Terapia genowa dla ciężkiego złożonego niedoboru odporności sprzężonego z X
26 marca 2020 zaktualizowane przez: mingfeng hu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Badanie kliniczne bezpieczeństwa i skuteczności wektora lentiwirusowego w celu przeniesienia komplementarnego DNA IL2RG do komórek macierzystych szpiku kostnego u dziesięciorga dzieci z genetycznie zdiagnozowanym X-SCID (ciężkim złożonym niedoborem odporności). Dziesięciu dzieci będzie obserwowanych przez 3-5 lat i poddanych ocenie przez charakterystykę kliniczną, znakowanie wektora (liczba kopii wektora na komórkę) w komórkach krwi i szpiku kostnego, wzorce miejsca wstawienia wektora rekonstytucji immunologicznej i tak dalej.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
10
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Xiaodong Zhao, PhD
- Numer telefonu: 18623070626
- E-mail: zhaoxd530@aliyun.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Qiling Xu, MD
- Numer telefonu: 18581059910
- E-mail: 272864835@qq.com
Lokalizacje studiów
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Chiny, 400014
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Kontakt:
- Xiaodong Zhao, PhD
- Numer telefonu: 18623070626
- E-mail: zhaoxd530@aliyun.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z X-SCID, u których zdiagnozowano mutację pojedynczego genu IL2RG
- Brak pasującego dawcy HLA (antygen ludzkich leukocytów).
- Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych nie powiódł się, a czas od przeszczepu wyniósł ponad 18 miesięcy
- Ciężkie i uporczywe infekcje oporne na leczenie
- Oczekiwana długość życia > : 4 miesiące
- HIV PCR we krwi obwodowej był ujemny
- dzieci i ich rodziny podpisały świadomą zgodę i wyraziły chęć wzięcia udziału w badaniu klinicznym i pełnej obserwacji
Kryteria wyłączenia:
- U pacjentki rozpoznano złośliwe choroby hematologiczne
- Otrzymał chemioterapię w ciągu 3 miesięcy
- Zakażenie wirusem HIV lub zakażenie HBV (wirusem zapalenia wątroby typu B).
- U pacjenta lub jego krewnego pierwszego stopnia rozwinął się nowotwór złośliwy w wieku 18 lat lub zdiagnozowano u niego geny podatne na nowotwory złośliwe
- Chociaż u pacjenta z X-SCID zdiagnozowano mutację pojedynczego genu IL2RG, fenotyp kliniczny nie był ciężki, więc mogli nadal czekać na poszukiwanie dawcy;
- Pacjenci, których członkowie rodzin nie mają zamiaru kontynuować dalszego leczenia w żadnym linku
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Grupa eksperymentalna
wektor lentiwirusowy do przenoszenia komplementarnego DNA IL2RG do komórek macierzystych szpiku kostnego u dziesięciorga dzieci z genetycznie zdiagnozowanym X-SCID (ciężki złożony niedobór odporności).
|
Wektor lentiwirusowy do przenoszenia komplementarnego DNA IL2RG do komórek macierzystych szpiku kostnego pacjentów
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik przeżycia 1 roku Wskaźnik przeżycia 1 roku
Ramy czasowe: rok po terapii genowej ostatniego rekrutowanego pacjenta
|
Roczny wskaźnik przeżycia 10 rekrutowanych pacjentów
|
rok po terapii genowej ostatniego rekrutowanego pacjenta
|
|
3-letni wskaźnik przeżycia
Ramy czasowe: trzy lata po terapii genowej ostatniego rekrutowanego pacjenta
|
3-letni wskaźnik przeżycia 10 rekrutowanych pacjentów
|
trzy lata po terapii genowej ostatniego rekrutowanego pacjenta
|
|
5-letni wskaźnik przeżycia
Ramy czasowe: pięć lat po terapii genowej ostatniego rekrutowanego pacjenta
|
5-letni wskaźnik przeżycia 10 rekrutowanych pacjentów
|
pięć lat po terapii genowej ostatniego rekrutowanego pacjenta
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Szybkość wzrostu po terapii genowej, waga w kilogramach, wzrost w metrach
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 2 lata
|
Masa ciała i wzrost pacjentów zostaną ocenione przed (miesiąc 0) i po terapii genowej, waga w kilogramach, wzrost w metrach
|
do ukończenia studiów, średnio 2 lata
|
|
Znakowanie wektorowe (liczba kopii wektorowych na komórkę) w komórkach krwi i szpiku kostnego
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
|
znakowanie wektorowe w komórkach T, komórkach B, komórkach NK, komórkach mieloidalnych i komórkach progenitorowych szpiku kostnego.
|
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
|
|
Bezwzględne liczby podzbiorów komórek odpornościowych krwi obwodowej
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
|
Bezwzględne liczby podzbiorów komórek odpornościowych krwi obwodowej, określone za pomocą standardowej cytometrii przepływowej
|
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
|
|
Ilość kręgów wycinania receptora limfocytów T DNA (TREC) w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
|
Ilość kręgów wycinania receptora limfocytów T DNA (TREC) we krwi obwodowej, określona za pomocą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR)
|
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
|
|
Poziomy immunoglobulin w surowicy
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 2 lata
|
Poziomy immunoglobulin w surowicy będą podawane jako IgM (immunoglobulina M) w mg/dL Poziomy immunoglobulin w surowicy będą podawane jako IgM w mg/dL
|
do ukończenia studiów, średnio 2 lata
|
|
Liczba pacjentów bez dożylnej suplementacji immunoglobulin
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 2 lata
|
Liczba pacjentów bez dożylnej suplementacji immunoglobulin po terapii genowej
|
do ukończenia studiów, średnio 2 lata
|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź na szczepionki
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 2 lata
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź na szczepionki po terapii genowej
|
do ukończenia studiów, średnio 2 lata
|
|
Liczba pacjentów, którzy wyzdrowieli po poprzedniej infekcji (wirusowej i bakteryjnej)
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 2 lata
|
Liczba pacjentów, którzy wracają do zdrowia po poprzedniej infekcji (wirusowej i bakteryjnej) po terapii genowej
|
do ukończenia studiów, średnio 2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Xiaodong Zhao, PHD, Assistant President of Children's Hospital of Chongqing Medical University
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Mamcarz E, Zhou S, Lockey T, Abdelsamed H, Cross SJ, Kang G, Ma Z, Condori J, Dowdy J, Triplett B, Li C, Maron G, Aldave Becerra JC, Church JA, Dokmeci E, Love JT, da Matta Ain AC, van der Watt H, Tang X, Janssen W, Ryu BY, De Ravin SS, Weiss MJ, Youngblood B, Long-Boyle JR, Gottschalk S, Meagher MM, Malech HL, Puck JM, Cowan MJ, Sorrentino BP. Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1. N Engl J Med. 2019 Apr 18;380(16):1525-1534. doi: 10.1056/NEJMoa1815408.
- Hacein-Bey-Abina S, Hauer J, Lim A, Picard C, Wang GP, Berry CC, Martinache C, Rieux-Laucat F, Latour S, Belohradsky BH, Leiva L, Sorensen R, Debre M, Casanova JL, Blanche S, Durandy A, Bushman FD, Fischer A, Cavazzana-Calvo M. Efficacy of gene therapy for X-linked severe combined immunodeficiency. N Engl J Med. 2010 Jul 22;363(4):355-64. doi: 10.1056/NEJMoa1000164.
- De Ravin SS, Wu X, Moir S, Anaya-O'Brien S, Kwatemaa N, Littel P, Theobald N, Choi U, Su L, Marquesen M, Hilligoss D, Lee J, Buckner CM, Zarember KA, O'Connor G, McVicar D, Kuhns D, Throm RE, Zhou S, Notarangelo LD, Hanson IC, Cowan MJ, Kang E, Hadigan C, Meagher M, Gray JT, Sorrentino BP, Malech HL, Kardava L. Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy for X-linked severe combined immunodeficiency. Sci Transl Med. 2016 Apr 20;8(335):335ra57. doi: 10.1126/scitranslmed.aad8856. Erratum In: Sci Transl Med. 2016 Jun 1;8(341):341er5.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)
1 maja 2020
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
1 maja 2023
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
1 maja 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 lutego 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 lutego 2020
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
27 lutego 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
27 marca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 marca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby układu odpornościowego
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia związane z niedoborem naprawy DNA
- Pierwotne niedobory odporności
- Zespoły niedoboru odporności
- Ciężki złożony niedobór odporności
- Połączone choroby niedoboru odporności sprzężone z chromosomem X
Inne numery identyfikacyjne badania
- CHCMU gene therapy
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Terapia genowa
-
Baylor College of MedicineDoris Duke Charitable FoundationRekrutacyjnyRAI1 Gene 17P11.2 Delecja + DuplikacjaStany Zjednoczone