Segurança e eficácia da terapia celular alogênica FVIII encapsulada na hemofilia A
8 de agosto de 2024 atualizado por: Eli Lilly and Company
Um estudo de fase 1/2 aberto, escalonamento de dose, segurança, tolerabilidade e eficácia do SIG-001 em pacientes adultos com hemofilia A grave ou moderadamente grave sem inibidores (SIG-001-121)
SIG-001-121 é um primeiro em humanos (FIH), fase 1/2, multicêntrico, aberto, estudo de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de SIG-001 em adultos com grave ou hemofilia A moderadamente grave sem inibidores.
Estão planejadas até três coortes de dose (3 pacientes cada).
Expansões de coorte (até 3 pacientes adicionais) podem ser acionadas para coletar informações adicionais sobre segurança e eficácia.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
3
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Clinical Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02116
- Clinical Study Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Clinical Study Site
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London, Reino Unido
- Clinical Study Site
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Manchester, Reino Unido
- Clinical Study Site
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Southampton, Reino Unido
- Clinical Study Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens com 18 anos ou mais
- Diagnóstico de hemofilia A definido como ≤2% de atividade de FVIII
- Mais de 150 dias de exposição ao tratamento com produtos FVIII
- Uso de contracepção de barreira confiável, se aplicável
- Níveis normais de antígeno do fator de von Willebrand (VWF)
- Capaz e disposto a fornecer consentimento informado
- Disposto a retirar-se da profilaxia de FVIII durante períodos especificados no estudo
Critério de exclusão:
- Índice de massa corporal (IMC) ≥35
- Inibidores de FVIII atuais (>0,6 Nijmegen Bethesda Units/mL) ou Indução de Tolerância Imunológica (ITI) anterior
- História de reação alérgica ou anafilaxia a produtos FVIII recombinantes ou componentes SIG-001
- Evidência de qualquer distúrbio hemorrágico além da hemofilia A
- Valores laboratoriais anormais, conforme definido no protocolo
- Infecção ativa com vírus da hepatite B ou hepatite C ou atualmente tratada com medicamentos antivirais para hepatite B ou C
- Infecção por HIV descontrolada
- Alcoolismo ativo ou dependência de drogas durante os 12 meses anteriores à visita de triagem
- Malignidade ativa ou história de malignidade nos 5 anos anteriores à entrada no estudo
- Participação em outro estudo de medicamento ou dispositivo experimental
- Administração prévia de um produto de terapia genética
- Doença subjacente significativa ou comorbidades que são uma contraindicação para anestesia geral ou procedimento laparoscópico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: SIG-001
Os participantes receberam uma dose única de 50 mililitros (mL), 78,5 mL e 133 mL de esferas SIG-001 [uma terapia celular alogênica encapsulada geneticamente modificada com um vetor não viral para produzir Fator VIII Humano Excluído no Domínio B (BDD-hFVIII) produzindo esferas] administradas por laparoscopia na cavidade peritoneal.
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Administração laparoscópica de esferas SIG-001, uma terapia celular alogênica encapsulada geneticamente modificada com um vetor não viral para produzir BDD-hFVIII.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até 115 semanas
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O número de participantes com pelo menos um TEAE é relatado.
Um resumo de outros eventos adversos (EAs) não graves e de todos os eventos adversos graves (EAS), independentemente da causalidade, está localizado na seção Eventos Adversos Relatados.
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Linha de base até 115 semanas
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento grave (TEAEs)
Prazo: Linha de base até 115 semanas
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O número de participantes com pelo menos um TEAE grave é relatado.
Um resumo de outros EAs não graves e de todos os EAGs, independentemente da causalidade, está localizado na seção Eventos Adversos Relatados.
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Linha de base até 115 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com valores de título de inibidor avaliados pelo ensaio Nijmegen Bethesda
Prazo: Linha de base até 115 semanas
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O desenvolvimento de inibidores de FVIII é medido utilizando o ensaio de inibidor Nijmegen Bethesda.
O ensaio mede inibidores do BDD-FVIII e também de outras formas de FVIII no plasma, embora o rFVIII-BDD tenha sido usado como calibrador.
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Linha de base até 115 semanas
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Alteração da linha de base nos níveis de atividade do FVIII avaliados por ensaios cromogênicos e de estágio único
Prazo: Linha de base até 115 semanas
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A alteração da linha de base na atividade do FVIII, medida por ensaios cromogênicos e de um estágio, está resumida.
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Linha de base até 115 semanas
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Número de eventos de sangramento [Taxa de sangramento anual (ABR)] para todos os sangramentos após a administração de SIG-001
Prazo: Prazo: Pré-infusão (eventos de sangramento 12 meses antes da colocação da esfera), 1 ano, 2 anos e 3 anos pós-infusão (pós-colocação da esfera) da administração de SIG-001 anualizada em até 115 semanas.
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O número anualizado de sangramentos por participante (taxa de sangramento anual) é calculado como o número de eventos hemorrágicos dividido pelo período de acompanhamento do produto do estudo, em anos.
A duração da avaliação para esta medida de resultado foi de dois anos e três meses, e o Ano 3 inclui apenas a parte de três meses deste período de estudo.
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Prazo: Pré-infusão (eventos de sangramento 12 meses antes da colocação da esfera), 1 ano, 2 anos e 3 anos pós-infusão (pós-colocação da esfera) da administração de SIG-001 anualizada em até 115 semanas.
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Número total de terapias de reposição para FVIII
Prazo: Linha de base até 115 semanas
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É relatado o número de doses após a descontinuação da profilaxia.
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Linha de base até 115 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de setembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
28 de outubro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
9 de janeiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
9 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de setembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de agosto de 2024
Última verificação
1 de agosto de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SIG-001-121
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .