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Crizanlizumab zur Behandlung der retinalen Vaskulopathie mit zerebraler Leukoenzephalopathie (RVCL)

21. April 2026 aktualisiert von: Washington University School of Medicine

Eine Studie mit Crizanlizumab zur Behandlung der retinalen Vaskulopathie mit zerebraler Leukoenzephalopathie (RVCL)

Dies ist eine Phase-2-Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Crizanlizumab zur Behandlung von retinaler Vaskulopathie mit zerebraler Leukenzephalopathie (RVCL) getestet wird, einer sehr seltenen und durchweg tödlichen genetischen Erkrankung, die die Mikrovaskulatur betrifft, insbesondere des Gehirns und des Auges. Derzeit gibt es keine Behandlung für RVCL. Es werden maximal 20 Patienten aufgenommen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die retinale Vaskulopathie mit zerebraler Leukoenzephalopathie (RVCL) ist eine sehr seltene und durchweg tödliche genetische Erkrankung, die die Mikrovaskulatur betrifft, insbesondere des Gehirns und des Auges. Die Symptome beginnen im Erwachsenenalter (normalerweise Mitte 30 bis Anfang 40) und umfassen Sehverlust, Mini-Schlaganfälle und Demenz. Andere Patienten litten an mikrovaskulären Erkrankungen der Nieren, Osteonekrose und Darmischämie. Einige dieser Merkmale der mikrovaskulären Verschlusskrankheit ähneln ischämischen Ereignissen, die während der Sichelzellanämie auftreten. Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung für RVCL.

Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von RVCL-Patienten zu testen, die mit Crizanlizumab behandelt wurden, einem humanisierten monoklonalen Anti-P-Selectin-Antikörper, der die Adhäsion von Leukozyten an das vaskuläre Endothel verhindert und dadurch das Risiko eines mikrovaskulären Verschlusses begrenzt. P-Selectin wird an die Oberfläche von aktivierten vaskulären Endothelzellen mobilisiert und fördert die Leukozytenadhäsion an der Blutgefäßwand. Das Miner-Labor hat vorläufig eine Korrelation zwischen löslichem P-Selektin und der Anzahl von Hirnläsionen bei Patienten mit RVCL beobachtet. Da die Adhäsion von Leukozyten an das vaskuläre Endothel den mikrovaskulären Verschluss fördert, werden wir feststellen, ob Crizanlizumab dazu beitragen wird, Ischämie und Hirnläsionen bei Patienten mit RVCL zu begrenzen. Dies kann zur Entwicklung von weniger ischämischen Gehirn- und Augenläsionen führen.

Bis zu 20 RVCL-Patienten erhalten in den Wochen 1 und 3 intravenöse Infusionen von 5 mg/kg Crizanlizumab. Danach erhalten die Patienten 5 mg/kg Crizanlizumab alle 28 Tage für insgesamt 24 Monate. Die Überwachung umfasst eine standardmäßige serielle MRT sowie eine standardmäßige Überwachung von Augenkrankheiten in vordefinierten Intervallen. Die Überwachung der Hochrisikomedikation umfasst die Überwachung der Blutwerte (CBC/CMP) 1 Monat nach Beginn der Behandlung und danach alle 3 Monate. Es werden Standarduntersuchungen durchgeführt, einschließlich radiologischer und körperlicher Untersuchungen sowie Augenbildgebung und -untersuchungen. Die Patienten werden nach Abschluss der Crizanlizumab-Verabreichung mindestens 2 Jahre lang nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Andria Ford
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Perelman School of Medicine; University of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine Diagnose von RVCL mit Bestätigung durch Gentest
  2. Mindestens 25 Jahre alt mit bildgebendem Nachweis einer Gehirn- oder Augenerkrankung zum Zeitpunkt der Studienregistrierung
  3. Normale hämatologische Funktion, definiert als: Leukozytenzahl (WBC) > 4 x 109/l, absolute Neutrophilenzahl (ANC) > 1,5 x 109/l und Blutplättchen > 100 x 109/l
  4. Frauen im gebärfähigen Alter (FCBP) müssen zustimmen, während der Einnahme des Studienmedikaments und für 3 Monate nach Absetzen des Studienmedikaments nicht schwanger zu werden, und müssen zustimmen, eine angemessene Empfängnisverhütung einschließlich hormoneller Empfängnisverhütung (d. h. Antibabypillen usw.), Barrieremethode zur Empfängnisverhütung (d. h. Kondome) oder Abstinenz während dieses Zeitraums

  5. In der Lage, ein vom Internal Review Board (IRB) genehmigtes schriftliches Einverständniserklärungsdokument (oder das eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters, falls zutreffend) zu verstehen und bereit zu sein, es zu unterzeichnen

    -

Ausschlusskriterien:

  1. Akute bakterielle, Pilz- oder Virusinfektion
  2. Bekanntes HIV, unbehandelte latente Tuberkulose (TB) oder aktive Hepatitis B- oder C-Infektion oder Zoster
  3. Schwanger und/oder Stillzeit. Negativer Serum-Schwangerschaftstest vor Beginn der Studienbehandlung erforderlich. Bei Frauen im gebärfähigen Alter (FCBP) ist vor jeder Infusion ein negativer Schwangerschaftstest im Urin erforderlich.
  4. Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen oder mehrere der Studienwirkstoffe
  5. Derzeit erhalten oder hat innerhalb der 14 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments Prüfpräparate erhalten
  6. Leberfunktionstests (LFTs) höher als das 3-fache der oberen Normgrenze innerhalb der letzten 30 Tage
  7. Behandlung mit anderen monoklonalen Antikörpermedikamenten innerhalb der letzten 30 Tage

  8. Behandlung mit verschiedenen Formen der Antikoagulation innerhalb der letzten 30 Tage, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Clopidogrel oder Coumadin oder direkte Thrombininhibitoren

    -

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Einzelarmstudie
Einzelarmstudie: Crizanlizumab wird in Einzelverwendungsfläschchen mit 10 ml bei einer Konzentration von 10 mg/ml zur Verabreichung durch IV -Infusion geliefert. Jeder Patient erhält eine Dosis Crizanlizumab am Tag 1 der Woche 1, Tag 1 der Woche 3, Tag 1 von Woche 7 und dann Tag 1 jedes 4-wöchigen Zyklus. Am Infusionstag erstellt der Apotheker oder das ausgewiesene Personal individuelle Dosen von Crizanlizumab für Probanden auf einer Milligramm pro Kilogramm (5 mg/kg) in einem 100 -ml -Infusionsbeutel gemäß dem Apothekenhandbuch (5 mg/kg). Crizanlizumab wird über 30 Minuten durch IV -Infusion verabreicht
Arzneimittel: Crizanlizumab
Medikament: Crizanlizumab ist ein humanisierter monoklonaler Anti-P-Selectin-Antikörper, der die Adhäsion von Leukozyten an das Gefäßendothel verhindert und dadurch das Risiko eines mikrovaskulären Verschlusses begrenzt. Es wird intravenös verabreicht.
Andere Namen:
  • ADAKVEO

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Prozentsatzes des Volumens von Läsionen der weißen Substanz (WMH) auf FLAIR-MRT bei RVCL-Patienten
Zeitfenster: 1 Jahr
Zu jedem Studienzeitpunkt wurde das Volumen der Hyperintensitätsherde der weißen Substanz (ml) auf das gesamte Hirnvolumen (ml) normalisiert und dann logarithmisch transformiert, woraus die annualisierte prozentuale Veränderung des logarithmisch transformierten normalisierten WMH-Volumens berechnet wurde.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Ermittler

  • Hauptermittler: Andria Ford, MD, Washington University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Januar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. April 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 202008079

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten werden zwischen dem Hauptermittler und den anderen Ermittlern ausgetauscht

IPD-Sharing-Zeitrahmen

sofort

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Individuelle Patientendaten (IPD) werden auf REDCap oder wie vom Hauptprüfarzt bereitgestellt verfügbar sein

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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