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Lo studio pediatrico PROMISE dai 6 agli 11 anni

22 aprile 2026 aggiornato da: Nicole Hamblett

Uno studio prospettico per valutare gli effetti biologici e clinici della funzione CFTR significativamente corretta (lo studio pediatrico PROMISE da 6 a 11 anni)

Questo è uno studio osservazionale prospettico multicentrico. Lo studio è progettato per misurare l'efficacia clinica della tripla terapia di combinazione di elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor (ETI) nei bambini (6-11 anni di età) con una o più copie della mutazione F508del, studiare gli effetti dell'ETI su una serie di Manifestazioni della malattia CF e raccogliere campioni per ricerche future. I soggetti nello studio avranno una visita "prima dell'ETI" entro 30 giorni prima dell'inizio della terapia e cinque visite "dopo l'ETI" per un periodo di follow-up di 24 mesi. I partecipanti che hanno partecipato al sottostudio pediatrico PROMISE originale hanno la possibilità di partecipare a un'estensione a lungo termine con visite annuali eseguite a intervalli di 36 e 48 mesi. La durata dei cambiamenti clinici e biologici nel sottostudio pediatrico PROMISE può essere valutata con un follow-up esteso, che consentirebbe ai sottostudi di considerare le potenziali conseguenze cliniche degli effetti biologici o fisiologici studiati. Questo lavoro contribuirà a informare la prognosi a lungo termine e la fattibilità di alcuni risultati di studi clinici per studi interventistici e può essere utile quando si considerano le priorità di ricerca nello sviluppo di farmaci. La durata della partecipazione per ciascun soggetto è di 24 mesi (con ulteriori 24 mesi se i partecipanti accettano l'estensione facoltativa a lungo termine). NOTA: la FDA ha concesso l'approvazione per elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor nella fascia di età 6-11 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Sebbene siano state descritte quasi 2000 mutazioni, la malattia più comune che causa la mutazione CFTR è F508del, che si trova in >85% dei pazienti seguiti nel registro dei pazienti CF degli Stati Uniti. Due farmaci correttori CFTR (elexacaftor e tezacaftor) più il potenziatore ivacaftor sono stati sviluppati e approvati come terapia a tripla combinazione per i pazienti CF (dai 12 anni in su) con una o due copie della mutazione F508del. Prevediamo che oltre il 90% dei pazienti pediatrici affetti da FC (età 6-11 anni) sarà idoneo per una terapia con modulatore CFTR altamente efficace negli Stati Uniti.

Lo studio pediatrico PROMISE è progettato per misurare la secrezione di anioni diretta e indiretta dipendente dal CFTR raccogliendo e analizzando i risultati della ricerca clinica e i biomarcatori su pazienti pediatrici sia prima che dopo l'inizio del trattamento con ETI. Questo studio esaminerà l'impatto dell'ETI su un'ampia gamma di manifestazioni della malattia CF e sistemi di organi. Sebbene specifici biomarcatori di particolare interesse siano stati selezionati per un'analisi dettagliata in questo studio, un ulteriore obiettivo importante è quello di raccogliere campioni di sangue, urina, feci e cellule epiteliali delle vie aeree per la conservazione a lungo termine in un biorepository per consentire la ricerca futura. Questi campioni possono essere resi disponibili per la ricerca al di là dell'attuale ambito di lavoro. Lo studio pediatrico PROMISE fornirà una raccolta coordinata di dati sugli esiti della ricerca clinica che possono essere collegati a questi campioni.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

125

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Stati Uniti
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
    - University of Alabama at Birmingham
- California
  - Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
    - Stanford University Medical Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
    - Riley Hospital for Children
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    - University of Iowa
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
    - John Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    - Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    - The Minnesota Cystic Fibrosis Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
    - Children's Mercy Kansas City
  - St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    - Washington University School of Medicine
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
    - University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44146
    - Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    - Oregon Health Sciences University
- Texas
  - Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    - Baylor College of Medicine
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
    - Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
    - University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Fibrosi cistica, 6-11 anni prescritto ETI.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Consenso informato scritto dei genitori e consenso ottenuto dal soggetto e dal tutore legale del soggetto.
Essere disposti e in grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
Tutti i sessi di età compresa tra 6 e 11 anni il giorno 1.
Diagnosi di FC.
Mutazioni CFTR coerenti con l'indicazione etichettata dalla FDA per l'ETI.
Medico intento a prescrivere l'ETI.
In grado di tentare i test e le procedure richieste per questo studio, come giudicato dallo sperimentatore.
Iscritto al Registro dei Pazienti della Cystic Fibrosis Foundation.
Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi dello stato di salute nei 14 giorni precedenti la Visita 1 (e inclusa la Visita 1).

Criteri di esclusione:

Presenta qualsiasi altra condizione che, a parere del ricercatore del sito/designato, precluderebbe il consenso informato o il consenso, renderebbe pericolosa la partecipazione allo studio, complicherebbe l'interpretazione dei dati sui risultati dello studio o interferirebbe in altro modo con il raggiungimento degli obiettivi dello studio.
Utilizzo di qualsiasi ETI nei 180 giorni precedenti la Visita 1.
Qualsiasi uso acuto di antibiotici (orali, inalatori o EV) o uso acuto di corticosteroidi sistemici nei 14 giorni precedenti la Visita 1 (compresa la Visita 1) per i sintomi del tratto respiratorio inferiore.
Inizio di qualsiasi nuova terapia cronica (ad es. ibuprofene, Pulmozyme®, soluzione salina ipertonica, azitromicina, tobramicina per via inalatoria, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) nelle 4 settimane precedenti la Visita 1 (inclusa la Visita 1).
Uso di un agente sperimentale nei 28 giorni precedenti la Visita 1.
Uso cronico di corticosteroidi orali (equivalenti a 10 mg o più al giorno di prednisone) nei 28 giorni precedenti la Visita 1.
Trattamento per infezione da micobatteri non tubercolari (NTM), consistente in ≥ due antibiotici (orali, EV e/o inalati) nei 28 giorni precedenti la Visita 1.
Storia di trapianto di polmone o fegato o elenco per trapianto di organi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Modelli osservazionali: Coorte
Prospettive temporali: Prospettiva

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pediatrico Pazienti pediatrici con fibrosi cistica (6-11 anni) hanno prescritto la terapia con modulatore ETI CFTR.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Cloruro di sudore a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Variazione del cloruro nel sudore dal basale a 6 mesi.	6 mesi
Cloruro di sudore a 24 mesi Lasso di tempo: 24 mesi	Modificare il cloruro del sudore dal basale a 24 mesi.	24 mesi
Volume espiratorio forzato a un secondo (FEV1) a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Variazione del FEV1 dal basale a 6 mesi.	6 mesi
Volume espiratorio forzato a un secondo (FEV1) a 24 mesi Lasso di tempo: 24 mesi	Variazione del FEV1 dal basale a 24 mesi.	24 mesi
Indice di clearance polmonare (LCI) a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Modificare l'indice di clearance polmonare (LCI) dal basale a 6 mesi.	6 mesi
Indice di clearance polmonare (LCI) a 24 mesi Lasso di tempo: 24 mesi	Modificare l'indice di clearance polmonare (LCI) dal basale a 24 mesi.	24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Peso a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Variazione di peso dal basale a 6 mesi.	6 mesi
Peso a 24 mesi Lasso di tempo: 24 mesi	Variazione di peso dal basale a 24 mesi.	24 mesi
BMI a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Variazione del BMI dal basale a 6 mesi.	6 mesi
BMI a 24 mesi Lasso di tempo: 24 mesi	Variazione del BMI dal basale a 24 mesi.	24 mesi
Questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Modifica del CFQ-R (dominio respiratorio) dal basale a 6 mesi.	6 mesi
Questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) a 24 mesi Lasso di tempo: 24 mesi	Modifica del CFQ-R (dominio respiratorio) dal basale a 24 mesi.	24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nicole Hamblett

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

Investigatore principale: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
Investigatore principale: David Nichols, MD, University of Washington

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

8 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

8 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità