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대뇌 백질뇌증(RVCL)을 동반한 망막 혈관병증의 치료를 위한 크리잔리주맙

2026년 4월 21일 업데이트: Washington University School of Medicine

뇌백질뇌병증(RVCL)을 동반한 망막혈관병증 치료를 위한 크리잔리주맙의 임상시험

이것은 특히 뇌와 눈의 미세혈관에 영향을 미치는 매우 드물고 균일하게 치명적인 유전 질환인 대뇌 백질뇌증(RVCL)을 동반한 망막 혈관병증의 치료를 위한 크리잔리주맙의 효능과 안전성을 테스트하는 2상 시험입니다. 현재 RVCL에 대한 치료법은 없습니다. 최대 20명의 환자가 등록됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

대뇌 백질뇌증(RVCL)을 동반한 망막 혈관병증은 특히 뇌와 눈의 미세혈관에 영향을 미치는 매우 드물고 한결같이 치명적인 유전 질환입니다. 증상은 성인기(보통 30대 중반에서 40대 초반)에 시작되며 시력 상실, 경미한 뇌졸중 및 치매를 포함합니다. 다른 환자들은 신장, 골괴사증, 장 허혈과 관련된 미세혈관 질환을 앓았습니다. 미세혈관 폐쇄성 질환의 이러한 특징 중 일부는 겸상 적혈구 질환 동안 발생하는 허혈성 사건과 유사합니다. 현재 RVCL에 대한 효과적인 치료법은 없습니다.

이 연구의 목표는 백혈구가 혈관 내피에 부착되는 것을 방지하여 미세혈관 폐색의 위험을 제한하는 인간화 단클론 항-P-셀렉틴 항체인 크리잔리주맙으로 치료받은 RVCL 환자의 효능을 테스트하는 것입니다. P-셀렉틴은 활성화된 혈관내피세포의 표면에 동원되어 혈관벽에 백혈구 부착을 촉진한다. Miner 연구소는 예비적으로 RVCL 환자의 가용성 P-셀렉틴 수준과 뇌 병변 수와의 상관관계를 관찰했습니다. 혈관 내피에 대한 백혈구 부착이 미세혈관 폐색을 촉진하기 때문에 크리잔리주맙이 RVCL 환자의 허혈 및 뇌 병변을 제한하는 데 도움이 되는지 여부를 결정할 것입니다. 이것은 더 적은 허혈성 뇌 및 눈 병변의 발달로 이어질 수 있습니다.

최대 20명의 RVCL 환자에게 1주와 3주에 크리잔리주맙 5mg/kg을 정맥주사합니다. 이후 환자는 총 24개월 동안 28일마다 크리잔리주맙 5mg/kg을 투여받게 됩니다. 모니터링에는 사전 정의된 간격으로 표준 치료 연속 MRI와 표준 치료 안과 질환 모니터링이 포함됩니다. 고위험 약물 모니터링에는 치료 시작 후 1개월 및 이후 3개월마다 혈액 검사 모니터링(CBC/CMP)이 포함됩니다. 방사선 및 신체 검사, 안구 영상 및 검사를 포함한 치료 기준 평가가 수행됩니다. 환자는 크리잔리주맙 투여 완료 후 최소 2년 동안 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

18

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Andria Ford
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Perelman School of Medicine; University of Pennsylvania

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 유전자 검사로 확인된 RVCL 진단
  2. 연구 등록 당시 뇌 또는 안과 질환의 영상 증거가 있는 25세 이상
  3. 다음과 같이 정의되는 정상적인 혈액학적 기능: 백혈구 수(WBC) > 4x109/L, 절대 호중구 수(ANC) >1.5x109/L 및 혈소판 > 100x109/L
  4. 가임 여성(FCBP)은 연구 약물을 복용하는 동안 및 연구 약물 중단 후 3개월 동안 임신을 삼가는 데 동의해야 하며, 호르몬 피임법(즉, 피임약 등), 장벽 피임법(즉, 콘돔), 또는 해당 기간 동안의 금욕

  5. IRB(Internal Review Board) 승인 서면 동의서(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인의 동의서)를 이해하고 서명할 의사가 있음

    -

제외 기준:

  1. 급성 세균, 진균 또는 바이러스 감염
  2. 알려진 HIV, 치료되지 않은 잠복 결핵(TB) 또는 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 또는 대상 포진
  3. 임신 및/또는 모유 수유. 연구 치료를 시작하기 전에 음성 혈청 임신 검사가 필요합니다. 가임 여성(FCBP)의 경우, 각 주입 전에 음성 소변 임신 테스트가 필요합니다.
  4. 하나 이상의 연구 제제에 대해 알려진 과민성
  5. 연구 약물의 첫 번째 투여 전 14일 이내에 현재 받고 있거나 임의의 연구 약물을 받은 적이 있음
  6. 지난 30일 동안 정상 상한치의 3배보다 높은 간 기능 검사(LFT)
  7. 지난 30일 이내에 다른 단클론 항체 약물 치료

  8. 지난 30일 이내에 클로피도그렐, 쿠마딘 또는 직접적인 트롬빈 억제제를 포함하나 이에 국한되지 않는 다양한 형태의 항응고 치료

    -

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 단일 팔 연구
단일 무기 연구 : Crizanlizumab은 IV 주입에 의한 투여를 위해 10 mg/mL의 농도로 10 mL를 함유하는 단일 사용 바이알에 공급됩니다. 각 환자는 1 주일 1 일, 3 주 1 일 1 일, 7 주 1 일 1 일, 4 주마다 1 일 1 일에 1 일의 크리 얀리 주맙을받습니다. 주입일에 약사 또는 지정된 인원은 약국 매뉴얼에 따라 100ml 주입 백에서 킬로그램 기준 (5 mg/kg)의 밀리그램에 대상에 대해 개별 복용량의 크리 자 글리 주맙을 준비합니다. Crizanlizumab은 IV 주입에 의해 30 분 이상 투여됩니다.
의약품: 크리잔리주맙
약물: 크리잔리주맙은 백혈구가 혈관 내피에 부착하는 것을 방지하여 미세혈관 폐색의 위험을 제한하는 인간화 단일클론 항-P-셀렉틴 항체입니다. 그것은 정맥으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 아닥베오

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RVCL 환자의 FLAIR MRI에서 백질 과강도(WMH) 병변 부피 비율의 변화
기간: 1년
각 연구 시점에서, 백질 고강도 병변 부피(mL)는 전체 뇌 부피(mL)로 정규화된 후 로그 변환되었으며, 이를 통해 로그 변환된 정규화 WMH 부피의 연간 백분율 변화가 계산되었습니다.
1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Washington University School of Medicine

수사관

  • 수석 연구원: Andria Ford, MD, Washington University School of Medicine

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 1월 25일

기본 완료 (실제)

2025년 4월 2일

연구 완료 (실제)

2025년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 10월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 10월 26일

처음 게시됨 (실제)

2020년 11월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 202008079

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

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예

IPD 계획 설명

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  • 연구_프로토콜
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예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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