Descartes-08 CAR-T-solut yleistyneessä myasthenia graviksessa (MG)
torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: Cartesian Therapeutics
Autologiset T-solut, jotka ilmentävät kimeeristä antigeenireseptoria, joka on suunnattu B-solujen kypsymisantigeeniin (BCMA) potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (MG)
Tämä on vaiheen IIb tutkimus, jossa arvioidaan Descartes-08 CAR T-solujen turvallisuutta ja alustavaa tehoa potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2C8
- University of Alberta
-
-
-
-
California
-
Carlsbad, California, Yhdysvallat, 92011
- Profound Research
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California Irvine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33487
- SFM Clinical Research, LLC
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32751
- Neurology Associates, P.A.
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- University of Augusta
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
-
-
New York
-
Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Allegheny Health Network
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan tulee olla vähintään 18-vuotias.
- Potilaalla on oltava yleistynyt myasthenia gravis seulonnan aikana.
- Tutkijan on katsottava samanaikaiset immunosuppressiiviset lääkkeet tarpeellisiksi.
- Seronegatiiviset potilaat ovat mukana
Poissulkemiskriteerit:
- Merkittävä krooninen sairaus, jota ei ole tutkijan mielestä hyvin hoidettu tutkimukseen tullessa, voi lisätä riskiä potilaalle.
- Potilas on raskaana tai imettää.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 1b Annoksen eskalointi
Yleistynyt myasthenia gravis
|
Autogoliset T-solut, jotka ilmentävät BCMA:han suunnattua kimeeristä antigeenireseptoria
|
|
Kokeellinen: Vaihe IIa Laajennus
Yleistynyt myasthenia gravis
|
Autogoliset T-solut, jotka ilmentävät BCMA:han suunnattua kimeeristä antigeenireseptoria
|
|
Placebo Comparator: Vaiheen IIb satunnaistettu kontrollikoe
Yleistynyt myasthenia gravis
|
Autogoliset T-solut, jotka ilmentävät BCMA:han suunnattua kimeeristä antigeenireseptoria
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden osuus, joilla on MG Composite -parantunut ≥5 pistettä.
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 85
|
Osassa 3 ensisijaisena tavoitteena on verrata Descartes-08:n vaikutusta lumelääkkeeseen, mitattuna MGC-pisteiden muutoksella lähtötasosta viikkoon 12.
Osassa 1 kullekin 3–6 potilaalle annetaan enintään kolme nousevaa annosta Descartes-08:aa; potilaat porrastetaan vähintään 21 päivän välein, ja heidän tulee suorittaa turvallisuusarviointi jokaisen annoksen välillä.
Osassa 2 potilaat saavat enintään 6 annosta kolmessa eri aikataulussa riippuen siitä, mihin haaraan he olivat ilmoittautuneet, ja heitä seurataan enintään vuoden ajan toistuvan annosteluohjelman turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi.
|
Päivä 0 - päivä 85
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos myasthenia-spesifisten autovasta-ainetiitterien tiittereissä
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 168
|
Määritä myasthenia-spesifisten autovasta-ainetiitterien muutos lähtötilanteesta 24 viikon aikana, esim.
nikotiiniasetyylikoliinireseptorin autovasta-aine (anti-nAChR) tai lihasspesifinen tyrosiinikinaasiautovasta-aine (anti-MusK tai anti-Low-Density-Lipoprotein-Related-Protein4 (anti-LRP4) tai anti-AChR-klusterivasta-aine ja neljä immunoglobuliinityyppiä (IgGGG) , IgM, IgA, IgE) yhden tai usean Descartes-08-infuusion jälkeen MG-autovasta-aineseropositiivisilla potilailla (vain osat 1 ja 2)
|
Päivä 0 - päivä 168
|
|
Yksittäisten tai useiden Descartes-08-infuusioiden vaikutus potilaisiin tavallisilla kliinisillä arviointiasteikoilla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 168
|
Määritä yhden tai usean Descartes-08-infuusion kliininen vaikutus potilaisiin tavanomaisilla kliinisillä arviointiasteikoilla (MG ADL, QMG, MG QoL 15R, MG PIS, MG Composite) 24 viikon aikana MG-autovasta-aine seropositiivisessa ja seronegatiivisessa potilaat yhdessä ja erikseen (kaikki osat).
|
Päivä 0 - päivä 168
|
|
Vertailu Descartes-08:aan verrattuna lumelääkkeeseen QMG:ssä ja MG ADL:ssä
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 85
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat ≥6 pisteen muutoksen lähtötasosta jokaisessa hoidon jälkeisessä seurannassa MG ADL-pisteissä ja QMG-pisteissä (kaikki osat), ja ero tämän osuuden välillä hoitohaarassa verrattuna lumelääkkeeseen päivänä 85.
|
Päivä 0 - päivä 85
|
|
Vertailu Descartes-08:aan verrattuna lumelääkkeeseen MG-arvioinneissa crossover-potilailla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 85
|
Niiden potilaiden osuus, jotka alun perin satunnaistettiin saamaan lumelääkettä, jotka sitten siirtyvät Descartes-08:aan ja saavuttavat ≥5 pisteen pienenemisen MGC-pisteissä Crossover Dayn jälkeen 1 Crossover-päivään 85. |
Päivä 0 - päivä 85
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Fedak RR, Ruggerie RN, Shan Y, Curvino EJ, de Sousa JF, Daniel S, Ngo-Casi M, Kamboh H, Vu T, Durmus H, Mozaffar T, Howard JF Jr, English EP, Benson A, Duvernay MT, Singer MS, Kalayoglu MV, Brunn C, Bodansky A, Anderson MS, DeRisi JL, Garcia ST, Yu DJL, Zorn KC, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Stewart CA, Jewell CM; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: exploratory biomarker analysis of a placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1118-1130. doi: 10.1038/s41591-025-04170-z. Epub 2026 Jan 9.
- Vu T, Durmus H, Rivner M, Shroff S, Ragole T, Myers B, Pasnoor M, Small G, Karam C, Vullaganti M, Peltier A, Sahagian G, Feinberg MH, Slanksy A, Barnett-Tapia C, Siddiqi Z, Gwathmey K, Badruddoja MA, Kamboh H, Ruggerie RN, Fedak RR, Stewart CA, Kurtoglu M, Kalayoglu M, Singer M, Jewell CM, Miljkovic MD, Dimachkie M, Mozaffar T, Howard JF Jr; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1131-1141. doi: 10.1038/s41591-025-04171-y. Epub 2026 Jan 9.
- Granit V, Benatar M, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Chahin N, Sahagian G, Feinberg MH, Slansky A, Vu T, Jewell CM, Singer MS, Kalayoglu MV, Howard JF Jr, Mozaffar T; MG-001 Study Team. Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study. Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):578-590. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00194-1.
- Meisel A. Are CAR T cells the answer to myasthenia gravis therapy? Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):545-546. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00211-9. No abstract available.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 5. tammikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. syyskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 29. lokakuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. lokakuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 31. lokakuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 14. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- MG-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .