A형 혈우병에서 캡슐화된 동종 FVIII 세포 요법의 안전성 및 효능
2024년 8월 8일 업데이트: Eli Lilly and Company
억제제가 없는 중증 또는 중등도 혈우병 A 성인 환자를 대상으로 한 SIG-001의 1/2상 공개, 용량 증량, 안전성, 내약성 및 효능 연구(SIG-001-121)
SIG-001-121은 성인 중증 환자를 대상으로 SIG-001의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 FIH(First-in-Human), 1/2상, 다기관, 공개 라벨, 용량 증량 연구입니다. 또는 억제제가 없는 중등도의 혈우병 A.
최대 3개의 용량 코호트(각각 3명의 환자)가 계획되어 있습니다.
코호트 확장(최대 3명의 추가 환자)을 트리거하여 안전성 및 효능에 대한 추가 정보를 수집할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Clinical Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02116
- Clinical Study Site
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- Clinical Study Site
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London, 영국
- Clinical Study Site
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Manchester, 영국
- Clinical Study Site
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Southampton, 영국
- Clinical Study Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상 남성
- ≤2% FVIII 활동으로 정의되는 혈우병 A의 진단
- FVIII 제품 치료에 150일 이상 노출
- 해당되는 경우 신뢰할 수 있는 장벽 피임법 사용
- 폰빌레브란트 인자(VWF) 항원의 정상 수치
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있음
- 연구의 특정 기간 동안 FVIII 예방을 중단할 의향이 있는 자
제외 기준:
- 체질량 지수(BMI) ≥35
- 현재 FVIII 억제제(>0.6 Nijmegen Bethesda Units/mL) 또는 이전 면역 관용 유도(ITI)
- 재조합 FVIII 제품 또는 SIG-001 성분에 대한 알레르기 반응 또는 아나필락시스 병력
- 혈우병 A 외에 출혈 장애의 증거
- 프로토콜에 정의된 비정상적인 실험실 값
- B형 간염 또는 C형 간염 바이러스에 의한 활동성 감염 또는 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 약물로 관리되는 경우
- 통제되지 않은 HIV 감염
- 스크리닝 방문 전 12개월 동안 활동성 알코올 중독 또는 약물 중독
- 활동성 악성 종양 또는 연구 시작 전 5년 동안의 악성 병력
- 다른 연구 의약품 또는 장치 연구에 참여
- 유전자 치료제의 사전 투여
- 전신 마취 또는 복강경 시술에 금기인 중대한 기저 질환 또는 동반 질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SIG-001
참가자들은 50밀리리터(mL), 78.5mL 및 133mL의 SIG-001 구체[B-도메인 삭제 인간 인자 VIII(BDD-hFVIII)를 생성하기 위해 비바이러스 벡터로 유전적으로 변형된 캡슐화된 동종이계 세포 치료법)의 단일 용량을 받았습니다. 생산 구체]를 복강경으로 복막강에 투여합니다.
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BDD-hFVIII를 생성하기 위해 비바이러스성 벡터로 유전적으로 변형된 캡슐화된 동종 세포 치료제인 SIG-001 구체의 복강경 투여.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TEAE(긴급 이상사례) 치료를 받은 참가자 수
기간: 기준 최대 115주
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하나 이상의 TEAE가 있는 참가자 수가 보고됩니다.
기타 심각하지 않은 부작용(AE) 및 인과 관계에 관계없이 모든 심각한 부작용(SAE)에 대한 요약은 보고된 부작용 섹션에 있습니다.
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기준 최대 115주
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심각한 치료를 받은 응급 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 기준 최대 115주
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하나 이상의 심각한 TEAE가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
기타 심각하지 않은 AE 및 인과 관계에 관계없이 모든 SAE에 대한 요약은 보고된 유해 사례 섹션에 있습니다.
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기준 최대 115주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Nijmegen Bethesda Assay로 평가된 억제제 역가 값을 가진 참가자 수
기간: 기준 최대 115주
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FVIII 억제제의 발달은 Nijmegen Bethesda 억제제 분석을 사용하여 측정됩니다.
rFVIII-BDD가 보정 도구로 사용되었지만 이 분석에서는 혈장 내 BDD-FVIII 및 다른 형태의 FVIII에 대한 억제제를 측정합니다.
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기준 최대 115주
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1단계 및 발색 분석으로 평가한 FVIII 활동 수준의 기준선 대비 변화
기간: 기준 최대 115주
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1단계 및 발색 분석에 의해 측정된 FVIII 활성의 기준선으로부터의 변화가 요약되어 있습니다.
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기준 최대 115주
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SIG-001 투여 후 모든 출혈에 대한 출혈 사건 수[연간 출혈율(ABR)]
기간: 기간: SIG-001 투여로부터 주입 전(구 배치 전 12개월의 출혈 이벤트), 주입 후 1년, 2년 및 3년(구 배치 후)을 연간 최대 115주로 환산합니다.
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참가자당 연간 출혈 횟수(연간 출혈률)는 출혈 사건 횟수를 연구 제품 추적 기간(년)으로 나누어 계산합니다.
이 결과 측정에 대한 평가 기간은 2년 3개월이었고, 3년차에는 이 연구 기간 중 3개월 부분만 포함됩니다.
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기간: SIG-001 투여로부터 주입 전(구 배치 전 12개월의 출혈 이벤트), 주입 후 1년, 2년 및 3년(구 배치 후)을 연간 최대 115주로 환산합니다.
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총 대체 FVIII 치료법 수
기간: 기준 최대 115주
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예방요법이 중단된 후 투여 횟수가 보고됩니다.
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기준 최대 115주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 28일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 28일
연구 완료 (실제)
2023년 1월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 1일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
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