Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Crizanlizumab til behandling af retinal vaskulopati med cerebral leukoencefalopati (RVCL)

21. april 2026 opdateret af: Washington University School of Medicine

Et forsøg med Crizanlizumab til behandling af retinal vaskulopati med cerebral leukoencefalopati (RVCL)

Dette er et fase 2-forsøg, der vil teste effektiviteten og sikkerheden af ​​crizanlizumab til behandling af retinal vaskulopati med cerebral leukoencefalopati (RVCL), en meget sjælden og ensartet dødelig genetisk tilstand, der påvirker mikrovaskulaturen, især i hjernen og øjet. Der er i øjeblikket ingen behandling for RVCL. Der vil maksimalt blive indskrevet 20 patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Retinal vaskulopati med cerebral leukoencefalopati (RVCL) er en meget sjælden og ensartet dødelig genetisk tilstand, der påvirker mikrovaskulaturen, især i hjernen og øjet. Symptomerne begynder i voksenalderen (normalt i midten af ​​30'erne til begyndelsen af ​​40'erne) og omfatter tab af syn, mini-apopleksi og demens. Andre patienter har lidt af mikrovaskulær sygdom, der involverer nyrerne, osteonekrose og iskæmi i tarmen. Nogle af disse træk ved mikrovaskulær okklusiv sygdom ligner iskæmiske hændelser, der opstår under seglcellesygdom. I øjeblikket er der ingen effektiv behandling for RVCL.

Målet med denne undersøgelse er at teste effektiviteten af ​​RVCL-patienter behandlet med crizanlizumab, et humaniseret monoklonalt anti-P-selectin-antistof, der forhindrer leukocytadhæsion til det vaskulære endotel og derved begrænser risikoen for mikrovaskulær okklusion. P-selectin mobiliseres til overfladen af ​​aktiverede vaskulære endotelceller og fremmer leukocytadhæsion til blodkarvæggen. Miner-laboratoriet har foreløbigt observeret en sammenhæng med niveauer af opløseligt P-selectin og antallet af hjernelæsioner hos patienter med RVCL. Da leukocytadhæsion til det vaskulære endotel fremmer mikrovaskulær okklusion, vil vi afgøre, om crizanlizumab vil hjælpe med at begrænse iskæmi og hjernelæsioner hos patienter med RVCL. Dette kan føre til udvikling af færre iskæmiske hjerne- og øjenlæsioner.

Op til 20 RVCL-patienter vil modtage intravenøse infusioner af crizanlizumab 5 mg/kg i uge 1 og 3. Derefter vil patienter modtage crizanlizumab 5 mg/kg hver 28. dag i i alt 24 måneder i alt. Monitorering vil omfatte standard-of-care seriel MRI samt standard-of-care øjensygdomsmonitorering med foruddefinerede intervaller. Overvågning af højrisikomedicin vil omfatte overvågning af blodarbejde (CBC/CMP) 1 måned efter påbegyndelse af behandlingen og hver 3. måned derefter. Standard-of-care vurderinger vil blive udført, herunder radiologiske og fysiske undersøgelser samt øjenbilleddannelse og undersøgelser. Patienter vil blive fulgt i mindst 2 år efter afslutning af crizanlizumab-administration.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Andria Ford
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Perelman School of Medicine; University of Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. En diagnose af RVCL med bekræftelse ved genetisk test
  2. Mindst 25 år med billeddiagnostisk tegn på hjerne- eller øjensygdom på tidspunktet for studieregistreringen
  3. Normal hæmatologisk funktion defineret som: Antal hvide blodlegemer (WBC) > 4x109/L, Absolut neutrofiltal (ANC) >1,5x109/L og Blodplader > 100x109/L
  4. Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) skal acceptere at afstå fra at blive gravide, mens de er på forsøgslægemidlet og i 3 måneder efter ophør med undersøgelseslægemidlet, og skal acceptere at bruge passende prævention inklusive hormonel prævention (dvs. p-piller osv.), barrieremetode prævention (dvs. kondomer) eller afholdenhed i denne tidsramme

  5. I stand til at forstå og villig til at underskrive et internt revisionsudvalg (IRB)-godkendt skriftligt informeret samtykkedokument (eller et dokument fra en juridisk autoriseret repræsentant, hvis det er relevant)

    -

Ekskluderingskriterier:

  1. Akut bakteriel, svampe- eller virusinfektion
  2. Kendt HIV, ubehandlet latent tuberkulose (TB) eller aktiv hepatitis B- eller C-infektion eller zoster
  3. Gravid og/eller ammende. Negativ serumgraviditetstest påkrævet før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling. For kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) kræves en negativ uringraviditetstest før hver infusion.
  4. Kendt overfølsomhed over for et eller flere af undersøgelsesmidlerne
  5. Modtager i øjeblikket eller har modtaget forsøgslægemidler inden for de 14 dage forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  6. Leverfunktionstests (LFT'er) højere end 3 gange den øvre grænse for normal inden for de sidste 30 dage
  7. Behandling med andre monoklonale antistoffer inden for de sidste 30 dage

  8. Behandling med forskellige former for antikoagulering inden for de sidste 30 dage, inklusive men ikke begrænset til clopidogrel eller coumadin eller direkte trombinhæmmere

    -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Enlig armstudie
Enkelt armundersøgelse: Crizanlizumab leveres i enbrugshætteglas, der indeholder 10 ml i en koncentration på 10 mg/ml til administration ved IV -infusion. Hver patient modtager en dosis crizanlizumab på dag 1 i uge 1, dag 1 i uge 3, dag 1 i uge 7 og derefter dag 1 af hver 4 ugers cyklus. På infusionsdagen vil farmaceut eller udpeget personale forberede individuelle doser af crizanlizumab til personer på et milligram pr. Kg basis (5 mg/kg) i en 100 ml infusionspose i overensstemmelse med apotekmanualen. Crizanlizumab administreres over 30 minutter ved IV -infusion
Medicin: Crizanlizumab
Lægemiddel: crizanlizumab er et humaniseret monoklonalt anti-P-selectin-antistof, der forhindrer leukocytadhæsion til det vaskulære endotel og derved begrænser risikoen for mikrovaskulær okklusion. Det administreres intravenøst.
Andre navne:
  • ADAKVEO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i procentdelen af White Matter Hyperintensity (WMH) læsionsvolumen på FLAIR MRI hos RVCL-patienter
Tidsramme: 1 år
Ved hvert studietidspunkt blev læsionsvolumenet af hvide substans hyperintensiteter (mL) normaliseret til hjernens samlede volumen (mL) og derefter logaritmisk transformeret, hvorfra den årlige procentvise ændring i det log-transformerede normaliserede WMH-volumen blev beregnet.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Andria Ford, MD, Washington University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. januar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

2. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 202008079

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data vil blive delt mellem hovedefterforskeren og de øvrige efterforskere

IPD-delingstidsramme

umiddelbar

IPD-delingsadgangskriterier

Individuelle patientdata (IPD) vil være tilgængelige på REDCap eller som leveret af hovedinvestigator

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner