Die PROMISE-Studie für Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren
22. April 2026 aktualisiert von: Nicole Hamblett
Eine prospektive Studie zur Bewertung der biologischen und klinischen Auswirkungen einer signifikant korrigierten CFTR-Funktion (die PROMISE-Studie für Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren)
Es handelt sich um eine prospektive, multizentrische Beobachtungsstudie.
Die Studie soll die klinische Wirksamkeit der Dreifach-Kombinationstherapie mit Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor (ETI) bei Kindern (im Alter von 6 bis 11 Jahren) mit einer oder mehreren Kopien der F508del-Mutation messen und die Auswirkungen von ETI über mehrere hinweg untersuchen Manifestationen der CF-Erkrankung und Sammeln von Proben für die zukünftige Forschung.
Die Probanden in der Studie werden innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Therapie einen „vor ETI“-Besuch und fünf „nach ETI“-Besuche über einen 24-monatigen Nachbeobachtungszeitraum erhalten.
Teilnehmer, die an der ursprünglichen pädiatrischen PROMISE-Teilstudie teilgenommen haben, haben die Möglichkeit, an einer langfristigen Verlängerung mit jährlichen Besuchen teilzunehmen, die zu den Zeitpunkten von 36 und 48 Monaten durchgeführt werden.
Die Dauerhaftigkeit der klinischen und biologischen Veränderungen in der pädiatrischen PROMISE-Teilstudie kann mit einer erweiterten Nachbeobachtung bewertet werden, die es den Teilstudien ermöglichen würde, potenzielle klinische Folgen der untersuchten biologischen oder physiologischen Wirkungen zu berücksichtigen.
Diese Arbeit wird dazu beitragen, die Langzeitprognose und Machbarkeit bestimmter klinischer Studienergebnisse für Interventionsstudien zu informieren und kann bei der Berücksichtigung von Forschungsprioritäten in der Arzneimittelentwicklung nützlich sein.
Die Teilnahmedauer pro Fach beträgt 24 Monate (zusätzlich 24 Monate bei Zustimmung zur optionalen Langzeitverlängerung).
HINWEIS: Die FDA hat Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor in der Altersgruppe der 6- bis 11-Jährigen zugelassen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Während fast 2000 Mutationen beschrieben wurden, ist die häufigste Krankheit, die eine CFTR-Mutation verursacht, F508del, die bei > 85 % der Patienten gefunden wird, die im US CF-Patientenregister beobachtet werden. Zwei CFTR-Korrekturmedikamente (Elexacaftor und Tezacaftor) sowie der Potenziator Ivacaftor wurden als Dreifachkombinationstherapie für CF-Patienten (12 Jahre und älter) mit einer oder zwei Kopien der F508del-Mutation entwickelt und zugelassen. Wir gehen davon aus, dass über 90 % der pädiatrischen CF-Patienten (im Alter von 6-11 Jahren) für eine hochwirksame CFTR-Modulatortherapie in den USA in Frage kommen.
Die pädiatrische PROMISE-Studie soll die direkte und indirekte CFTR-abhängige Anionensekretion messen, indem klinische Forschungsergebnisse und Biomarker bei pädiatrischen Patienten vor und nach Beginn der Behandlung mit ETI gesammelt und analysiert werden. Diese Studie wird die Auswirkungen von ETI auf ein breites Spektrum von CF-Krankheitsmanifestationen und Organsystemen untersuchen. Während spezifische Biomarker von besonderem Interesse für eine detaillierte Analyse in dieser Studie ausgewählt wurden, besteht ein weiteres wichtiges Ziel darin, Blut-, Urin-, Stuhl- und Epithelzellenproben der Atemwege zur Langzeitlagerung in einem Biorepositorium zu sammeln, um zukünftige Forschung zu ermöglichen. Diese Proben können für Forschungszwecke über den aktuellen Arbeitsumfang hinaus zur Verfügung gestellt werden. Die pädiatrische PROMISE-Studie wird eine koordinierte Sammlung von Daten zu klinischen Forschungsergebnissen bereitstellen, die mit diesen Proben verknüpft werden können.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
125
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- John Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy Kansas City
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St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44146
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 7 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Mukoviszidose, 6-11 Jahre alt verschrieb ETI.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern und Zustimmung des Subjekts und des Erziehungsberechtigten des Subjekts.
- Bereit und in der Lage sein, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten.
- Alle Geschlechter im Alter von 6-11 Jahren an Tag 1.
- Diagnose von CF.
- CFTR-Mutationen, die mit der von der FDA gekennzeichneten Indikation für den ETI übereinstimmen.
- Absicht des Arztes, den ETI zu verschreiben.
- In der Lage, die für diese Studie erforderlichen Tests und Verfahren durchzuführen, wie vom Prüfarzt beurteilt.
- Eingetragen im Patientenregister der Cystic Fibrosis Foundation.
- Klinisch stabil ohne signifikante Veränderungen des Gesundheitszustands innerhalb der 14 Tage vor Besuch 1 (und einschließlich Besuch 1).
Ausschlusskriterien:
- Hat eine andere Bedingung, die nach Meinung des Prüfers/Beauftragten des Standorts eine Einverständniserklärung oder Zustimmung ausschließen, die Teilnahme an der Studie unsicher machen, die Interpretation von Studienergebnisdaten erschweren oder auf andere Weise das Erreichen der Studienziele beeinträchtigen würde.
- Verwendung eines beliebigen ETI innerhalb der 180 Tage vor Besuch 1.
- Jede akute Anwendung von Antibiotika (oral, inhaliert oder IV) oder akute Anwendung von systemischen Kortikosteroiden innerhalb der 14 Tage vor Besuch 1 (einschließlich Besuch 1) wegen Symptomen der unteren Atemwege.
- Beginn einer neuen chronischen Therapie (z. B. Ibuprofen, Pulmozyme®, hypertone Kochsalzlösung, Azithromycin, inhaliertes Tobramycin, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) innerhalb von 4 Wochen vor Besuch 1 (einschließlich Besuch 1).
- Einsatz eines Untersuchungsbeauftragten innerhalb der 28 Tage vor Besuch 1.
- Anwendung von chronischen oralen Kortikosteroiden (entsprechend 10 mg oder mehr Prednison pro Tag) innerhalb der 28 Tage vor Besuch 1.
- Behandlung einer nicht-tuberkulösen mykobakteriellen (NTM) Infektion, bestehend aus ≥ zwei Antibiotika (oral, intravenös und/oder inhaliert) innerhalb von 28 Tagen vor Besuch 1.
- Vorgeschichte einer Lungen- oder Lebertransplantation oder Auflistung für eine Organtransplantation.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Pädiatrie
Pädiatrische Patienten mit zystischer Fibrose (6-11 Jahre alt) verschrieben sich die ETI CFTR-Modulator-Therapie.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Schweißchlorid mit 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
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Änderung des Schweißchlorids vom Ausgangswert bis 6 Monate.
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6 Monate
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Schweißchlorid mit 24 Monaten
Zeitfenster: 24 Monate
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Schweißchlorid von Baseline auf 24 Monate ändern.
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24 Monate
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Forciertes Exspirationsvolumen bei einer Sekunde (FEV1) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
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Änderung des FEV1 vom Ausgangswert auf 6 Monate.
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6 Monate
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Forciertes Exspirationsvolumen bei einer Sekunde (FEV1) nach 24 Monaten
Zeitfenster: 24 Monate
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Änderung des FEV1 vom Ausgangswert auf 24 Monate.
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24 Monate
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Lung Clearance Index (LCI) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
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Lung Clearance Index (LCI) vom Ausgangswert auf 6 Monate ändern.
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6 Monate
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Lung Clearance Index (LCI) nach 24 Monaten
Zeitfenster: 24 Monate
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Lung Clearance Index (LCI) vom Ausgangswert auf 24 Monate ändern.
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24 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gewicht mit 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
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Gewichtsveränderung von Baseline bis 6 Monate.
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6 Monate
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Gewicht mit 24 Monaten
Zeitfenster: 24 Monate
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Gewichtsveränderung von Baseline bis 24 Monate.
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24 Monate
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BMI nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
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Änderung des BMI von Baseline auf 6 Monate.
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6 Monate
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BMI nach 24 Monaten
Zeitfenster: 24 Monate
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Änderung des BMI von Baseline auf 24 Monate.
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24 Monate
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Überarbeiteter Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
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Änderung des CFQ-R (respiratorischer Bereich) von Baseline auf 6 Monate.
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6 Monate
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Überarbeiteter Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R) nach 24 Monaten
Zeitfenster: 24 Monate
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Änderung des CFQ-R (respiratorischer Bereich) von Baseline auf 24 Monate.
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24 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- Hauptermittler: David Nichols, MD, University of Washington
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
11. Juni 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
8. Dezember 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
8. Dezember 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
27. Oktober 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. Oktober 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
3. November 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. April 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PROMISE-OB-18 Pediatric Study
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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