Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PROMISE z udziałem dzieci w wieku od 6 do 11 lat

22 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Nicole Hamblett

Prospektywne badanie mające na celu ocenę biologicznych i klinicznych skutków istotnie skorygowanej funkcji CFTR (badanie PROMISE u dzieci w wieku od 6 do 11 lat)

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne. Badanie ma na celu pomiar skuteczności klinicznej potrójnej terapii skojarzonej eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru (ETI) u dzieci (w wieku od 6 do 11 lat) z jedną lub większą liczbą kopii mutacji F508del, zbadanie wpływu ETI na szereg objawów choroby CF i zebrać próbki do przyszłych badań. Uczestnicy badania będą mieli jedną wizytę „przed ETI” w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem terapii i pięć wizyt „po ETI” w ciągu 24-miesięcznego okresu obserwacji. Uczestnicy, którzy brali udział w pierwotnym badaniu podrzędnym PROMISE Pediatric, mają możliwość uczestniczenia w długoterminowym przedłużeniu z corocznymi wizytami przeprowadzanymi w punktach czasowych 36 i 48 miesięcy. Trwałość zmian klinicznych i biologicznych w badaniu podrzędnym PROMISE u dzieci można ocenić za pomocą rozszerzonej obserwacji, która umożliwiłaby w badaniach podrzędnych rozważenie potencjalnych konsekwencji klinicznych badanych skutków biologicznych lub fizjologicznych. Ta praca pomoże w określeniu długoterminowych prognoz i wykonalności niektórych wyników badań klinicznych dla badań interwencyjnych i może być przydatna przy rozważaniu priorytetów badawczych w opracowywaniu leków. Czas trwania uczestnictwa dla każdego przedmiotu wynosi 24 miesiące (z dodatkowymi 24 miesiącami, jeśli uczestnicy wyrażą zgodę na opcjonalne przedłużenie długoterminowe). UWAGA: FDA zatwierdziła eleksakaftor, tezakaftor i iwakaftor w grupie wiekowej 6-11 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Chociaż opisano prawie 2000 mutacji, najczęstszą chorobą powodującą mutację CFTR jest F508del, którą stwierdza się u >85% pacjentów objętych rejestrem pacjentów CF w USA. Dwa leki korygujące CFTR (eleksakaftor i tezakaftor) oraz wzmacniający iwakaftor zostały opracowane i zatwierdzone jako potrójna terapia skojarzona dla pacjentów z mukowiscydozą (w wieku 12 lat i starszych) z jedną lub dwiema kopiami mutacji F508del. Przewidujemy, że ponad 90% pediatrycznych pacjentów z mukowiscydozą (w wieku 6-11 lat) będzie kwalifikować się do wysoce skutecznej terapii modulatorem CFTR w USA.

Badanie PROMISE Pediatric Study ma na celu pomiar bezpośredniego i pośredniego wydzielania anionów zależnego od CFTR poprzez gromadzenie i analizowanie wyników badań klinicznych i biomarkerów na pacjentach pediatrycznych zarówno przed, jak i po rozpoczęciu leczenia ETI. Badanie to zbada wpływ ETI na szeroki zakres objawów mukowiscydozy i układów narządów. Chociaż w tym badaniu wybrano określone biomarkery o szczególnym znaczeniu do szczegółowej analizy, dodatkowym ważnym celem jest pobranie próbek krwi, moczu, kału i komórek nabłonka dróg oddechowych w celu długoterminowego przechowywania w biorepozytorium, aby umożliwić przyszłe badania. Próbki te mogą zostać udostępnione do badań wykraczających poza obecny zakres prac. Badanie pediatryczne PROMISE zapewni skoordynowany zbiór danych dotyczących wyników badań klinicznych, które można powiązać z tymi próbkami.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

125

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
    - University of Alabama at Birmingham
- California
  - Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
    - Stanford University Medical Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
    - Riley Hospital for Children
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    - University of Iowa
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
    - John Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    - Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
    - The Minnesota Cystic Fibrosis Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
    - Children's Mercy Kansas City
  - St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    - Washington University School of Medicine
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
    - University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44146
    - Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    - Oregon Health Sciences University
- Texas
  - Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    - Baylor College of Medicine
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
    - Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
    - University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mukowiscydoza, 6-11 lat przepisana ETI.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pisemna świadoma zgoda rodziców i zgoda uzyskana od podmiotu i opiekuna prawnego podmiotu.
Bądź chętny i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.
Wszystkie płcie w wieku 6-11 lat w dniu 1.
Rozpoznanie mukowiscydozy.
Mutacje CFTR zgodne ze wskazaniem FDA dla ETI.
Zamiar lekarza przepisania ETI.
Zdolny do przeprowadzenia testów i procedur wymaganych w tym badaniu, zgodnie z oceną badacza.
Wpisany do Rejestru Pacjentów Fundacji Cystic Fibrosis.
Stabilny klinicznie bez istotnych zmian stanu zdrowia w ciągu 14 dni poprzedzających Wizytę 1 (włącznie z Wizytą 1).

Kryteria wyłączenia:

Ma jakikolwiek inny stan, który w opinii badacza ośrodka/osoby wyznaczonej wykluczałby świadomą zgodę lub zgodę, czyniłby udział w badaniu niebezpiecznym, komplikował interpretację danych wynikowych badania lub w inny sposób zakłócałby osiągnięcie celów badania.
Wykorzystanie ETI w ciągu 180 dni przed Wizytą 1.
Jakiekolwiek ostre stosowanie antybiotyków (doustnie, wziewnie lub dożylnie) lub ostre stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów w ciągu 14 dni przed Wizytą 1 (włącznie z Wizytą 1) z powodu objawów ze strony dolnych dróg oddechowych.
Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. ibuprofen, Pulmozyme®, sól fizjologiczna hipertoniczna, azytromycyna, tobramycyna wziewna, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 1 (włącznie z Wizytą 1).
Korzystanie z agenta badawczego w ciągu 28 dni przed Wizytą 1.
Przewlekłe stosowanie doustnych kortykosteroidów (co odpowiada 10 mg lub więcej prednizonu na dzień) w ciągu 28 dni przed Wizytą 1.
Leczenie zakażenia mykobakteriami niegruźliczymi (NTM), składające się z ≥ dwóch antybiotyków (doustnych, dożylnych i/lub wziewnych) w ciągu 28 dni przed Wizytą 1.
Historia przeszczepu płuc lub wątroby lub wpis do przeszczepu narządu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Modele obserwacyjne: Kohorta
Perspektywy czasowe: Spodziewany

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pediatryczny Pacjenci pediatryczni z mukowiscydozą (6-11 lat) przepisani Terapia modulatorem ETI CFTR.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Chlorek potu w wieku 6 miesięcy Ramy czasowe: 6 miesięcy	Zmiana stężenia chlorków w pocie od wartości początkowej do 6 miesięcy.	6 miesięcy
Chlorek potu w wieku 24 miesięcy Ramy czasowe: 24 miesiące	Zmień poziom chlorku potu z wartości początkowej na 24 miesiące.	24 miesiące
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) po 6 miesiącach Ramy czasowe: 6 miesięcy	Zmiana FEV1 od wartości początkowej do 6 miesięcy.	6 miesięcy
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) po 24 miesiącach Ramy czasowe: 24 miesiące	Zmiana FEV1 od wartości początkowej do 24 miesięcy.	24 miesiące
Wskaźnik klirensu płuc (LCI) po 6 miesiącach Ramy czasowe: 6 miesięcy	Zmień wskaźnik klirensu płuc (LCI) z wartości początkowej na 6 miesięcy.	6 miesięcy
Wskaźnik klirensu płuc (LCI) po 24 miesiącach Ramy czasowe: 24 miesiące	Zmień wskaźnik klirensu płuc (LCI) z punktu początkowego na 24 miesiące.	24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Waga w wieku 6 miesięcy Ramy czasowe: 6 miesięcy	Zmiana masy ciała od wartości początkowej do 6 miesięcy.	6 miesięcy
Waga w wieku 24 miesięcy Ramy czasowe: 24 miesiące	Zmiana masy ciała od wartości początkowej do 24 miesięcy.	24 miesiące
BMI w wieku 6 miesięcy Ramy czasowe: 6 miesięcy	Zmiana BMI od wartości wyjściowej do 6 miesięcy.	6 miesięcy
BMI w wieku 24 miesięcy Ramy czasowe: 24 miesiące	Zmiana BMI od wartości wyjściowej do 24 miesięcy.	24 miesiące
Poprawiony kwestionariusz mukowiscydozy (CFQ-R) po 6 miesiącach Ramy czasowe: 6 miesięcy	Zmiana CFQ-R (domena oddechowa) od wartości początkowej do 6 miesięcy.	6 miesięcy
Kwestionariusz mukowiscydozy poprawiony (CFQ-R) po 24 miesiącach Ramy czasowe: 24 miesiące	Zmiana CFQ-R (domena oddechowa) od wartości początkowej do 24 miesięcy.	24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nicole Hamblett

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

Główny śledczy: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
Główny śledczy: David Nichols, MD, University of Washington

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości