Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Crizanlizumab pro léčbu retinální vaskulopatie s cerebrální leukoencefalopatií (RVCL)

13. února 2023 aktualizováno: Washington University School of Medicine

Studie Crizanlizumabu pro léčbu retinální vaskulopatie s cerebrální leukoencefalopatií (RVCL)

Toto je studie fáze 2, která bude testovat účinnost a bezpečnost crizanlizumabu pro léčbu retinální vaskulopatie s cerebrální leukoencefalopatií (RVCL), velmi vzácného a rovnoměrně fatálního genetického stavu, který postihuje mikrovaskulaturu, zejména mozku a oka. V současné době neexistuje žádná léčba RVCL. Zapsáno bude maximálně 20 pacientů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Retinální vaskulopatie s cerebrální leukoencefalopatií (RVCL) je velmi vzácné a rovnoměrně fatální genetické onemocnění, které postihuje mikrovaskulaturu, zejména mozku a oka. Příznaky začínají v dospělosti (obvykle v polovině 30. až 40. let) a zahrnují ztrátu zraku, malé mozkové příhody a demenci. Jiní pacienti trpěli mikrovaskulárním onemocněním zahrnujícím ledviny, osteonekrózou a ischemií střeva. Některé z těchto rysů mikrovaskulárního okluzivního onemocnění připomínají ischemické příhody, ke kterým dochází během srpkovité anémie. V současné době neexistuje účinná léčba RVCL.

Cílem této studie je otestovat účinnost pacientů s RVCL léčených crizanlizumabem, humanizovanou monoklonální protilátkou proti P-selektinu, která zabraňuje adhezi leukocytů k vaskulárnímu endotelu, čímž omezuje riziko mikrovaskulární okluze. P-selektin je mobilizován na povrchu aktivovaných vaskulárních endoteliálních buněk a podporuje adhezi leukocytů ke stěně krevních cév. Laboratoř Miner předběžně pozorovala korelaci s hladinami solubilního P-selektinu a počtem mozkových lézí u pacientů s RVCL. Protože adheze leukocytů k vaskulárnímu endotelu podporuje mikrovaskulární okluzi, určíme, zda crizanlizumab pomůže omezit ischemii a mozkové léze u pacientů s RVCL. To může vést k rozvoji menšího počtu ischemických mozkových a očních lézí.

Až 20 pacientů s RVCL bude dostávat intravenózní infuze crizanlizumabu 5 mg/kg v týdnech 1 a 3. Poté budou pacienti dostávat crizanlizumab 5 mg/kg každých 28 dní po celkem 24 měsíců. Monitorování bude zahrnovat standardní sériovou magnetickou rezonanci, stejně jako standardní monitorování očních onemocnění v předem definovaných intervalech. Monitorování vysoce rizikových léků bude zahrnovat monitorování krevního obrazu (CBC/CMP) 1 měsíc po zahájení léčby a poté každé 3 měsíce. Bude prováděno hodnocení standardní péče, včetně radiologických a fyzikálních vyšetření, stejně jako zobrazování a vyšetření očí. Pacienti budou sledováni po dobu nejméně 2 let po dokončení podávání crizanlizumabu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Andria Ford
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Perelman School of Medicine; University of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza RVCL s potvrzením genetickým testem
  2. Minimálně 25 let věku se zobrazovacími známkami onemocnění mozku nebo oka v době registrace studie
  3. Normální hematologická funkce definovaná jako: počet bílých krvinek (WBC) > 4x109/l, absolutní počet neutrofilů (ANC) >1,5x109/l a krevní destičky > 100x109/l
  4. Ženy ve fertilním věku (FCBP) musí souhlasit s tím, že se zdrží otěhotnění během léčby hodnoceným lékem a po dobu 3 měsíců po ukončení léčby hodnoceným lékem, a musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce včetně hormonální antikoncepce (tj. antikoncepční pilulky atd.), bariérovou metodu antikoncepce (tj. kondomy), nebo abstinence v tomto časovém rámci

  5. Schopnost porozumět a ochoten podepsat písemný informovaný souhlas schválený Internal Review Board (IRB) (nebo dokument zákonně oprávněného zástupce, je-li to relevantní)

    -

Kritéria vyloučení:

  1. Akutní bakteriální, plísňová nebo virová infekce
  2. Známý HIV, neléčená latentní tuberkulóza (TB) nebo aktivní infekce hepatitidou B nebo C nebo zoster
  3. Těhotné a/nebo kojící. Před zahájením studijní léčby je vyžadován negativní těhotenský test v séru. U žen ve fertilním věku (FCBP) je před každou infuzí vyžadován negativní těhotenský test z moči.
  4. Známá přecitlivělost na jednu nebo více zkoumaných látek
  5. V současné době dostává nebo dostával jakákoliv hodnocená léčiva během 14 dnů před první dávkou studovaného léčiva
  6. Testy jaterních funkcí (LFT) vyšší než trojnásobek horní hranice normálu za posledních 30 dní
  7. Léčba jinými léky obsahujícími monoklonální protilátky během posledních 30 dnů

  8. Léčba různými formami antikoagulace během posledních 30 dnů, včetně, ale bez omezení, klopidogrelu nebo coumadinu nebo přímých inhibitorů trombinu

    -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
JINÝ: Jednoruční studie
Jednoramenná studie: crizanlizumab bude dodáván v lahvičkách na jedno použití obsahujících 10 ml v koncentraci 10 mg/ml pro podání IV infuzí. Každý pacient dostane jednu dávku crizanlizumabu v den 1 v týdnu 1, v den 1 v týdnu 3, v den 1 v týdnu 7 a poté v den 1 každého 4týdenního cyklu. V den infuze lékárník nebo určený personál připraví jednotlivé dávky crizanlizumabu pro subjekty na bázi miligramů na kilogram (5 mg/kg) ve 100ml infuzním vaku v souladu s Pharmacy Manual. Crizanlizumab bude podáván po dobu 30 minut intravenózní infuzí
Lék: Crizanlizumab
Lék: crizanlizumab je humanizovaná monoklonální protilátka proti P-selektinu, která zabraňuje adhezi leukocytů k vaskulárnímu endotelu, čímž omezuje riziko mikrovaskulární okluze. Podává se intravenózně.
Ostatní jména:
  • ADAKVEO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve vzoru lézí při FLAIR (Fluid-Attenuated Inversion Recovery) zobrazení magnetickou rezonancí (MRI) u pacientů s RVCL.
Časové okno: rok
Hodnotí se objemová změna v lézích FLAIR MRI mezi výchozí hodnotou a jedním rokem.
rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Washington University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

25. ledna 2021

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. ledna 2024

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

25. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. října 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

2. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

14. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 202008079

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Data budou sdílena mezi hlavním vyšetřovatelem a ostatními vyšetřovateli

Časový rámec sdílení IPD

bezprostřední

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Údaje o jednotlivých pacientech (IPD) budou k dispozici na REDCap nebo tak, jak je poskytne hlavní zkoušející

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Crizanlizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit