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Terapia genica per immunodeficienza combinata grave legata all'X

26 marzo 2020 aggiornato da: mingfeng hu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Uno studio clinico sulla sicurezza e l'efficacia di un vettore lentivirale per trasferire il DNA complementare di IL2RG alle cellule staminali del midollo osseo in dieci bambini con X-SCID geneticamente diagnosticata (deficienza immunitaria combinata grave). I dieci bambini saranno seguiti per 3-5 anni e saranno valutati in base alle caratteristiche cliniche, alla marcatura del vettore (numero di copie del vettore per cellula) nelle cellule del sangue e del midollo osseo, ai modelli del sito di inserimento del vettore di ricostituzione immunitaria e così via.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Cina, 400014
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti X-SCID con diagnosi di mutazione del singolo gene IL2RG
  2. Nessun donatore compatibile HLA (antigene leucocitario umano).
  3. Il trapianto di cellule staminali emopoietiche non è riuscito e il tempo dal trapianto è stato superiore a 18 mesi
  4. Infezioni refrattarie gravi e persistenti
  5. Aspettativa di vita > : 4 mesi
  6. La PCR dell'HIV nel sangue periferico è risultata negativa
  7. i bambini e le loro famiglie hanno firmato il consenso informato ed erano disposti ad entrare nella sperimentazione clinica e completare il follow-up

Criteri di esclusione:

  1. Al paziente sono state diagnosticate malattie ematologiche maligne
  2. Ha ricevuto la chemioterapia entro 3 mesi
  3. Infezione da HIV o infezione da HBV (virus dell'epatite B).
  4. Il paziente o un suo parente di primo grado ha sviluppato un tumore maligno entro i 18 anni o gli è stata diagnosticata una predisposizione genetica al tumore maligno
  5. Sebbene al paziente con X-SCID fosse stata diagnosticata una mutazione genica singola IL2RG, il fenotipo clinico non era grave, quindi potevano continuare ad attendere la ricerca del donatore;
  6. Pazienti i cui familiari non hanno intenzione di continuare il trattamento di follow-up in alcun modo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Gruppo sperimentale
un vettore lentivirale per trasferire il DNA complementare di IL2RG alle cellule staminali del midollo osseo in dieci bambini con diagnosi genetica di X-SCID (deficienza immunitaria combinata grave).
Dispositivo: Terapia genica vettoriale lentivirale
Vettore lentivirale per trasferire il DNA complementare di IL2RG alle cellule staminali del midollo osseo dei pazienti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza a 1 anno Tasso di sopravvivenza a 1 anno
Lasso di tempo: un anno dopo la terapia genica dell'ultimo paziente reclutato
Tasso di sopravvivenza a 1 anno di 10 pazienti reclutati
un anno dopo la terapia genica dell'ultimo paziente reclutato
Tasso di sopravvivenza a 3 anni
Lasso di tempo: tre anni dopo la terapia genica dell'ultimo paziente reclutato
Tasso di sopravvivenza a 3 anni di 10 pazienti reclutati
tre anni dopo la terapia genica dell'ultimo paziente reclutato
Tasso di sopravvivenza a 5 anni
Lasso di tempo: cinque anni dopo la terapia genica dell'ultimo paziente reclutato
Tasso di sopravvivenza a 5 anni di 10 pazienti reclutati
cinque anni dopo la terapia genica dell'ultimo paziente reclutato

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di crescita dopo la terapia genica, peso in chilogrammi, altezza in metri
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Il peso corporeo e l'altezza dei pazienti saranno valutati prima (mese 0) e dopo la terapia genica, peso in chilogrammi, altezza in metri
attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Marcatura del vettore (numero di copie del vettore per cella) nelle cellule del sangue e del midollo osseo
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
marcatura vettoriale in cellule T, cellule B, cellule NK, cellule mieloidi e progenitori del midollo osseo.
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Numeri assoluti di sottoinsiemi di cellule immunitarie del sangue periferico
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Numeri assoluti di sottoinsiemi di cellule immunitarie del sangue periferico, determinati mediante citometria a flusso standard
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Quantità di cerchi di escissione del recettore delle cellule T del DNA (TREC) nelle cellule mononucleari del sangue periferico
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Quantità di cerchi di escissione del recettore delle cellule T del DNA (TREC) nel sangue periferico, come determinato mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa (PCR)
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Livelli sierici di immunoglobuline
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
I livelli sierici di immunoglobuline saranno riportati IgM (immunoglobulina M) in mg/dL I livelli sierici di immunoglobuline saranno riportati IgM in mg/dL
attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Numero di pazienti senza supplementazione di immunoglobuline per via endovenosa
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Numero di pazienti senza supplementazione di immunoglobuline per via endovenosa dopo la terapia genica
attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Numero di pazienti che hanno una risposta ai vaccini
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Numero di pazienti che hanno una risposta ai vaccini dopo la terapia genica
attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Numero di pazienti guariti da precedenti infezioni (virus e batteri)
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Numero di pazienti guariti da precedenti infezioni (virus e batteri) dopo la terapia genica
attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Investigatori

  • Direttore dello studio: Xiaodong Zhao, PHD, Assistant President of Children's Hospital of Chongqing Medical University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

1 maggio 2020

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 maggio 2023

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 febbraio 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

27 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

27 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHCMU gene therapy

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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