 미국, 92697
- University of California Irvine
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33487
- SFM Clinical Research, LLC
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Orlando, Florida, 미국, 32751
- Neurology Associates, P.A.
-
Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- University of Augusta
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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New York
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Amherst, New York, 미국, 14226
- Dent Neurologic Institute
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
- Allegheny Health Network
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G2C8
- University of Alberta
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 18세 이상이어야 합니다.
- 환자는 스크리닝 시점에 전신 중증 근무력증이 있어야 합니다.
- 수반되는 면역억제제는 조사자가 필요하다고 간주해야 합니다.
- 혈청 음성 환자가 포함됩니다.
제외 기준:
- 연구 시작 시점에 잘 관리되지 않는 주요 만성 질환은 연구자의 의견에 따라 환자에게 위험을 증가시킬 수 있습니다.
- 환자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1b상 용량 증량
전신 중증 근무력증
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BCMA에 대한 키메라 항원 수용체를 발현하는 자가 세포 T 세포
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실험적: IIa 단계 확장
전신 중증 근무력증
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BCMA에 대한 키메라 항원 수용체를 발현하는 자가 세포 T 세포
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위약 비교기: IIb상 무작위 대조 시험
전신 중증 근무력증
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BCMA에 대한 키메라 항원 수용체를 발현하는 자가 세포 T 세포
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MG Composite 개선이 5점 이상인 환자의 비율.
기간: 0일부터 85일까지
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파트 3의 주요 목표는 기준선에서 12주차까지 MGC 점수의 변화로 측정된 Descartes-08과 위약의 효과를 비교하는 것입니다.
파트 1에서는 Descartes-08의 최대 3회 증량 용량이 3~6명의 환자에게 각각 투여됩니다. 환자들은 최소 21일 간격을 두고 시차를 두고 각 용량 사이에 안전성 검토를 완료하게 됩니다.
파트 2에서 환자는 등록된 치료군에 따라 세 가지 일정으로 최대 6회 용량을 투여받게 되며, 반복 투여 일정의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 최대 1년 동안 모니터링됩니다.
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0일부터 85일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중증 근무력증 특이 자가항체 역가의 변화
기간: 0일 ~ 168일
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중증 근무력증 특정 자가항체 역가의 역가에서 24주 동안 기준선으로부터의 변화를 결정합니다.
니코틴성 아세틸콜린 수용체 자가항체(anti-nAChR) 또는 근육 특이적 티로신 키나아제 자가항체(anti-MusK 또는 항-LRP4) 또는 항-AChR 클러스터 항체 및 4가지 면역글로불린 유형(IgG , IgM, IgA, IgE) MG 자가항체 혈청양성 환자에서 Descartes-08의 단일 또는 다중 주입 후(파트 1 및 2만)
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0일 ~ 168일
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표준 임상 평가 척도에 따른 Descartes-08의 단일 또는 다중 주입이 환자에게 미치는 영향
기간: 0일 ~ 168일
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MG 자가항체 혈청양성 및 혈청음성에서 24주 동안 표준 임상 평가 척도(MG ADL, QMG, MG QoL 15R, MG PIS, MG 복합)로 환자에 대한 Descartes-08 단일 또는 다중 주입의 임상 효과를 정량화합니다. 환자를 함께 그리고 별도로(모든 부분).
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0일 ~ 168일
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QMG 및 MG ADL에 대한 Descartes-08 대 위약 비교
기간: 0일부터 85일까지
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MG ADL 점수 및 QMG 점수(모든 부분)에서 각 치료 후 추적 관찰 시 기준선에서 6점 이상 변화를 달성한 환자의 비율, 그리고 85일차에 위약과 비교하여 치료군에서 이 비율 간의 차이입니다.
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0일부터 85일까지
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교차 환자의 MG 평가에 대한 Descartes-08 대 위약 비교
기간: 0일부터 85일까지
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처음에 위약에 무작위 배정된 환자가 이후 Descartes-08로 넘어가 Crossover Day에서 MGC 점수가 5점 이상 감소한 환자의 비율 1~크로스오버 데이 85. |
0일부터 85일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Fedak RR, Ruggerie RN, Shan Y, Curvino EJ, de Sousa JF, Daniel S, Ngo-Casi M, Kamboh H, Vu T, Durmus H, Mozaffar T, Howard JF Jr, English EP, Benson A, Duvernay MT, Singer MS, Kalayoglu MV, Brunn C, Bodansky A, Anderson MS, DeRisi JL, Garcia ST, Yu DJL, Zorn KC, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Stewart CA, Jewell CM; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: exploratory biomarker analysis of a placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1118-1130. doi: 10.1038/s41591-025-04170-z. Epub 2026 Jan 9.
- Vu T, Durmus H, Rivner M, Shroff S, Ragole T, Myers B, Pasnoor M, Small G, Karam C, Vullaganti M, Peltier A, Sahagian G, Feinberg MH, Slanksy A, Barnett-Tapia C, Siddiqi Z, Gwathmey K, Badruddoja MA, Kamboh H, Ruggerie RN, Fedak RR, Stewart CA, Kurtoglu M, Kalayoglu M, Singer M, Jewell CM, Miljkovic MD, Dimachkie M, Mozaffar T, Howard JF Jr; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1131-1141. doi: 10.1038/s41591-025-04171-y. Epub 2026 Jan 9.
- Granit V, Benatar M, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Chahin N, Sahagian G, Feinberg MH, Slansky A, Vu T, Jewell CM, Singer MS, Kalayoglu MV, Howard JF Jr, Mozaffar T; MG-001 Study Team. Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study. Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):578-590. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00194-1.
- Meisel A. Are CAR T cells the answer to myasthenia gravis therapy? Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):545-546. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00211-9. No abstract available.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 4일
기본 완료 (실제)
2026년 1월 5일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 29일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MG-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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