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Cellules CAR-T Descartes-08 dans la myasthénie grave généralisée (MG)

5 février 2024 mis à jour par: Cartesian Therapeutics

Cellules T autologues exprimant un récepteur d'antigène chimérique dirigé vers l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée (MG)

Il s'agit d'une étude de phase IIb visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire des cellules CAR T de Descartes-08 chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2C8
        • Recrutement
        • University of Alberta
        • Contact:
          • Faraz Hussain, Ph.D.
        • Chercheur principal:
          • Zaeem Siddiqi, M.D.
  • États-Unis
    • California
      • Carlsbad, California, États-Unis, 92011
        • Recrutement
        • Profound Research
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • Recrutement
        • University of California Irvine
        • Chercheur principal:
          • Tahseen Mozaffar, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of COlorado Anschutz Medical Campus
        • Contact:
          • Brianna Blume
        • Chercheur principal:
          • Thomas Ragole, M.D.
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33487
        • Recrutement
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Chercheur principal:
          • Marc Feinberg, MD
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32751
        • Recrutement
        • Neurology Associates, P.A.
        • Chercheur principal:
          • Adam Slansky, MD
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Recrutement
        • University of South Florida
        • Chercheur principal:
          • Tuan H. Vu, MD
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Recrutement
        • University of Augusta
        • Chercheur principal:
          • Michael Rivner, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
        • Contact:
          • Ali Ciersdorff
        • Contact:
          • Andrew Heim
        • Chercheur principal:
          • Mamatha Pasnoor, M.D.
    • New York
      • Amherst, New York, États-Unis, 14226
        • Recrutement
        • Dent Neurologic Institute
        • Chercheur principal:
          • Bennett Myers, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Recrutement
        • University of North Carolina
        • Chercheur principal:
          • James F Howard, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University
        • Chercheur principal:
          • Nizar Chahin, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • University of Pennsylvania
        • Contact:
          • Kelsey Moulton
        • Chercheur principal:
          • Chafic Karam, M.D.
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Recrutement
        • Allegheny Health Network
        • Contact:
          • Dom Contestabile
        • Chercheur principal:
          • George Small, M.D.
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Recrutement
        • Virginia Commonwealth University
        • Contact:
          • Melissa Hayes
        • Chercheur principal:
          • Kelly Gwathmey, M.D.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient doit être âgé d'au moins 18 ans.
  • Le patient doit avoir une myasthénie grave généralisée au moment du dépistage.
  • Les médicaments immunosuppresseurs concomitants doivent être jugés nécessaires par l'investigateur.
  • Les patients séronégatifs sont inclus

Critère d'exclusion:

  • Une maladie chronique majeure qui n'est pas bien gérée au moment de l'entrée dans l'étude et de l'avis de l'investigateur peut augmenter le risque pour le patient.
  • La patiente est enceinte ou allaitante.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Escalade de dose de phase 1b
Myasthénie grave généralisée
Médicament: Descartes-08
Cellules T autogoles exprimant un récepteur antigénique chimérique dirigé vers BCMA
Expérimental: Extension Phase IIa
Myasthénie grave généralisée
Médicament: Descartes-08
Cellules T autogoles exprimant un récepteur antigénique chimérique dirigé vers BCMA
Comparateur placebo: Essai contrôlé randomisé de phase IIb
Myasthénie grave généralisée
Médicament: Descartes-08
Cellules T autogoles exprimant un récepteur antigénique chimérique dirigé vers BCMA

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Myasthénie grave - Score des activités de la vie quotidienne
Délai: Jour 0 à Jour 85
Dans la partie 3, l'objectif principal est de comparer l'effet de Descartes-08 par rapport au placebo, tel que mesuré par la variation du score MG ADL entre le départ et la semaine 12. Dans la partie 1, jusqu'à trois doses croissantes de Descartes-08 seront administrées à chacun des 3 à 6 patients ; les patients seront espacés d'au moins 21 jours et effectueront un examen de sécurité entre chaque dose. Dans la partie 2, les patients recevront jusqu'à 6 doses dans trois schémas différents en fonction du bras dans lequel ils ont été recrutés et seront suivis jusqu'à 1 an pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'un schéma posologique répété.
Jour 0 à Jour 85

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comparaison sur Descartes-08 versus placebo sur QMG, MG QoL 15R, MG Composite, MG PIS
Délai: Jour 0 à Jour 85
Comparez l'effet de Descartes-08 par rapport au placebo sur QMG, MG QoL 15R, MG Composite et MG PIS (changement de la ligne de base à la semaine 12) pour tous les patients randomisés (partie 3 uniquement).
Jour 0 à Jour 85
Comparaison sur Descartes-08 versus placebo sur les évaluations MG chez les patients croisés
Délai: Jour 0 à Jour 85
Comparez l'effet de Descartes-08 par rapport au placebo sur MG ADL, QMG, MG QoL 15R, MG Composite et MG PIS (changement de la ligne de base à la semaine 12) chez les patients qui passent du placebo à Descartes-08 (Partie 3 uniquement).
Jour 0 à Jour 85
Modification du titre des titres d'auto-anticorps spécifiques à la myasthénie
Délai: Jour 0 à Jour 168
Déterminez le changement par rapport à la ligne de base sur une période de 24 semaines dans le titre des titres d'auto-anticorps spécifiques à la myasthénie, par ex. auto-anticorps anti-récepteur nicotinique de l'acétylcholine (anti-nAChR) ou auto-anticorps anti-tyrosine kinase spécifique du muscle (anti-MusK ou anti-Low-Density-Lipoprotein-Related-Protein4 (anti-LRP4) ou anticorps anti-AChR cluster et les 4 types d'immunoglobulines (IgG , IgM, IgA, IgE) suite à des perfusions uniques ou multiples de Descartes-08 chez des patients séropositifs pour les auto-anticorps anti-MG (Parties 1 et 2 uniquement)
Jour 0 à Jour 168
Effet des perfusions uniques ou multiples de Descartes-08 sur les patients selon les échelles d'évaluation clinique standard
Délai: Jour 0 à Jour 168
Quantifier l'effet clinique des perfusions uniques ou multiples de Descartes-08 sur les patients par des échelles d'évaluation clinique standard (MG ADL, QMG, MG QoL 15R, MG PIS, MG Composite) sur une période de 24 semaines chez les auto-anticorps MG séropositifs et séronégatifs patients ensemble et séparément (toutes les parties).
Jour 0 à Jour 168

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cartesian Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 décembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 octobre 2019

Première publication (Réel)

31 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

6 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MG-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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