X連鎖重度複合免疫不全症の遺伝子治療
2020年3月26日 更新者：mingfeng hu、Children's Hospital of Chongqing Medical University
X-SCID（重度複合免疫不全症）と診断された10人の子供を対象に、IL2RG相補的DNAを骨髄幹細胞に導入するレンチウイルスベクターの安全性と有効性の臨床試験。10人の子供を3～5年間追跡し、評価する臨床的特徴、血液および骨髄細胞におけるベクターマーキング（細胞あたりのベクターコピー数）、免疫再構築ベクター挿入部位パターンなどによって。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Xiaodong Zhao, PhD
- 電話番号：18623070626
- メール：zhaoxd530@aliyun.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Qiling Xu, MD
- 電話番号：18581059910
- メール：272864835@qq.com
研究場所
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Chongqing
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Chongqing、Chongqing、中国、400014
- 募集
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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コンタクト：
- Xiaodong Zhao, PhD
- 電話番号：18623070626
- メール：zhaoxd530@aliyun.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳未満 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- IL2RG単一遺伝子変異によって診断されたX-SCID患者
- HLA（ヒト白血球抗原）適合ドナーなし
- 造血幹細胞移植が失敗し、移植から18ヶ月以上経過した
- 重度かつ持続性の難治性感染症
- 平均余命 > : 4ヶ月
- 末梢血のHIV PCRは陰性でした
- 子供とその家族がインフォームドコンセントに署名し、臨床試験に参加してフォローアップを完了することをいとわない
除外基準:
- 患者は血液悪性疾患と診断されています
- 3ヶ月以内に化学療法を受けた
- HIV感染症またはHBV（B型肝炎ウイルス）感染症
- 患者またはその第一度近親者が 18 歳までに悪性腫瘍を発症したか、悪性腫瘍を起こしやすい遺伝子と診断されている
- X-SCID 患者は IL2RG 単一遺伝子変異と診断されましたが、臨床表現型は重篤ではなかったため、ドナー検索を待つことができました。
- 家族がいずれの連鎖においてもフォローアップ治療を継続する意思がない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験グループ
X-SCID（重度複合免疫不全症）と診断された10人の子供の骨髄幹細胞にIL2RG相補DNAを導入するためのレンチウイルスベクター。
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IL2RG相補DNAを患者の骨髄幹細胞に導入するレンチウイルスベクター
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1年生存率 1年生存率
時間枠：最後に募集された患者の遺伝子治療から 1 年後
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募集患者10名の1年生存率
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最後に募集された患者の遺伝子治療から 1 年後
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3年生存率
時間枠：最後に募集された患者の遺伝子治療から 3 年後
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募集患者10名の3年生存率
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最後に募集された患者の遺伝子治療から 3 年後
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5年生存率
時間枠：最後に募集された患者の遺伝子治療から 5 年後
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募集患者10名の5年生存率
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最後に募集された患者の遺伝子治療から 5 年後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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遺伝子治療後の成長速度、体重キログラム、身長メートル
時間枠：研究完了まで、平均2年
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患者の体重と身長は、前（月0）および遺伝子治療後に評価されます。体重はキログラム、身長はメートルです
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研究完了まで、平均2年
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血液および骨髄細胞におけるベクターマーキング（細胞あたりのベクターコピー数）
時間枠：研究完了まで、平均1年
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T 細胞、B 細胞、NK 細胞、骨髄細胞、および骨髄前駆細胞におけるベクターマーキング。
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研究完了まで、平均1年
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末梢血免疫細胞サブセットの絶対数
時間枠：研究完了まで、平均1年
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標準的なフローサイトメトリーによって決定される末梢血免疫細胞サブセットの絶対数
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研究完了まで、平均1年
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末梢血単核細胞における DNA T 細胞受容体切除円 (TREC) の量
時間枠：研究完了まで、平均1年
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定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) によって決定される、末梢血中の DNA T 細胞受容体除去円 (TREC) の量
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研究完了まで、平均1年
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血清免疫グロブリン値
時間枠：研究完了まで、平均2年
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血清免疫グロブリン値は IgM（免疫グロブリン M）を mg/dL で報告します 血清免疫グロブリン値は IgM を mg/dL で報告します
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研究完了まで、平均2年
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静脈内免疫グロブリン補充を受けていない患者数
時間枠：研究完了まで、平均2年
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遺伝子治療後に静脈内免疫グロブリン補充を受けていない患者数
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研究完了まで、平均2年
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ワクチンに反応した患者数
時間枠：研究完了まで、平均2年
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遺伝子治療後にワクチンに反応した患者数
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研究完了まで、平均2年
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過去の感染症（ウイルス・細菌）からの回復者数
時間枠：研究完了まで、平均2年
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遺伝子治療後、以前の感染症（ウイルスや細菌）から回復した患者数
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研究完了まで、平均2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Xiaodong Zhao, PHD、Assistant President of Children's Hospital of Chongqing Medical University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Mamcarz E, Zhou S, Lockey T, Abdelsamed H, Cross SJ, Kang G, Ma Z, Condori J, Dowdy J, Triplett B, Li C, Maron G, Aldave Becerra JC, Church JA, Dokmeci E, Love JT, da Matta Ain AC, van der Watt H, Tang X, Janssen W, Ryu BY, De Ravin SS, Weiss MJ, Youngblood B, Long-Boyle JR, Gottschalk S, Meagher MM, Malech HL, Puck JM, Cowan MJ, Sorrentino BP. Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1. N Engl J Med. 2019 Apr 18;380(16):1525-1534. doi: 10.1056/NEJMoa1815408.
- Hacein-Bey-Abina S, Hauer J, Lim A, Picard C, Wang GP, Berry CC, Martinache C, Rieux-Laucat F, Latour S, Belohradsky BH, Leiva L, Sorensen R, Debre M, Casanova JL, Blanche S, Durandy A, Bushman FD, Fischer A, Cavazzana-Calvo M. Efficacy of gene therapy for X-linked severe combined immunodeficiency. N Engl J Med. 2010 Jul 22;363(4):355-64. doi: 10.1056/NEJMoa1000164.
- De Ravin SS, Wu X, Moir S, Anaya-O'Brien S, Kwatemaa N, Littel P, Theobald N, Choi U, Su L, Marquesen M, Hilligoss D, Lee J, Buckner CM, Zarember KA, O'Connor G, McVicar D, Kuhns D, Throm RE, Zhou S, Notarangelo LD, Hanson IC, Cowan MJ, Kang E, Hadigan C, Meagher M, Gray JT, Sorrentino BP, Malech HL, Kardava L. Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy for X-linked severe combined immunodeficiency. Sci Transl Med. 2016 Apr 20;8(335):335ra57. doi: 10.1126/scitranslmed.aad8856. Erratum In: Sci Transl Med. 2016 Jun 1;8(341):341er5.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予期された)
2020年5月1日
一次修了 (予期された)
2023年5月1日
研究の完了 (予期された)
2025年5月1日
試験登録日
最初に提出
2020年2月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年2月25日
最初の投稿 (実際)
2020年2月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年3月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年3月26日
最終確認日
2020年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CHCMU gene therapy
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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