X연관 중증 복합 면역결핍증에 대한 유전자 요법
2020년 3월 26일 업데이트: mingfeng hu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
X-SCID(중증복합면역결핍증) 유전자 진단을 받은 10명의 어린이를 대상으로 IL2RG 상보적 DNA를 골수줄기세포로 전달하기 위한 렌티바이러스 벡터의 안전성 및 효능 임상 연구. 10명의 어린이를 3-5년 동안 추적 관찰하고 평가 임상적 특성에 따라 혈액 및 골수 세포의 벡터 마킹(세포당 벡터 복제 수), 면역 재구성 벡터 삽입 부위 패턴 등.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Xiaodong Zhao, PhD
- 전화번호: 18623070626
- 이메일: zhaoxd530@aliyun.com
연구 연락처 백업
- 이름: Qiling Xu, MD
- 전화번호: 18581059910
- 이메일: 272864835@qq.com
연구 장소
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, 중국, 400014
- 모병
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
연락하다:
- Xiaodong Zhao, PhD
- 전화번호: 18623070626
- 이메일: zhaoxd530@aliyun.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이하 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- IL2RG 단일 유전자 돌연변이로 진단된 X-SCID 환자
- HLA(인간 백혈구 항원) 일치 기증자 없음
- 조혈모세포이식 실패 및 이식까지의 시간이 18개월 이상
- 심각하고 지속적인 난치성 감염
- 기대 수명 > : 4개월
- 말초 혈액에서 HIV PCR 음성
- 어린이와 그 가족은 정보에 입각한 동의서에 서명했으며 임상 시험에 참여하고 후속 조치를 완료할 의향이 있었습니다.
제외 기준:
- 환자는 혈액 악성 질환으로 진단되었습니다.
- 3개월 이내에 화학 요법을 받았다.
- HIV 감염 또는 HBV(B형 간염 바이러스) 감염
- 환자 또는 그의 직계가족이 18세 미만의 악성종양으로 발전하였거나 악성종양유발유전자로 진단받은 자
- X-SCID 환자는 IL2RG 단일유전자 변이로 진단받았으나 임상적 표현형이 심하지 않아 공여자 찾기를 계속 기다릴 수 있었다.
- 가족 구성원이 어떠한 연계에 대해서도 후속 치료를 계속할 의향이 없는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 실험군
유전적으로 X-SCID(중증 복합 면역 결핍증) 진단을 받은 10명의 어린이의 골수 줄기 세포에 IL2RG 상보적 DNA를 전달하기 위한 렌티바이러스 벡터.
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IL2RG 상보성 DNA를 환자의 골수줄기세포에 전달하기 위한 렌티바이러스 벡터
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1년 생존율 1년 생존율
기간: 마지막으로 모집된 환자의 유전자 치료 후 1년
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모집된 환자 10명의 1년 생존율
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마지막으로 모집된 환자의 유전자 치료 후 1년
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3년 생존율
기간: 마지막으로 모집된 환자의 유전자 치료 후 3년
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모집된 환자 10명의 3년 생존율
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마지막으로 모집된 환자의 유전자 치료 후 3년
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5년 생존율
기간: 마지막으로 모집된 환자의 유전자 치료 후 5년
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모집된 환자 10명의 5년 생존율
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마지막으로 모집된 환자의 유전자 치료 후 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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유전자 치료 후의 성장 속도, 체중(kg), 키(m)
기간: 학업 완료까지 평균 2년
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환자의 체중 및 키는 유전자 치료 전(0개월) 및 후, 체중(킬로그램), 신장(미터)을 평가합니다.
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학업 완료까지 평균 2년
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혈액 및 골수 세포의 벡터 마킹(세포당 벡터 사본 수)
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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T 세포, B 세포, NK 세포, 골수 세포 및 골수 전구체의 벡터 마킹.
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학업 수료까지 평균 1년
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말초 혈액 면역 세포 하위 집합의 절대 수
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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표준 유동 세포 계측법에 의해 결정된 말초혈액 면역 세포 하위 집합의 절대 수
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학업 수료까지 평균 1년
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말초 혈액 단핵 세포에서 DNA T-세포-수용체 절제 원(TREC)의 양
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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정량적 중합효소 연쇄 반응(PCR)을 통해 결정된 말초혈액의 DNA T-세포-수용체 절제 원(TREC)의 양
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학업 수료까지 평균 1년
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혈청 면역글로불린 수치
기간: 학업 완료까지 평균 2년
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혈청 면역글로불린 수치는 IgM(면역글로불린 M) mg/dL 단위로 보고됩니다 혈청 면역글로불린 수치는 IgM mg/dL 단위로 보고됩니다
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학업 완료까지 평균 2년
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정맥 면역 글로불린 보충을 받지 않은 환자 수
기간: 학업 완료까지 평균 2년
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유전자 치료 후 면역글로불린 정맥주사를 받지 않은 환자 수
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학업 완료까지 평균 2년
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백신에 대한 반응이 있는 환자의 수
기간: 학업 완료까지 평균 2년
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유전자 치료 후 백신에 반응한 환자 수
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학업 완료까지 평균 2년
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이전 감염(바이러스 및 박테리아)에서 회복된 환자 수
기간: 학업 완료까지 평균 2년
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유전자 치료 후 이전 감염(바이러스 및 박테리아)에서 회복된 환자 수
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학업 완료까지 평균 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Xiaodong Zhao, PHD, Assistant President of Children's Hospital of Chongqing Medical University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Mamcarz E, Zhou S, Lockey T, Abdelsamed H, Cross SJ, Kang G, Ma Z, Condori J, Dowdy J, Triplett B, Li C, Maron G, Aldave Becerra JC, Church JA, Dokmeci E, Love JT, da Matta Ain AC, van der Watt H, Tang X, Janssen W, Ryu BY, De Ravin SS, Weiss MJ, Youngblood B, Long-Boyle JR, Gottschalk S, Meagher MM, Malech HL, Puck JM, Cowan MJ, Sorrentino BP. Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1. N Engl J Med. 2019 Apr 18;380(16):1525-1534. doi: 10.1056/NEJMoa1815408.
- Hacein-Bey-Abina S, Hauer J, Lim A, Picard C, Wang GP, Berry CC, Martinache C, Rieux-Laucat F, Latour S, Belohradsky BH, Leiva L, Sorensen R, Debre M, Casanova JL, Blanche S, Durandy A, Bushman FD, Fischer A, Cavazzana-Calvo M. Efficacy of gene therapy for X-linked severe combined immunodeficiency. N Engl J Med. 2010 Jul 22;363(4):355-64. doi: 10.1056/NEJMoa1000164.
- De Ravin SS, Wu X, Moir S, Anaya-O'Brien S, Kwatemaa N, Littel P, Theobald N, Choi U, Su L, Marquesen M, Hilligoss D, Lee J, Buckner CM, Zarember KA, O'Connor G, McVicar D, Kuhns D, Throm RE, Zhou S, Notarangelo LD, Hanson IC, Cowan MJ, Kang E, Hadigan C, Meagher M, Gray JT, Sorrentino BP, Malech HL, Kardava L. Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy for X-linked severe combined immunodeficiency. Sci Transl Med. 2016 Apr 20;8(335):335ra57. doi: 10.1126/scitranslmed.aad8856. Erratum In: Sci Transl Med. 2016 Jun 1;8(341):341er5.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2020년 5월 1일
기본 완료 (예상)
2023년 5월 1일
연구 완료 (예상)
2025년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 25일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 26일
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CHCMU gene therapy
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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