Løftet pædiatrisk undersøgelse 6 til 11 år gammel
22. april 2026 opdateret af: Nicole Hamblett
En prospektiv undersøgelse for at evaluere biologiske og kliniske effekter af væsentligt korrigeret CFTR-funktion (PROMISE Pædiatrisk 6 til 11 år gammel undersøgelse)
Dette er en prospektiv, multicenter observationsundersøgelse.
Studiet er designet til at måle den kliniske effektivitet af elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor (ETI) triple kombinationsterapi hos børn (6-11 år) med en eller flere kopier af F508del mutationen, studere virkningerne af ETI på tværs af en række CF-sygdomsmanifestationer, og indsaml prøver til fremtidig forskning.
Forsøgspersonerne i undersøgelsen vil have ét "før ETI"-besøg inden for 30 dage før påbegyndelse af behandlingen og fem "efter ETI"-besøg over en 24-måneders opfølgningsperiode.
Deltagere, der har deltaget i det oprindelige PROMISE pædiatriske delstudie, har mulighed for at deltage i en langsigtet forlængelse med årlige besøg udført på 36- og 48-måneders tidspunkter.
Holdbarheden af de kliniske og biologiske ændringer i PROMISE pædiatriske delstudie kan vurderes med udvidet opfølgning, hvilket vil gøre det muligt for delstudierne at overveje potentielle kliniske konsekvenser af de biologiske eller fysiologiske effekter, der undersøges.
Dette arbejde vil hjælpe med at informere langsigtet prognose og gennemførlighed af visse kliniske forsøgsresultater for interventionelle undersøgelser og kan være nyttigt, når man overvejer forskningsprioriteter i lægemiddeludvikling.
Varigheden af deltagelse for hvert fag er 24 måneder (med yderligere 24 måneder, hvis deltagerne accepterer den valgfri langsigtede forlængelse).
BEMÆRK: FDA har givet godkendelse til elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor i aldersgruppen 6-11 år.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Mens næsten 2000 mutationer er blevet beskrevet, er den mest almindelige sygdom, der forårsager CFTR-mutation, F508del, som findes hos >85 % af patienterne fulgt i det amerikanske CF-patientregister. To CFTR-korrektorlægemidler (elexacaftor og tezacaftor) plus potentiatoren ivacaftor er blevet udviklet og godkendt som en tredobbelt kombinationsbehandling til CF-patienter (12 år og ældre) med en eller to kopier af F508del-mutationen. Vi forudsiger, at over 90 % af pædiatriske CF-patienter (i alderen 6-11 år) vil være berettiget til højeffektiv CFTR-modulatorterapi i USA.
PROMISE Pediatric Study er designet til at måle den direkte og indirekte CFTR-afhængige anionsekretion ved at indsamle og analysere kliniske forskningsresultater og biomarkører på pædiatriske patienter både før og efter de begynder behandling med ETI. Denne undersøgelse vil undersøge virkningen af ETI på tværs af en bred vifte af CF-sygdomsmanifestationer og organsystemer. Mens specifikke biomarkører af særlig interesse er blevet udvalgt til detaljeret analyse i denne undersøgelse, er et yderligere vigtigt mål at indsamle blod-, urin-, afførings- og luftvejsepitelcelleprøver til langtidsopbevaring i et biodepot for at muliggøre fremtidig forskning. Disse prøver kan stilles til rådighed for forskning ud over det nuværende arbejdsområde. PROMISE pædiatriske undersøgelse vil give en koordineret samling af kliniske forskningsresultater, som kan forbindes med disse prøver.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
125
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- John Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44146
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 7 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Cystisk fibrose, 6-11 år gammel ordineret ETI.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informeret samtykke fra forældrene og samtykke opnået fra forsøgspersonen og forsøgspersonens juridiske værge.
- Være villig og i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
- Alle køn 6-11 år på dag 1.
- Diagnose af CF.
- CFTR-mutationer i overensstemmelse med den FDA-mærkede indikation for ETI.
- Lægen har til hensigt at ordinere ETI.
- I stand til at forsøge de test og procedurer, der kræves til denne undersøgelse, som vurderet af investigator.
- Indskrevet i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry.
- Klinisk stabil uden væsentlige ændringer i helbredsstatus inden for de 14 dage før besøg 1 (og inklusive besøg 1).
Ekskluderingskriterier:
- Har enhver anden betingelse, som efter siteundersøgerens/designeredes mening ville udelukke informeret samtykke eller samtykke, gøre undersøgelsesdeltagelse usikker, komplicere fortolkning af undersøgelsesresultatdata eller på anden måde forstyrre opnåelsen af undersøgelsens mål.
- Brug af enhver ETI inden for de 180 dage før besøg 1.
- Enhver akut brug af antibiotika (oral, inhaleret eller IV) eller akut brug af systemiske kortikosteroider inden for de 14 dage før besøg 1 (inklusive besøg 1) for symptomer i de nedre luftveje.
- Påbegyndelse af enhver ny kronisk behandling (f.eks. ibuprofen, Pulmozyme®, hypertonisk saltvand, azithromycin, inhaleret tobramycin, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) inden for de 4 uger før besøg 1 (inklusive besøg 1).
- Brug af et forsøgsmiddel inden for de 28 dage før besøg 1.
- Brug af kroniske orale kortikosteroider (svarende til 10 mg eller mere pr. dag af prednison) inden for de 28 dage før besøg 1.
- Behandling for ikke-tuberkuløs mykobakteriel (NTM) infektion, bestående af ≥ to antibiotika (oral, IV og/eller inhaleret) inden for de 28 dage før besøg 1.
- Historie om lunge- eller levertransplantation, eller liste for organtransplantation.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Pædiatrisk
Cystisk fibrose pædiatriske patienter (6-11 år) ordinerede ETI CFTR-modulatorterapi.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Svedklorid ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring i svedklorid fra baseline til 6 måneder.
|
6 måneder
|
|
Sved Chloride ved 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
|
Skift svedklorid fra baseline til 24 måneder.
|
24 måneder
|
|
Forceret ekspiratorisk volumen efter et sekund (FEV1) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring i FEV1 fra baseline til 6 måneder.
|
6 måneder
|
|
Forceret ekspiratorisk volumen ved et sekund (FEV1) efter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i FEV1 fra baseline til 24 måneder.
|
24 måneder
|
|
Lung Clearance Index (LCI) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Skift Lung Clearance Index (LCI) fra baseline til 6 måneder.
|
6 måneder
|
|
Lung Clearance Index (LCI) efter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
|
Skift Lung Clearance Index (LCI) fra baseline til 24 måneder.
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vægt ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring i vægt fra baseline til 6 måneder.
|
6 måneder
|
|
Vægt ved 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i vægt fra baseline til 24 måneder.
|
24 måneder
|
|
BMI ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring i BMI fra baseline til 6 måneder.
|
6 måneder
|
|
BMI ved 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i BMI fra baseline til 24 måneder.
|
24 måneder
|
|
Cystisk fibrose-spørgeskema revideret (CFQ-R) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring i CFQ-R (respiratorisk domæne) fra baseline til 6 måneder.
|
6 måneder
|
|
Cystisk fibrose-spørgeskema revideret (CFQ-R) efter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i CFQ-R (respiratorisk domæne) fra baseline til 24 måneder.
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- Ledende efterforsker: David Nichols, MD, University of Washington
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
8. december 2025
Studieafslutning (Faktiske)
8. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. oktober 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. oktober 2020
Først opslået (Faktiske)
3. november 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PROMISE-OB-18 Pediatric Study
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .