Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro X vázanou těžkou kombinovanou imunodeficienci

26. března 2020 aktualizováno: mingfeng hu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Klinická studie bezpečnosti a účinnosti lentivirového vektoru k přenosu komplementární DNA IL2RG do kmenových buněk kostní dřeně u deseti dětí s geneticky diagnostikovaným X-SCID（těžká kombinovaná imunodeficience）. Deset dětí bude sledováno po dobu 3–5 let a bude hodnoceno klinickými charakteristikami, značením vektorů (počet kopií vektoru na buňku) v buňkách krve a kostní dřeně, vzorem místa vložení vektoru pro imunitní rekonstituci a tak dále.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Qiling Xu, MD
  • Telefonní číslo: 18581059910
  • E-mail: 272864835@qq.com

Studijní místa

  • Čína
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Čína, 400014
        • Nábor
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. X-SCID pacienti diagnostikovaní mutací jediného genu IL2RG
  2. Žádný HLA (lidský leukocytární antigen) odpovídající dárce
  3. Transplantace krvetvorných buněk selhala a doba od transplantace byla více než 18 měsíců
  4. Těžké a přetrvávající refrakterní infekce
  5. Předpokládaná délka života > : 4 měsíce
  6. HIV PCR v periferní krvi byla negativní
  7. děti a jejich rodiny podepsaly informovaný souhlas a byly ochotny vstoupit do klinické studie a dokončit sledování

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má diagnostikované hematologické maligní onemocnění
  2. Dostal chemoterapii do 3 měsíců
  3. HIV infekce nebo infekce HBV (virus hepatitidy B).
  4. U pacienta nebo jeho příbuzného prvního stupně se vyvinul zhoubný nádor do 18 let nebo mu byly diagnostikovány geny náchylné k zhoubnému nádoru
  5. Přestože byla u pacienta s X-SCID diagnostikována mutace jednoho genu IL2RG, klinický fenotyp nebyl závažný, takže mohli pokračovat v čekání na hledání dárce;
  6. Pacienti, jejichž rodinní příslušníci nemají v úmyslu pokračovat v následné léčbě v jakékoli souvislosti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Experimentální skupina
lentivirový vektor pro přenos IL2RG komplementární DNA do kmenových buněk kostní dřeně u deseti dětí s geneticky diagnostikovaným X-SCID（těžká kombinovaná imunodeficience）.
Přístroj: Lentivirová vektorová genová terapie
Lentivirový vektor pro přenos IL2RG komplementární DNA do kmenových buněk kostní dřeně pacientů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra přežití 1 rok Míra přežití 1 rok
Časové okno: jeden rok po genové terapii posledního rekrutovaného pacienta
1letá míra přežití 10 přijatých pacientů
jeden rok po genové terapii posledního rekrutovaného pacienta
3letá míra přežití
Časové okno: tři roky po genové terapii posledního rekrutovaného pacienta
3letá míra přežití 10 přijatých pacientů
tři roky po genové terapii posledního rekrutovaného pacienta
5letá míra přežití
Časové okno: pět let po genové terapii posledního rekrutovaného pacienta
5letá míra přežití 10 přijatých pacientů
pět let po genové terapii posledního rekrutovaného pacienta

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost růstu po genové terapii, hmotnost v kilogramech, výška v metrech
Časové okno: ukončením studia v průměru 2 roky
Tělesná hmotnost a výška pacientů bude hodnocena před (měsíc 0) a po genové terapii, hmotnost v kilogramech, výška v metrech
ukončením studia v průměru 2 roky
Vektorové značení (počet kopií vektoru na buňku) v buňkách krve a kostní dřeně
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
vektorové značení v T buňkách, B buňkách, NK buňkách, myeloidních buňkách a progenitorech kostní dřeně.
ukončením studia v průměru 1 rok
Absolutní počty podskupin imunitních buněk periferní krve
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
Absolutní počty podskupin imunitních buněk periferní krve, jak bylo stanoveno pomocí standardní průtokové cytometrie
ukončením studia v průměru 1 rok
Množství DNA T-cell-receptor excision circles (TREC) v mononukleárních buňkách periferní krve
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
Množství DNA T-cell-receptor excision circles (TREC) v periferní krvi, jak je stanoveno pomocí kvantitativní polymerázové řetězové reakce (PCR)
ukončením studia v průměru 1 rok
Hladiny imunoglobulinů v séru
Časové okno: ukončením studia v průměru 2 roky
Hladiny sérových imunoglobulinů budou uváděny IgM (imunoglobulin M) v mg/dl Hladiny sérových imunoglobulinů budou uváděny IgM v mg/dl
ukončením studia v průměru 2 roky
Počet pacientů bez intravenózní suplementace imunoglobulinem
Časové okno: ukončením studia v průměru 2 roky
Počet pacientů bez intravenózní suplementace imunoglobulinem po genové terapii
ukončením studia v průměru 2 roky
Počet pacientů, kteří reagovali na vakcíny
Časové okno: ukončením studia v průměru 2 roky
Počet pacientů, kteří mají odpověď na vakcíny po genové terapii
ukončením studia v průměru 2 roky
Počet pacientů, kteří se zotavili z předchozí infekce (viry a bakterie)
Časové okno: ukončením studia v průměru 2 roky
Počet pacientů, kteří se zotavili z předchozí infekce (viry a bakterie) po genové terapii
ukončením studia v průměru 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Xiaodong Zhao, PHD, Assistant President of Children's Hospital of Chongqing Medical University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

1. května 2020

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. května 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. února 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

27. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

27. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHCMU gene therapy

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit