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Gentherapie für X-chromosomale schwere kombinierte Immunschwäche

26. März 2020 aktualisiert von: mingfeng hu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Eine klinische Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie eines lentiviralen Vektors zur Übertragung von komplementärer IL2RG-DNA auf Knochenmarkstammzellen bei zehn Kindern mit genetisch diagnostiziertem X-SCID (schwere kombinierte Immunschwäche). Die zehn Kinder werden 3-5 Jahre lang beobachtet und ausgewertet B. durch klinische Merkmale, Vektormarkierung (Kopienzahl des Vektors pro Zelle) in Blut- und Knochenmarkszellen, Muster der Insertionsstellen von Immunrekonstitutionsvektoren und so weiter.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. X-SCID-Patienten, bei denen eine IL2RG-Einzelgenmutation diagnostiziert wurde
  2. Kein HLA (humanes Leukozyten-Antigen) passender Spender
  3. Die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen schlug fehl und die Zeit seit der Transplantation betrug mehr als 18 Monate
  4. Schwere und anhaltende refraktäre Infektionen
  5. Lebenserwartung von > : 4 Monate
  6. HIV-PCR im peripheren Blut war negativ
  7. die Kinder und ihre Familien unterzeichneten ihre Einverständniserklärung und waren bereit, an der klinischen Studie teilzunehmen und die Nachsorge abzuschließen

Ausschlusskriterien:

  1. Bei dem Patienten wurden hämatologische bösartige Erkrankungen diagnostiziert
  2. Chemotherapie innerhalb von 3 Monaten erhalten
  3. HIV-Infektion oder HBV-Infektion (Hepatitis-B-Virus).
  4. Der Patient oder sein Verwandter ersten Grades hat innerhalb des 18. Lebensjahres einen bösartigen Tumor entwickelt oder es wurden bösartige tumoranfällige Gene diagnostiziert
  5. Obwohl bei dem Patienten mit X-SCID eine IL2RG-Einzelgenmutation diagnostiziert wurde, war der klinische Phänotyp nicht schwerwiegend, sodass sie weiter auf die Spendersuche warten konnten;
  6. Patienten, deren Familienmitglieder nicht beabsichtigen, die Nachbehandlung in irgendeiner Weise fortzusetzen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Experimentelle Gruppe
ein lentiviraler Vektor zur Übertragung von komplementärer IL2RG-DNA auf Knochenmarkstammzellen bei zehn Kindern mit genetisch diagnostiziertem X-SCID (schwere kombinierte Immunschwäche).
Gerät: Lentivirale Vektorgentherapie
Lentiviraler Vektor zur Übertragung von komplementärer IL2RG-DNA auf Knochenmarksstammzellen von Patienten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
1-Jahres-Überlebensrate 1-Jahres-Überlebensrate
Zeitfenster: ein Jahr nach der Gentherapie des letzten rekrutierten Patienten
1-Jahres-Überlebensrate von 10 rekrutierten Patienten
ein Jahr nach der Gentherapie des letzten rekrutierten Patienten
3-Jahres-Überlebensrate
Zeitfenster: drei Jahre nach der Gentherapie des letzten rekrutierten Patienten
3-Jahres-Überlebensrate von 10 rekrutierten Patienten
drei Jahre nach der Gentherapie des letzten rekrutierten Patienten
5-Jahres-Überlebensrate
Zeitfenster: fünf Jahre nach der Gentherapie des letzten rekrutierten Patienten
5-Jahres-Überlebensrate von 10 rekrutierten Patienten
fünf Jahre nach der Gentherapie des letzten rekrutierten Patienten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wachstumsgeschwindigkeit nach Gentherapie, Gewicht in Kilogramm, Größe in Metern
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Körpergewicht und Größe der Patienten werden vor (Monat 0) und nach der Gentherapie bestimmt, Gewicht in Kilogramm, Größe in Metern
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Vektormarkierung (Vektorkopienzahl pro Zelle) in Blut- und Knochenmarkzellen
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Vektormarkierung in T-Zellen, B-Zellen, NK-Zellen, myeloiden Zellen und Knochenmark-Vorläufern.
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Absolute Anzahl von Untergruppen von Immunzellen im peripheren Blut
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Absolute Anzahl von Untergruppen von Immunzellen im peripheren Blut, bestimmt mittels Standard-Durchflusszytometrie
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Menge der DNA-T-Zell-Rezeptor-Exzisionskreise (TRECs) in peripheren mononukleären Blutzellen
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Menge an DNA-T-Zell-Rezeptor-Exzisionskreisen (TRECs) im peripheren Blut, bestimmt mittels quantitativer Polymerase-Kettenreaktion (PCR)
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Serum-Immunglobulinspiegel
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Serum-Immunglobulinspiegel werden als IgM (Immunglobulin M) in mg/dL angegeben. Serum-Immunglobulinspiegel werden als IgM in mg/dL angegeben
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Anzahl der Patienten ohne intravenöse Immunglobulin-Supplementierung
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Anzahl der Patienten ohne intravenöse Immunglobulinsupplementierung nach Gentherapie
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Anzahl der Patienten, die auf Impfstoffe ansprechen
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Anzahl der Patienten, die nach einer Gentherapie auf Impfstoffe ansprechen
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Anzahl der Patienten, die sich von einer früheren Infektion (Viren und Bakterien) erholen
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Anzahl der Patienten, die sich nach einer Gentherapie von einer früheren Infektion (Viren und Bakterien) erholen
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Ermittler

  • Studienleiter: Xiaodong Zhao, PHD, Assistant President of Children's Hospital of Chongqing Medical University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (ERWARTET)

1. Mai 2020

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Mai 2023

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Februar 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

27. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

27. März 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CHCMU gene therapy

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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