Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита, сцепленного с Х-хромосомой

26 марта 2020 г. обновлено: mingfeng hu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Клиническое исследование безопасности и эффективности лентивирусного вектора для переноса комплементарной ДНК IL2RG в стволовые клетки костного мозга у десяти детей с генетически диагностированным X-SCID (тяжелый комбинированный иммунодефицит). Десять детей будут наблюдаться в течение 3-5 лет и оцениваться по клиническим характеристикам, маркировке вектора (количество копий вектора на клетку) в клетках крови и костного мозга, структуре места вставки вектора восстановления иммунитета и так далее.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

10

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Xiaodong Zhao, PhD
  • Номер телефона: 18623070626
  • Электронная почта: zhaoxd530@aliyun.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Qiling Xu, MD
  • Номер телефона: 18581059910
  • Электронная почта: 272864835@qq.com

Места учебы

  • Китай
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Китай, 400014
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Контакт:
          • Xiaodong Zhao, PhD
          • Номер телефона: 18623070626
          • Электронная почта: zhaoxd530@aliyun.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты с X-SCID, у которых диагностирована мутация одного гена IL2RG
  2. Отсутствует HLA (человеческий лейкоцитарный антиген), соответствующий донору
  3. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток не удалась, и время от трансплантации составило более 18 месяцев.
  4. Тяжелые и персистирующие рефрактерные инфекции
  5. Ожидаемая продолжительность жизни > : 4 месяца
  6. ПЦР на ВИЧ в периферической крови был отрицательным.
  7. дети и их семьи подписали информированное согласие и были готовы участвовать в клиническом испытании и полном последующем наблюдении.

Критерий исключения:

  1. У пациента диагностированы гематологические злокачественные заболевания
  2. Проведена химиотерапия в течение 3 мес.
  3. ВИЧ-инфекция или инфекция HBV (вирус гепатита B)
  4. У пациента или его родственника первой степени развилась злокачественная опухоль в возрасте до 18 лет или у него диагностированы гены предрасположенности к злокачественным опухолям.
  5. Хотя у пациента с X-SCID была диагностирована мутация одного гена IL2RG, клинический фенотип не был тяжелым, поэтому они могли продолжать ждать поиска донора;
  6. Пациенты, члены семьи которых не намерены продолжать последующее лечение ни по какой ссылке

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Экспериментальная группа
лентивирусный вектор для переноса комплементарной ДНК IL2RG в стволовые клетки костного мозга у десяти детей с генетически диагностированным X-SCID (тяжелый комбинированный иммунодефицит).
Устройство: Лентивирусная векторная генная терапия
Лентивирусный вектор для переноса комплементарной ДНК IL2RG в стволовые клетки костного мозга пациентов

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
1-летняя выживаемость 1-летняя выживаемость
Временное ограничение: через год после генной терапии последнего завербованного пациента
1-летняя выживаемость 10 набранных пациентов
через год после генной терапии последнего завербованного пациента
3-летняя выживаемость
Временное ограничение: через три года после генной терапии последнего завербованного пациента
3-летняя выживаемость 10 набранных пациентов
через три года после генной терапии последнего завербованного пациента
5-летняя выживаемость
Временное ограничение: через пять лет после генной терапии последнего завербованного пациента
5-летняя выживаемость 10 набранных пациентов
через пять лет после генной терапии последнего завербованного пациента

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость роста после генной терапии, вес в килограммах, рост в метрах
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 2 года
Масса тела и рост пациентов будут оцениваться до (месяц 0) и после генной терапии, вес в килограммах, рост в метрах.
через завершение обучения, в среднем 2 года
Маркировка вектора (количество копий вектора на клетку) в клетках крови и костного мозга
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
маркировка вектора в Т-клетках, В-клетках, NK-клетках, миелоидных клетках и предшественниках костного мозга.
через завершение обучения, в среднем 1 год
Абсолютное количество субпопуляций иммунных клеток периферической крови
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Абсолютное количество субпопуляций иммунных клеток периферической крови, определенное с помощью стандартной проточной цитометрии
через завершение обучения, в среднем 1 год
Количество эксцизионных колец ДНК Т-клеточного рецептора (TREC) в мононуклеарных клетках периферической крови
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Количество эксцизионных колец ДНК Т-клеточных рецепторов (TREC) в периферической крови, определяемое с помощью количественной полимеразной цепной реакции (ПЦР)
через завершение обучения, в среднем 1 год
Уровни сывороточных иммуноглобулинов
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 2 года
Уровни иммуноглобулинов в сыворотке будут указаны IgM (иммуноглобулин M) в мг/дл. Уровни иммуноглобулинов в сыворотке будут представлены в отчетах IgM в мг/дл.
через завершение обучения, в среднем 2 года
Количество пациентов без внутривенного введения иммуноглобулина
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 2 года
Количество пациентов без внутривенного введения иммуноглобулина после генной терапии
через завершение обучения, в среднем 2 года
Количество пациентов, у которых есть ответ на вакцины
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 2 года
Количество пациентов, у которых есть ответ на вакцины после генной терапии
через завершение обучения, в среднем 2 года
Количество пациентов, которые выздоравливают от предыдущей инфекции (вирусы и бактерии)
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 2 года
Количество пациентов, которые выздоравливают от предыдущей инфекции (вирусы и бактерии) после генной терапии
через завершение обучения, в среднем 2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Следователи

  • Директор по исследованиям: Xiaodong Zhao, PHD, Assistant President of Children's Hospital of Chongqing Medical University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 мая 2020 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 мая 2023 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 мая 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 февраля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 февраля 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 марта 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 марта 2020 г.

Последняя проверка

1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CHCMU gene therapy

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Генная терапия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Moldova

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться