Descartes-08 Células CAR-T en Miastenia Gravis Generalizada (MG)
13 de agosto de 2026 actualizado por: Cartesian Therapeutics
Células T autólogas que expresan un receptor de antígeno quimérico dirigido al antígeno de maduración de células B (BCMA) en pacientes con miastenia grave generalizada (MG)
Este es un estudio de fase IIb para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de las células T CAR Descartes-08 en pacientes con miastenia grave generalizada.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2C8
- University of Alberta
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California
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Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
- Profound Research
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California Irvine
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
- SFM Clinical Research, LLC
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32751
- Neurology Associates, P.A.
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- University of Augusta
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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New York
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Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
- Dent Neurologic Institute
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Allegheny Health Network
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente debe tener al menos 18 años de edad.
- El paciente debe tener miastenia grave generalizada en el momento de la selección.
- El investigador debe considerar necesarios los fármacos inmunosupresores concomitantes.
- Se incluyen pacientes seronegativos
Criterio de exclusión:
- Enfermedad crónica importante que no está bien controlada en el momento del ingreso al estudio y que, en opinión del investigador, puede aumentar el riesgo para el paciente.
- La paciente está embarazada o lactando.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fase 1b Aumento de dosis
Miastenia Gravis Generalizada
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Células T autógolas que expresan un receptor de antígeno quimérico dirigido a BCMA
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Experimental: Expansión Fase IIa
Miastenia Gravis Generalizada
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Células T autógolas que expresan un receptor de antígeno quimérico dirigido a BCMA
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Comparador de placebos: Ensayo de control aleatorizado de fase IIb
Miastenia Gravis Generalizada
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Células T autógolas que expresan un receptor de antígeno quimérico dirigido a BCMA
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes con mejora compuesta de MG de ≥5 puntos.
Periodo de tiempo: Día 0 al día 85
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En la Parte 3, el objetivo principal es comparar el efecto de Descartes-08 versus placebo, medido por el cambio en la puntuación MGC desde el inicio hasta la Semana 12.
En la Parte 1, se administrarán hasta tres dosis ascendentes de Descartes-08 a cada uno de 3 a 6 pacientes; los pacientes se escalonarán con al menos 21 días de diferencia y completarán una revisión de seguridad entre cada dosis.
En la Parte 2, los pacientes recibirán hasta 6 dosis en tres esquemas diferentes según el grupo en el que se inscribieron y serán monitoreados durante hasta 1 año para evaluar la seguridad y tolerabilidad de un esquema de dosificación repetida.
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Día 0 al día 85
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el título de títulos de autoanticuerpos específicos de miastenia
Periodo de tiempo: Día 0 a Día 168
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Determinar el cambio desde el inicio durante un período de 24 semanas en el título de títulos de autoanticuerpos específicos de miastenia, p.
autoanticuerpo del receptor nicotínico de acetilcolina (anti-nAChR) o autoanticuerpo de tirosina quinasa específico de músculo (anti-Musk o anti-lipoproteína relacionada con la proteína de baja densidad 4 (anti-LRP4) o anticuerpo de grupo anti-AChR y los 4 tipos de inmunoglobulinas (IgG , IgM, IgA, IgE) después de infusiones únicas o múltiples de Descartes-08 en pacientes seropositivos para autoanticuerpos contra MG (partes 1 y 2 únicamente)
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Día 0 a Día 168
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Efecto de infusiones únicas o múltiples de Descartes-08 en pacientes mediante escalas de evaluación clínica estándar
Periodo de tiempo: Día 0 a Día 168
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Cuantificar el efecto clínico de infusiones únicas o múltiples de Descartes-08 en pacientes mediante escalas de evaluación clínica estándar (MG ADL, QMG, MG QoL 15R, MG PIS, MG Composite) durante un período de 24 semanas en autoanticuerpos MG seropositivos y seronegativos pacientes juntos y por separado (todas las partes).
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Día 0 a Día 168
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Comparación de Descartes-08 versus placebo en QMG y MG ADL
Periodo de tiempo: Día 0 al día 85
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La proporción de pacientes que lograron un cambio ≥6 puntos con respecto al valor inicial en cada seguimiento posterior al tratamiento en la puntuación MG ADL y la puntuación QMG (todas las partes), y la diferencia entre esta proporción en el grupo de tratamiento en comparación con placebo en el día 85.
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Día 0 al día 85
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Comparación de Descartes-08 versus placebo en evaluaciones de MG en pacientes cruzados
Periodo de tiempo: Día 0 al día 85
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La proporción de pacientes inicialmente asignados al azar a placebo que luego pasan a Descartes-08 y logran una reducción ≥5 puntos en la puntuación MGC desde el día de cruce 1 al día 85 del cruce. |
Día 0 al día 85
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Fedak RR, Ruggerie RN, Shan Y, Curvino EJ, de Sousa JF, Daniel S, Ngo-Casi M, Kamboh H, Vu T, Durmus H, Mozaffar T, Howard JF Jr, English EP, Benson A, Duvernay MT, Singer MS, Kalayoglu MV, Brunn C, Bodansky A, Anderson MS, DeRisi JL, Garcia ST, Yu DJL, Zorn KC, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Stewart CA, Jewell CM; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: exploratory biomarker analysis of a placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1118-1130. doi: 10.1038/s41591-025-04170-z. Epub 2026 Jan 9.
- Vu T, Durmus H, Rivner M, Shroff S, Ragole T, Myers B, Pasnoor M, Small G, Karam C, Vullaganti M, Peltier A, Sahagian G, Feinberg MH, Slanksy A, Barnett-Tapia C, Siddiqi Z, Gwathmey K, Badruddoja MA, Kamboh H, Ruggerie RN, Fedak RR, Stewart CA, Kurtoglu M, Kalayoglu M, Singer M, Jewell CM, Miljkovic MD, Dimachkie M, Mozaffar T, Howard JF Jr; MG-001 Study Team. BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med. 2026 Mar;32(3):1131-1141. doi: 10.1038/s41591-025-04171-y. Epub 2026 Jan 9.
- Granit V, Benatar M, Kurtoglu M, Miljkovic MD, Chahin N, Sahagian G, Feinberg MH, Slansky A, Vu T, Jewell CM, Singer MS, Kalayoglu MV, Howard JF Jr, Mozaffar T; MG-001 Study Team. Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study. Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):578-590. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00194-1.
- Meisel A. Are CAR T cells the answer to myasthenia gravis therapy? Lancet Neurol. 2023 Jul;22(7):545-546. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00211-9. No abstract available.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de diciembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
5 de enero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de octubre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de octubre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
31 de octubre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- MG-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .