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脳白質脳症（RVCL）を伴う網膜血管障害の治療のためのクリザンリズマブ

2026年4月21日 更新者：Washington University School of Medicine

脳白質脳症（RVCL）による網膜血管障害の治療のためのクリザンリズマブの試験

これは、脳白質脳症を伴う網膜血管障害（RVCL）の治療に対するクリザンリズマブの有効性と安全性をテストする第2相試験です。RVCLは、微小血管系、特に脳と眼に影響を与える非常にまれで一様に致命的な遺伝的状態です。 現在、RVCL の治療法はありません。 最大20人の患者が登録されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

脳白質脳症 (RVCL) を伴う網膜血管障害は、特に脳と眼の微小血管系に影響を与える非常にまれで一様に致命的な遺伝的状態です。 症状は成人期 (通常は 30 代半ばから 40 代前半) に始まり、失明、軽度の脳卒中、認知症などがあります。 他の患者は、腎臓、骨壊死、および腸虚血を含む微小血管疾患に苦しんでいます. 微小血管閉塞性疾患のこれらの特徴のいくつかは、鎌状赤血球症の間に発生する虚血性イベントに似ています。 現在、RVCL に対する有効な治療法はありません。

この研究の目的は、血管内皮への白血球の接着を防ぎ、それによって微小血管閉塞のリスクを制限するヒト化モノクローナル抗P-セレクチン抗体であるクリザンリズマブで治療されたRVCL患者の有効性をテストすることです。 P-セレクチンは、活性化された血管内皮細胞の表面に動員され、血管壁への白血球の接着を促進します。 マイナー研究所は、RVCL患者の可溶性P-セレクチンのレベルと脳病変​​の数との相関関係を予備的に観察しました. 血管内皮への白血球の接着は微小血管閉塞を促進するため、クリザンリズマブが RVCL 患者の虚血と脳病変を制限するのに役立つかどうかを判断します。 これにより、虚血性脳および眼病変の発生が少なくなる可能性があります。

最大 20 人の RVCL 患者が、1 週目と 3 週目にクリザンリズマブ 5 mg/kg の静脈内注入を受けます。その後、患者はクリザンリズマブ 5 mg/kg を 28 日ごとに合計 24 か月間受けます。 モニタリングには、標準治療のシリアル MRI と、事前定義された間隔での標準治療の眼疾患モニタリングが含まれます。 高リスク薬物モニタリングには、治療開始から 1 か月後およびその後 3 か月ごとの血液検査 (CBC/CMP) が含まれます。 放射線検査や身体検査、眼の画像検査や検査など、標準的なケアの評価が行われます。 患者は、クリザンリズマブ投与の完了後、少なくとも 2 年間追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

18

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Andria Ford
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Perelman School of Medicine; University of Pennsylvania

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

25年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 遺伝子検査による確認を伴うRVCLの診断
  2. -研究登録時に脳または眼の病気の画像証拠がある少なくとも25歳
  3. -次のように定義される正常な血液機能：白血球数（WBC）> 4x109 / L、絶対好中球数（ANC）> 1.5x109 / Lおよび血小板> 100x109 / L
  4. -出産の可能性のある女性（FCBP）は、治験薬の投与中および治験薬の中止後3か月間は妊娠を控えることに同意する必要があり、ホルモン避妊薬を含む適切な避妊法を使用することに同意する必要があります。 経口避妊薬など）、バリア法避妊法（つまり コンドーム）、またはその期間中の禁欲

  5. -内部審査委員会（IRB）が承認した書面によるインフォームドコンセント文書（または、該当する場合は法的に認可された代理人のもの）を理解し、署名する意思がある

    -

除外基準:

  1. 急性の細菌、真菌、またはウイルス感染症
  2. 既知のHIV、未治療の潜在性結核（TB）、または活動性のB型またはC型肝炎感染症または帯状疱疹
  3. 妊娠中および/または授乳中。 -研究治療を開始する前に、血清妊娠検査が陰性である必要があります。 出産可能性 (FCBP) の女性の場合、各注入の前に尿妊娠検査が陰性である必要があります。
  4. -1つ以上の治験薬に対する既知の過敏症
  5. -治験薬の初回投与前の14日以内に治験薬を現在受け取っている、または受け取ったことがある
  6. -過去30日以内に肝機能検査（LFT）が正常上限の3倍を超える
  7. -過去30日以内の他のモノクローナル抗体薬による治療

  8. -クロピドグレルまたはクマジンまたは直接トロンビン阻害剤を含むがこれらに限定されない、過去30日以内のさまざまな形態の抗凝固療法による治療

    -

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：単一の腕の研究
単一の腕の研究：Crizanlizumabは、IV注入による投与のために10 mg/mlの濃度で10 mLを含む単一使用バイアルで供給されます。 各患者は、1週目の1日目、第3週の1日目、7週目の1日目、そして4週間ごとに1日目に1回のリザンリズマブを受け取ります。 注入日に、薬剤師または指定された職員は、薬局マニュアルに従って100 mLの注入袋で1キログラムあたりのミリグラム（5 mg/kg）で被験者のために個々の用量のクリザンリズマブを準備します。 Crizanlizumabは、IV注入によって30分以上投与されます
薬：クリザンリズマブ
薬物: クリザンリズマブは、白血球の血管内皮への接着を防ぎ、微小血管閉塞のリスクを制限するヒト化モノクローナル抗 P-セレクチン抗体です。 それは静脈内に投与されます。
他の名前：
  • アダクヴェオ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
RVCL患者のFLAIR MRIにおける白質高信号（WMH）病変容積の割合の変化
時間枠：1年
各研究時点で、白質高信号病変体積（mL）を全脳体積（mL）に対して標準化し、その後対数変換を行い、対数変換された標準化WMH体積の年間変化率（％）を計算しました。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Washington University School of Medicine

捜査官

  • 主任研究者：Andria Ford, MD、Washington University School of Medicine

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年1月25日

一次修了 (実際)

2025年4月2日

研究の完了 (実際)

2025年12月31日

試験登録日

最初に提出

2020年10月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年10月26日

最初の投稿 (実際)

2020年11月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月21日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 202008079

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

データは主任研究者と他の研究者の間で共有されます

IPD 共有時間枠

すぐに

IPD 共有アクセス基準

個々の患者データ (IPD) は、REDCap で、または主任研究者から提供されたとおりに入手できます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

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