Pediatrická studie PROMISE ve věku 6 až 11 let
22. prosince 2023 aktualizováno: Nicole Hamblett
Prospektivní studie k vyhodnocení biologických a klinických účinků významně korigované funkce CFTR (Pediatrická studie PROMISE 6 až 11 let stará)
Jedná se o prospektivní, multicentrickou observační studii.
Studie je navržena tak, aby změřila klinickou účinnost trojkombinační terapie elexacaftorem, tezakaftorem a ivakaftorem (ETI) u dětí (ve věku 6–11 let) s jednou nebo více kopiemi mutace F508del, studovala účinky ETI napříč řadou projevy onemocnění CF a shromážděte vzorky pro budoucí výzkum.
Subjekty ve studii budou mít jednu návštěvu "před ETI" během 30 dnů před zahájením terapie a pět návštěv "po ETI" během 24měsíčního období sledování.
Účastníci, kteří se zúčastnili původní pediatrické dílčí studie PROMISE, mají možnost zúčastnit se dlouhodobého prodloužení s každoročními návštěvami prováděnými po 36 a 48 měsících.
Trvanlivost klinických a biologických změn v pediatrické dílčí studii PROMISE lze posoudit s prodlouženým sledováním, což by dílčím studiím umožnilo zvážit potenciální klinické důsledky studovaných biologických nebo fyziologických účinků.
Tato práce pomůže informovat o dlouhodobé prognóze a proveditelnosti výsledků určitých klinických studií pro intervenční studie a může být užitečná při zvažování priorit výzkumu ve vývoji léků.
Délka účasti u každého předmětu je 24 měsíců (s dalšími 24 měsíci, pokud účastníci souhlasí s volitelným dlouhodobým prodloužením).
POZNÁMKA: FDA udělil schválení pro elexacaftor, tezacaftor a ivakaftor ve věkové skupině 6-11 let.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Zatímco bylo popsáno téměř 2000 mutací, nejběžnější onemocnění způsobující mutaci CFTR je F508del, která se nachází u >85 % pacientů sledovaných v americkém registru pacientů s CF. Dva korekční léky CFTR (elexacaftor a tezacaftor) plus potenciátor ivakaftor byly vyvinuty a schváleny jako trojkombinační terapie pro pacienty s CF (12 let a starší) s jednou nebo dvěma kopiemi mutace F508del. Předpovídáme, že více než 90 % dětských pacientů s CF (ve věku 6-11 let) bude způsobilých pro vysoce účinnou terapii modulátorem CFTR v USA.
Pediatrická studie PROMISE je navržena tak, aby měřila přímou a nepřímou sekreci aniontů závislou na CFTR sběrem a analýzou výsledků klinického výzkumu a biomarkerů u dětských pacientů před zahájením léčby ETI i po ní. Tato studie bude zkoumat dopad ETI na širokou škálu projevů onemocnění CF a orgánových systémů. Zatímco v této studii byly pro podrobnou analýzu vybrány specifické biomarkery zvláštního zájmu, dalším důležitým cílem je shromáždit vzorky krve, moči, stolice a epiteliálních buněk dýchacích cest pro dlouhodobé skladování v bioúložišti, aby se umožnil budoucí výzkum. Tyto vzorky mohou být zpřístupněny pro výzkum nad rámec současného rozsahu práce. Pediatrická studie PROMISE poskytne koordinovaný sběr dat o výsledcích klinického výzkumu, která mohou být spojena s těmito vzorky.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
180
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- John Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina At Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44146
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 9 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Cystická fibróza, 6-11 let předepsaná ETI.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Písemný informovaný souhlas rodičů a souhlas získaný od subjektu a jeho zákonného zástupce.
- Buďte ochotni a schopni dodržovat harmonogram studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
- Všechna pohlaví ve věku 6–11 let v den 1.
- Diagnostika CF.
- Mutace CFTR v souladu s indikací ETI označenou FDA.
- Záměr lékaře předepsat ETI.
- Schopnost pokusit se o testování a postupy požadované pro tuto studii, jak posoudil zkoušející.
- Zapsán do registru pacientů nadace pro cystickou fibrózu.
- Klinicky stabilní bez významných změn zdravotního stavu během 14 dnů před návštěvou 1 (včetně návštěvy 1).
Kritéria vyloučení:
- Má jakoukoli jinou podmínku, která by podle názoru zkoušejícího/určené osoby bránila informovanému souhlasu nebo souhlasu, činila účast ve studii nebezpečnou, komplikovala interpretaci výsledků studie nebo by jinak narušovala dosažení cílů studie.
- Použití jakékoli ETI během 180 dnů před návštěvou 1.
- Jakékoli akutní použití antibiotik (perorální, inhalační nebo IV) nebo akutní použití systémových kortikosteroidů během 14 dnů před návštěvou 1 (včetně návštěvy 1) pro symptomy dolních cest dýchacích.
- Zahájení jakékoli nové chronické terapie (např. ibuprofen, Pulmozyme®, hypertonický fyziologický roztok, azithromycin, inhalační tobramycin, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) během 4 týdnů před návštěvou 1 (včetně návštěvy 1).
- Použití zkoumané látky během 28 dnů před návštěvou 1.
- Užívání chronických perorálních kortikosteroidů (ekvivalentních 10 mg nebo více prednisonu denně) během 28 dnů před návštěvou 1.
- Léčba netuberkulózní mykobakteriální (NTM) infekce, sestávající z ≥ dvou antibiotik (perorálních, IV a/nebo inhalačních) během 28 dnů před návštěvou 1.
- Transplantace plic nebo jater v anamnéze nebo seznam pro transplantaci orgánů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pediatrická
Dětským pacientům s cystickou fibrózou (6-11 let) byla předepsána terapie modulátorem ETI CFTR.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Chlorid vypotit v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna chloridů v potu z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
Chlorid potu ve 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
Změňte chlorid potu z výchozí hodnoty na 24 měsíců.
|
24 měsíců
|
|
Objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna FEV1 z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
Objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna FEV1 z výchozí hodnoty na 24 měsíců.
|
24 měsíců
|
|
Lung Clearance Index (LCI) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změňte Lung Clearance Index (LCI) z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
Lung Clearance Index (LCI) po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
Změnit Lung Clearance Index (LCI) z výchozí hodnoty na 24 měsíců.
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Váha v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna hmotnosti z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
Váha ve 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna hmotnosti z výchozí hodnoty na 24 měsíců.
|
24 měsíců
|
|
BMI v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna BMI z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
BMI ve 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna BMI z výchozí hodnoty na 24 měsíců.
|
24 měsíců
|
|
Dotazník cystické fibrózy revidovaný (CFQ-R) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna CFQ-R (respirační doména) z výchozí hodnoty na 6 měsíců.
|
6 měsíců
|
|
Dotazník cystické fibrózy revidovaný (CFQ-R) po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna CFQ-R (respirační doména) z výchozí hodnoty na 24 měsíců.
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- Vrchní vyšetřovatel: David Nichols, MD, University of Washington
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. června 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
19. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
19. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. října 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. října 2020
První zveřejněno (Aktuální)
3. listopadu 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. prosince 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PROMISE-OB-18 Pediatric Study
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .