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The PROMISE 小児研究 6 ～ 11 歳

2026年4月22日 更新者：Nicole Hamblett

大幅に修正された CFTR 機能の生物学的および臨床的効果を評価するための前向き研究 (PROMISE Pediatric 6 to 11 Old Study)

これは前向き多施設観察研究です。 この研究は、F508del 変異のコピーが 1 つ以上ある小児 (6 ～ 11 歳) におけるエレクサカフトール、テザカフトール、およびイバカフトール (ETI) の 3 剤併用療法の臨床的有効性を測定するように設計されています。 CF 疾患の症状、および将来の研究のための標本を収集します。 研究の被験者は、治療開始前の30日以内に1回の「ETI前」訪問と、24か月のフォローアップ期間中に5回の「ETI後」訪問を行います。 オリジナルの PROMISE Pediatric Sub-Study に参加した参加者は、36 か月および 48 か月の時点で毎年の訪問を伴う長期延長に参加するオプションがあります。 PROMISE 小児サブスタディにおける臨床的および生物学的変化の持続性は、追跡調査を延長することで評価できます。これにより、サブスタディは、研究対象の生物学的または生理学的効果の潜在的な臨床的結果を考慮することができます。 この作業は、介入研究の特定の臨床試験結果の長期的な予後と実現可能性を知らせるのに役立ち、医薬品開発における研究の優先順位を検討する際に役立つ可能性があります。 各科目の参加期間は 24 か月です (参加者がオプションの長期延長に同意した場合は、さらに 24 か月かかります)。 注: FDA は、6 ～ 11 歳のグループで elexacaftor、tezacaftor、および ivacaftor を承認しています。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

2000 近くの変異が報告されていますが、CFTR 変異を引き起こす最も一般的な疾患は F508del であり、米国 CF 患者登録簿で追跡された患者の 85% 以上に見られます。 2 つの CFTR 修正薬 (エレクサカフトールとテザカフトール) と増強剤のイバカフトールが開発され、F508del 変異のコピーが 1 つまたは 2 つある CF 患者 (12 歳以上) の 3 剤併用療法として承認されています。 米国では、小児 CF 患者 (6 ～ 11 歳) の 90% 以上が、非常に効果的な CFTR モジュレーター療法の対象になると予測しています。

PROMISE Pediatric Study は、小児患者が ETI による治療を開始する前と後の両方で、臨床研究結果とバイオマーカーを収集して分析することにより、直接的および間接的な CFTR 依存性陰イオン分泌を測定するように設計されています。 この研究では、幅広い CF 疾患の症状と臓器系における ETI の影響を調査します。 この研究では、詳細な分析のために特に関心のある特定のバイオマーカーが選択されていますが、追加の重要な目標は、血液、尿、便、および気道上皮細胞標本を収集してバイオレポジトリに長期保存し、将来の研究を可能にすることです。 これらのサンプルは、現在の作業範囲を超えた研究に利用できるようにすることができます。 PROMISE Pediatric Study は、これらの標本と関連付けることができる臨床研究結果データの調整されたコレクションを提供します。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

125

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～7年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

嚢胞性線維症、6～11歳でETIを処方。

説明

包含基準:

  1. 書面による親のインフォームドコンセントと、対象および対象の法定後見人から得られた同意。
  2. -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を喜んで順守できること。
  3. 1 日目に 6 ～ 11 歳のすべての性別。
  4. CFの診断。
  5. ETIのFDAラベル表示と一致するCFTR変異。
  6. ETIを処方する医師の意図。
  7. -調査員の判断により、この調査に必要なテストと手順を試みることができます。
  8. 嚢胞性線維症財団の患者登録簿に登録されています。
  9. -Visit 1の前の14日間（およびVisit 1を含む）に健康状態に大きな変化がなく、臨床的に安定している。

除外基準:

  1. -サイト調査員/被指名人の意見では、インフォームドコンセントまたは同意を排除する、研究への参加を危険にする、研究結果データの解釈を複雑にする、または研究目的の達成を妨げるその他の条件があります。
  2. -訪問1の前の180日以内のETIの使用。
  3. -抗生物質の急性使用（経口、吸入、またはIV）または全身性コルチコステロイドの急性使用 訪問1の14日前（訪問1を含む）の下気道の症状。
  4. -新しい慢性療法（例：イブプロフェン、Pulmozyme®、高張食塩水、アジスロマイシン、吸入トブラマイシン、Cayston®、Kalydeco、Orkambi®、Symdeko®）の開始 1回目の訪問前の4週間（訪問1回を含む）。
  5. -訪問1の前の28日以内の治験薬の使用。
  6. -訪問1の前の28日以内の慢性経口コルチコステロイド（1日あたり10 mg以上のプレドニゾンに相当）の使用。
  7. -非結核性マイコバクテリア（NTM）感染症の治療で、訪問1の前の28日以内に2つ以上の抗生物質（経口、IV、および/または吸入）からなる。
  8. 肺または肝臓の移植歴、または臓器移植のリスト。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
小児科
嚢胞性線維症の小児患者 (6 ～ 11 歳) は、ETI CFTR モジュレーター療法を処方されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6ヶ月で塩化物を汗
時間枠：6ヵ月
ベースラインから6ヶ月までの汗塩化物の変化。
6ヵ月
24ヶ月の汗の塩化物
時間枠：24ヶ月
汗の塩化物をベースラインから 24 か月に変更します。
24ヶ月
6 か月時の 1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
時間枠：6ヵ月
ベースラインから 6 か月までの FEV1 の変化。
6ヵ月
24 か月の 1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
時間枠：24ヶ月
ベースラインから 24 か月までの FEV1 の変化。
24ヶ月
6ヶ月での肺クリアランス指数（LCI）
時間枠：6ヵ月
肺クリアランス インデックス (LCI) をベースラインから 6 か月に変更します。
6ヵ月
24か月の肺クリアランス指数（LCI）
時間枠：24ヶ月
肺クリアランス インデックス (LCI) をベースラインから 24 か月に変更します。
24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6ヶ月の体重
時間枠：6ヵ月
ベースラインから 6 か月までの体重の変化。
6ヵ月
24ヶ月の体重
時間枠：24ヶ月
ベースラインから 24 か月までの体重の変化。
24ヶ月
6ヶ月のBMI
時間枠：6ヵ月
ベースラインから6ヶ月までのBMIの変化。
6ヵ月
24ヶ月のBMI
時間枠：24ヶ月
ベースラインから 24 か月までの BMI の変化。
24ヶ月
嚢胞性線維症質問票改訂 (CFQ-R) 6 か月
時間枠：6ヵ月
CFQ-R (呼吸ドメイン) のベースラインから 6 か月への変化。
6ヵ月
嚢胞性線維症質問票改訂 (CFQ-R) 24 か月
時間枠：24ヶ月
CFQ-R (呼吸ドメイン) のベースラインから 24 か月への変化。
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Nicole Hamblett

協力者

Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Steven Rowe, MD、University of Alabama at Birmingham
  • 主任研究者：David Nichols, MD、University of Washington

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年6月11日

一次修了 (実際)

2025年12月8日

研究の完了 (実際)

2025年12月8日

試験登録日

最初に提出

2020年10月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年10月27日

最初の投稿 (実際)

2020年11月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月22日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PROMISE-OB-18 Pediatric Study

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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