Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kryzanlizumab w leczeniu waskulopatii siatkówki z leukoencefalopatią mózgową (RVCL)

13 lutego 2023 zaktualizowane przez: Washington University School of Medicine

Próba kryzanlizumabu w leczeniu waskulopatii siatkówki z leukoencefalopatią mózgową (RVCL)

Jest to badanie fazy 2, które przetestuje skuteczność i bezpieczeństwo kryzanlizumabu w leczeniu waskulopatii siatkówki z leukoencefalopatią mózgową (RVCL), bardzo rzadkiej i jednakowo śmiertelnej choroby genetycznej, która wpływa na mikrounaczynienie, zwłaszcza mózgu i oka. Obecnie nie ma leczenia RVCL. Zarejestrowanych zostanie maksymalnie 20 pacjentów.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Waskulopatia siatkówki z leukoencefalopatią mózgową (RVCL) jest bardzo rzadką i jednakowo śmiertelną chorobą genetyczną, która wpływa na układ mikrokrążenia, zwłaszcza mózgu i oka. Objawy zaczynają się w wieku dorosłym (zwykle między 30. a 40. rokiem życia) i obejmują utratę wzroku, mini udary i demencję. Inni pacjenci cierpieli na chorobę mikronaczyniową obejmującą nerki, martwicę kości i niedokrwienie jelit. Niektóre z tych cech choroby okluzyjnej mikrokrążenia przypominają zdarzenia niedokrwienne, które występują podczas niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Obecnie nie ma skutecznego leczenia RVCL.

Celem tego badania jest sprawdzenie skuteczności pacjentów z RVCL leczonych kryzanlizumabem, humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym przeciwko selektynie P, które zapobiega adhezji leukocytów do śródbłonka naczyń, ograniczając w ten sposób ryzyko okluzji mikrokrążenia. Selektyna P jest mobilizowana na powierzchnię aktywowanych komórek śródbłonka naczyń i wspomaga adhezję leukocytów do ściany naczynia krwionośnego. Laboratorium Miner wstępnie zaobserwowało korelację z poziomem rozpuszczalnej selektyny P oraz liczbą zmian w mózgu u pacjentów z RVCL. Ponieważ adhezja leukocytów do śródbłonka naczyń sprzyja okluzji mikrokrążenia, ustalimy, czy kryzanlizumab pomoże ograniczyć niedokrwienie i uszkodzenia mózgu u pacjentów z RVCL. Może to prowadzić do rozwoju mniejszej liczby niedokrwiennych uszkodzeń mózgu i oczu.

Maksymalnie 20 pacjentów z RVCL otrzyma dożylne wlewy kryzanlizumabu w dawce 5 mg/kg mc. w 1. i 3. tygodniu. Następnie pacjenci będą otrzymywać kryzanlizumab w dawce 5 mg/kg mc. co 28 dni przez łącznie 24 miesiące. Monitorowanie będzie obejmowało seryjne MRI standardowej opieki, jak również monitorowanie chorób oczu w ramach standardowej opieki w określonych odstępach czasu. Monitorowanie leków wysokiego ryzyka będzie obejmować monitorowanie pracy krwi (CBC/CMP) 1 miesiąc po rozpoczęciu leczenia, a następnie co 3 miesiące. Zostaną przeprowadzone standardowe oceny opieki, w tym badania radiologiczne i fizykalne, a także obrazowanie i badania oczu. Pacjenci będą obserwowani przez co najmniej 2 lata po zakończeniu podawania kryzanlizumabu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Andria Ford
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Perelman School of Medicine; University of Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie RVCL potwierdzone badaniem genetycznym
  2. Co najmniej 25 lat z obrazowymi dowodami na chorobę mózgu lub oczu w momencie rejestracji do badania
  3. Prawidłowa funkcja hematologiczna zdefiniowana jako: liczba białych krwinek (WBC) > 4x109/l, bezwzględna liczba neutrofili (ANC) > 1,5x109/l i liczba płytek krwi > 100x109/l
  4. Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od zajścia w ciążę podczas przyjmowania badanego leku i przez 3 miesiące po odstawieniu badanego leku oraz muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji, w tym antykoncepcji hormonalnej (tj. pigułki antykoncepcyjne itp.), antykoncepcja mechaniczna (tj. prezerwatywy) lub abstynencji w tym okresie

  5. Zrozumienie i gotowość do podpisania zatwierdzonego przez Wewnętrzną Komisję Rewizyjną (IRB) pisemnego dokumentu świadomej zgody (lub dokumentu upoważnionego przedstawiciela prawnego, jeśli dotyczy)

    -

Kryteria wyłączenia:

  1. Ostra infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa
  2. Znany HIV, nieleczona utajona gruźlica (TB) lub aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C lub półpasiec
  3. Ciąża i/lub karmienie piersią. Przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego z surowicy. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym (FCBP) przed każdą infuzją wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego z moczu.
  4. Znana nadwrażliwość na jeden lub więcej badanych środków
  5. Obecnie otrzymują lub otrzymywali jakiekolwiek badane leki w ciągu 14 dni poprzedzających pierwszą dawkę badanego leku
  6. Testy czynności wątroby (LFT) wyższe niż 3-krotnie górna granica normy w ciągu ostatnich 30 dni
  7. Leczenie innymi lekami zawierającymi przeciwciała monoklonalne w ciągu ostatnich 30 dni

  8. Leczenie różnymi formami leków przeciwzakrzepowych w ciągu ostatnich 30 dni, w tym między innymi klopidogrelem lub kumadyną lub bezpośrednimi inhibitorami trombiny

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
INNY: Badanie pojedynczej ręki
Badanie jednoramienne: kryzanlizumab będzie dostarczany w jednorazowych fiolkach zawierających 10 ml w stężeniu 10 mg/ml do podawania w infuzji dożylnej. Każdy pacjent otrzyma jedną dawkę kryzanlizumabu w 1. dniu 1. tygodnia, 1. dniu 3. tygodnia, 1. dniu 7. tygodnia, a następnie w 1. dniu każdego 4-tygodniowego cyklu. W dniu infuzji farmaceuta lub wyznaczony personel przygotuje indywidualne dawki kryzanlizumabu dla pacjentów w przeliczeniu na miligramy na kilogram (5 mg/kg) w worku infuzyjnym o pojemności 100 ml zgodnie z Podręcznikiem farmacji. Kryzanlizumab będzie podawany w ciągu 30 minut we wlewie dożylnym
Lek: Kryzanlizumab
Lek: kryzanlizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko selektynie P, które zapobiega adhezji leukocytów do śródbłonka naczyń, ograniczając w ten sposób ryzyko okluzji mikrokrążenia. Podaje się go dożylnie.
Inne nazwy:
  • ADAKVEO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana we wzorcu zmian chorobowych w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) z osłabionym płynem odwróceniem (FLAIR) u pacjentów z RVCL.
Ramy czasowe: rok
Ocenia się zmianę objętości zmian FLAIR MRI między wartością wyjściową a jednym rokiem.
rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

25 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 stycznia 2024

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

25 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 października 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

2 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

14 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 202008079

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane będą udostępniane głównemu badaczowi i pozostałym badaczom

Ramy czasowe udostępniania IPD

natychmiastowy

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Indywidualne dane pacjenta (IPD) będą dostępne w serwisie REDCap lub w formie dostarczonej przez głównego badacza

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kryzanlizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj