Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapia X-kytketylle vaikealle yhdistelmä-immuunipuutokselle

torstai 26. maaliskuuta 2020 päivittänyt: mingfeng hu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Kliininen turvallisuus- ja tehotutkimus lentivirusvektorilla IL2RG:n komplementaarisen DNA:n siirtämiseksi luuytimen kantasoluihin kymmenellä lapsella, joilla on geneettisesti diagnosoitu X-SCID (vakava yhdistetty immuunivajaus). Kymmenen lasta seurataan 3–5 vuoden ajan ja heidät arvioidaan kliinisten ominaisuuksien, vektorimerkinnän (vektorin kopiomäärä solua kohti) mukaan veri- ja luuydinsoluissa, immuunirekonstituutiovektorin insertiokohdan kuviot ja niin edelleen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kiina, 400014
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. X-SCID-potilaat, joilla on diagnosoitu yksittäinen IL2RG-geenimutaatio
  2. Ei HLA:ta (ihmisen leukosyyttiantigeeni) vastaavaa luovuttajaa
  3. Hematopoieettisten kantasolujen siirto epäonnistui ja aika siirrosta oli yli 18 kuukautta
  4. Vakavat ja jatkuvat tulenkestävät infektiot
  5. Elinajanodote > : 4 kuukautta
  6. HIV PCR perifeerisessä veressä oli negatiivinen
  7. lapset ja heidän perheensä allekirjoittivat tietoisen suostumuksen ja olivat valmiita osallistumaan kliiniseen tutkimukseen ja suorittamaan seurantaa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla on diagnosoitu hematologiset pahanlaatuiset sairaudet
  2. Sai kemoterapian 3 kuukauden sisällä
  3. HIV-infektio tai HBV (hepatiitti B -virus) -infektio
  4. Potilaalle tai hänen ensimmäisen asteen sukulaiselle on kehittynyt pahanlaatuinen kasvain alle 18-vuotiaana tai hänellä on diagnosoitu pahanlaatuiselle kasvaimelle alttiita geenejä
  5. Vaikka potilaalla, jolla oli X-SCID, diagnosoitiin yksi IL2RG-geenimutaatio, kliininen fenotyyppi ei ollut vakava, joten he saattoivat odottaa luovuttajan hakua;
  6. Potilaat, joiden perheenjäsenillä ei ole aikomusta jatkaa seurantahoitoa missään linkissä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Kokeellinen ryhmä
lentivirusvektori IL2RG:n komplementaarisen DNA:n siirtämiseksi luuytimen kantasoluihin kymmenellä lapsella, joilla on geneettisesti diagnosoitu X-SCID (vakava yhdistetty immuunipuutos).
Laite: Lentivirusvektorigeeniterapia
Lentivirusvektori IL2RG:n komplementaarisen DNA:n siirtämiseksi potilaiden luuytimen kantasoluihin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
1 vuoden eloonjäämisprosentti 1 vuoden eloonjäämisprosentti
Aikaikkuna: vuosi viimeisen rekrytoidun potilaan geeniterapian jälkeen
10 värvätyn potilaan 1 vuoden eloonjäämisaste
vuosi viimeisen rekrytoidun potilaan geeniterapian jälkeen
3 vuoden eloonjäämisaste
Aikaikkuna: kolme vuotta viimeisen rekrytoidun potilaan geeniterapian jälkeen
10 värvätyn potilaan 3 vuoden eloonjäämisaste
kolme vuotta viimeisen rekrytoidun potilaan geeniterapian jälkeen
5 vuoden eloonjäämisaste
Aikaikkuna: viisi vuotta viimeisen rekrytoidun potilaan geeniterapian jälkeen
10 värvätyn potilaan 5 vuoden eloonjäämisaste
viisi vuotta viimeisen rekrytoidun potilaan geeniterapian jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvunopeus geeniterapian jälkeen, paino kilogrammoina, pituus metreinä
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 2 vuotta
Potilaiden ruumiinpaino ja pituus mitataan ennen (kuukausi 0) ja geeniterapian jälkeen, paino kilogrammoina, pituus metreinä
opintojen päätyttyä keskimäärin 2 vuotta
Vektorimerkintä (vektorin kopiomäärä solua kohti) veri- ja luuydinsoluissa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
vektorimerkintä T-soluissa, B-soluissa, NK-soluissa, myeloidisoluissa ja luuytimen progenitoreissa.
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
Ääreisveren immuunisolujen alaryhmien absoluuttiset määrät
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
Ääreisveren immuunisolujen alaryhmien absoluuttiset lukumäärät, määritettynä standardivirtaussytometrian avulla
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
DNA:n T-solu-reseptorileikkausympyröiden (TREC) määrä perifeerisen veren mononukleaarisissa soluissa
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
DNA:n T-solu-reseptorileikkausympyröiden (TREC) määrä ääreisveressä, määritettynä kvantitatiivisella polymeraasiketjureaktiolla (PCR)
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
Seerumin immunoglobuliinitasot
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 2 vuotta
Seerumin immunoglobuliinitasot ilmoitetaan IgM (immunoglobuliini M) yksikkönä mg/dl Seerumin immunoglobuliinitasot ilmoitetaan IgM:nä mg/dl:na
opintojen päätyttyä keskimäärin 2 vuotta
Niiden potilaiden määrä, jotka eivät saa suonensisäistä immuuniglobuliinilisää
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 2 vuotta
Niiden potilaiden määrä, joilla ei ole suonensisäistä immuuniglobuliinilisää geeniterapian jälkeen
opintojen päätyttyä keskimäärin 2 vuotta
Niiden potilaiden määrä, joilla on vaste rokotteisiin
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 2 vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on vaste rokotteisiin geeniterapian jälkeen
opintojen päätyttyä keskimäärin 2 vuotta
Aiemmasta infektiosta (viruksesta ja bakteereista) toipuneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 2 vuotta
Potilaiden määrä, jotka toipuivat aiemmasta infektiosta (viruksesta ja bakteereista) geeniterapian jälkeen
opintojen päätyttyä keskimäärin 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Xiaodong Zhao, PHD, Assistant President of Children's Hospital of Chongqing Medical University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 23. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 27. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 27. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CHCMU gene therapy

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa