血友病 A におけるカプセル化同種 FVIII 細胞療法の安全性と有効性
2024年8月8日 更新者：Eli Lilly and Company
阻害剤を含まない重症または中等度の重症血友病 A の成人患者における SIG-001 のフェーズ 1/2 非盲検、用量漸増、安全性、忍容性、および有効性試験 (SIG-001-121)
SIG-001-121 は、重度の成人における SIG-001 の安全性、忍容性、および予備的な有効性を評価するためのファースト イン ヒューマン (FIH)、第 1/2 相、多施設、非盲検、用量漸増試験です。またはインヒビターのない中等度重度の血友病A。
最大 3 つの用量コホート (それぞれ 3 人の患者) が計画されています。
安全性と有効性に関する追加情報を収集するために、コホートの拡大 (最大 3 人の追加患者) がトリガーされる場合があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Clinical Study Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02116
- Clinical Study Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104
- Clinical Study Site
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London、イギリス
- Clinical Study Site
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Manchester、イギリス
- Clinical Study Site
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Southampton、イギリス
- Clinical Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性
- -血友病Aの診断は、≤2％のFVIII活性として定義されます
- FVIII製品による治療に150日以上さらされている
- 該当する場合、信頼できるバリア避妊法の使用
- フォン・ヴィレブランド因子（VWF）抗原の正常レベル
- -インフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供する
- -研究で指定された期間中にFVIII予防から撤退する意思がある
除外基準:
- 体格指数（BMI）≧35
- 現在の FVIII インヒビター (>0.6 Nijmegen Bethesda Units/mL) または以前の Immune Tolerance Induction (ITI)
- -組換えFVIII製品またはSIG-001成分に対するアレルギー反応またはアナフィラキシーの病歴
- -血友病Aに加えて、出血性疾患の証拠
- プロトコルで定義されている検査値の異常
- -B型肝炎またはC型肝炎ウイルスによる活動性感染、または現在B型またはC型肝炎の抗ウイルス薬で管理されている
- コントロールされていないHIV感染
- -スクリーニング訪問前の12か月間のアクティブなアルコール依存症または薬物中毒
- -研究に参加する前の5年間の活動的な悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴
- -別の治験薬またはデバイス研究への参加
- 遺伝子治療製品の事前投与
- -全身麻酔または腹腔鏡手術の禁忌である重大な基礎疾患または併存疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SIG-001
参加者は、50 ミリリットル (mL)、78.5 mL、および 133 mL の SIG-001 スフィア [B ドメイン欠失ヒト第 VIII 因子 (BDD-hFVIII) を生成する非ウイルスベクターで遺伝子改変されたカプセル化同種細胞療法] を単回投与されました。球体を生成する］は、腹腔鏡により腹腔内に投与される。
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BDD-hFVIIIを生成するために非ウイルスベクターで遺伝子改変されたカプセル化された同種異系細胞療法であるSIG-001スフィアの腹腔鏡下投与。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療による緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：ベースライン 115 週間まで
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少なくとも 1 つの TEAE を持つ参加者の数が報告されます。
因果関係に関係なく、他の非重篤な有害事象 (AE) およびすべての重篤な有害事象 (SAE) の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
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ベースライン 115 週間まで
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重篤な治療による緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：ベースライン 115 週間まで
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少なくとも 1 つの重篤な TEAE を患っている参加者の数が報告されます。
他の非重篤な AE およびすべての SAE の概要は、因果関係に関係なく、「報告された有害事象」セクションにあります。
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ベースライン 115 週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ナイメーヘン・ベセスダアッセイにより阻害剤力価が評価された参加者の数
時間枠：ベースライン 115 週間まで
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FVIII 阻害剤の発生は、Nijmegen Bethesda 阻害剤アッセイを使用して測定されます。
このアッセイでは、rFVIII-BDD がキャリブレーターとして使用されましたが、血漿中の BDD-FVIII および他の形態の FVIII に対する阻害剤も測定されます。
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ベースライン 115 週間まで
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一段階アッセイおよび発色アッセイによって評価された FVIII 活性レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン 115 週間まで
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一段階アッセイおよび発色アッセイによって測定された、FVIII 活性のベースラインからの変化が要約されています。
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ベースライン 115 週間まで
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SIG-001 投与後のすべての出血の出血イベント数 [年間出血率 (ABR)]
時間枠：期間: SIG-001 投与からの注入前 (球体配置前の 12 か月間の出血事象)、注入後 1 年、2 年、および 3 年後 (球体配置後) を年間最大 115 週間に換算しました。
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参加者あたりの年間出血数（年間出血率）は、出血事象の数を研究製品の追跡期間（年）で割ったものとして計算されます。
このアウトカム尺度の評価期間は 2 年 3 か月で、3 年目にはこの研究期間の 3 か月部分のみが含まれます。
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期間: SIG-001 投与からの注入前 (球体配置前の 12 か月間の出血事象)、注入後 1 年、2 年、および 3 年後 (球体配置後) を年間最大 115 週間に換算しました。
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FVIII 代替療法の総数
時間枠：ベースライン 最大 115 週間
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予防中止後の投与回数が報告される。
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ベースライン 最大 115 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月28日
一次修了 (実際)
2022年10月28日
研究の完了 (実際)
2023年1月9日
試験登録日
最初に提出
2020年8月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月1日
最初の投稿 (実際)
2020年9月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年9月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月8日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。