PROMISE 소아 연구 6~11세
2026년 4월 22일 업데이트: Nicole Hamblett
크게 교정된 CFTR 기능의 생물학적 및 임상적 효과를 평가하기 위한 전향적 연구(PROMISE 소아 6~11세 연구)
이것은 전향적 다기관 관찰 연구입니다.
이 연구는 F508del 돌연변이가 하나 이상 있는 어린이(6-11세)에서 elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor(ETI) 삼중 병용 요법의 임상적 효과를 측정하고 여러 CF 질병 징후 및 향후 연구를 위해 표본을 수집합니다.
이 연구의 피험자는 치료 시작 전 30일 이내에 "ETI 전" 방문 1회 및 24개월 추적 기간 동안 "ETI 후" 방문 5회를 갖게 됩니다.
원래 PROMISE Pediatric 하위 연구에 참여한 참가자는 36개월 및 48개월 시점에서 연간 방문을 수행하는 장기 연장에 참여할 수 있는 옵션이 있습니다.
PROMISE Pediatric Sub-Study의 임상 및 생물학적 변화의 내구성은 확장된 후속 조치로 평가할 수 있으며, 하위 연구는 연구 중인 생물학적 또는 생리학적 효과의 잠재적 임상 결과를 고려할 수 있습니다.
이 작업은 중재적 연구에 대한 특정 임상 시험 결과의 장기 예후 및 타당성을 알리는 데 도움이 될 것이며 약물 개발에서 연구 우선순위를 고려할 때 유용할 수 있습니다.
과목별 참여 기간은 24개월(장기 연장 선택에 동의한 경우 추가 24개월)입니다.
참고: FDA는 6-11세 그룹에서 elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor를 승인했습니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
거의 2000개의 돌연변이가 기술되었지만 CFTR 돌연변이를 유발하는 가장 흔한 질병은 F508del이며, 이는 US CF Patient Registry에서 추적한 환자의 >85%에서 발견됩니다. 2개의 CFTR 교정 약물(elexacaftor 및 tezacaftor)과 강화제 ivacaftor가 개발되어 F508del 돌연변이가 1개 또는 2개 있는 CF 환자(12세 이상)를 위한 삼중 병용 요법으로 승인되었습니다. 소아 CF 환자(6-11세)의 90% 이상이 미국에서 매우 효과적인 CFTR 조절제 요법을 받을 자격이 있을 것으로 예측합니다.
PROMISE Pediatric Study는 소아 환자가 ETI로 치료를 시작하기 전과 후에 임상 연구 결과 및 바이오마커를 수집하고 분석하여 직간접적인 CFTR 의존성 음이온 분비를 측정하도록 설계되었습니다. 이 연구는 광범위한 CF 질병 징후 및 장기 시스템에 걸쳐 ETI의 영향을 조사할 것입니다. 이 연구에서 상세한 분석을 위해 특별히 관심 있는 특정 바이오마커를 선택했지만 추가적인 중요한 목표는 향후 연구를 가능하게 하기 위해 생물 저장소에 장기간 보관할 혈액, 소변, 대변 및 기도 상피 세포 표본을 수집하는 것입니다. 이러한 샘플은 현재 작업 범위를 넘어서는 연구에 사용할 수 있습니다. PROMISE Pediatric Study는 이러한 표본과 연결할 수 있는 조정된 임상 연구 결과 데이터 모음을 제공합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
125
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- John Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Kansas City
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44146
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
6-11세의 낭포성 섬유증은 ETI를 처방했습니다.
설명
포함 기준:
- 피험자 및 피험자의 법적 보호자로부터 얻은 서면 부모 동의서 및 동의서.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
- 1일차에 6-11세의 모든 성별.
- CF의 진단.
- ETI에 대한 FDA 표지 적응증과 일치하는 CFTR 돌연변이.
- ETI를 처방하려는 의사의 의도.
- 조사자의 판단에 따라 본 연구에 필요한 테스트 및 절차를 시도할 수 있습니다.
- 낭포성 섬유증 재단 환자 등록부에 등록되었습니다.
- 1차 방문(및 1차 방문 포함) 전 14일 이내에 건강 상태에 상당한 변화 없이 임상적으로 안정적입니다.
제외 기준:
- 사이트 조사자/피지명인의 의견에 따라 사전 동의 또는 승낙을 배제하거나, 연구 참여를 안전하지 않게 만들거나, 연구 결과 데이터의 해석을 복잡하게 하거나, 연구 목표 달성을 방해하는 다른 조건이 있습니다.
- 방문 1 이전 180일 이내의 ETI 사용.
- 하기도 증상에 대해 방문 1(방문 1 포함) 전 14일 이내에 항생제(경구, 흡입 또는 IV)의 급성 사용 또는 전신 코르티코스테로이드의 급성 사용.
- 방문 1(방문 1 포함) 전 4주 이내에 임의의 새로운 만성 요법(예: 이부프로펜, Pulmozyme®, 고장 식염수, 아지스로마이신, 흡입 토브라마이신, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®)의 시작.
- 방문 1 이전 28일 이내에 연구용 제제의 사용.
- 방문 1 이전 28일 이내에 만성 경구 코르티코스테로이드(프레드니손 1일당 10mg 이상에 해당) 사용.
- 방문 1 이전 28일 이내에 2개 이상의 항생제(경구, IV 및/또는 흡입)로 구성된 비결핵 마이코박테리아(NTM) 감염에 대한 치료.
- 폐 또는 간 이식 이력 또는 장기 이식 목록.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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소아과
낭포성 섬유증 소아 환자(6-11세)는 ETI CFTR 조절제 치료를 처방받았습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생후 6개월의 땀 염화물
기간: 6 개월
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베이스라인에서 6개월까지 땀 염화물의 변화.
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6 개월
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24개월에 땀 염화물
기간: 24개월
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땀 염화물을 기준선에서 24개월로 변경합니다.
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24개월
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6개월에 1초 강제 호기량(FEV1)
기간: 6 개월
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기준선에서 6개월까지 FEV1의 변화.
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6 개월
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24개월에 1초 강제 호기량(FEV1)
기간: 24개월
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기준선에서 24개월까지 FEV1의 변화.
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24개월
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6개월 후 폐 청소 지수(LCI)
기간: 6 개월
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폐 청소 지수(LCI)를 기준선에서 6개월로 변경합니다.
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6 개월
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24개월 후 폐 청소 지수(LCI)
기간: 24개월
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폐 청소 지수(LCI)를 기준선에서 24개월로 변경합니다.
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6개월 체중
기간: 6 개월
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기준선에서 6개월까지의 체중 변화.
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6 개월
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24개월 체중
기간: 24개월
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기준선에서 24개월까지의 체중 변화.
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24개월
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6개월 BMI
기간: 6 개월
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베이스라인에서 6개월까지의 BMI 변화.
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6 개월
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24개월 BMI
기간: 24개월
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기준선에서 24개월까지의 BMI 변화.
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24개월
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6개월에 수정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R)
기간: 6 개월
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기준선에서 6개월까지 CFQ-R(호흡기 영역)의 변화.
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6 개월
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24개월에 수정된 낭포성 섬유증 질문지(CFQ-R)
기간: 24개월
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기준선에서 24개월까지 CFQ-R(호흡기 영역)의 변화.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- 수석 연구원: David Nichols, MD, University of Washington
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 11일
기본 완료 (실제)
2025년 12월 8일
연구 완료 (실제)
2025년 12월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 10월 27일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 22일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PROMISE-OB-18 Pediatric Study
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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