Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PROMISE Pediatric Study 6-11 vuotta vanha

keskiviikko 22. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Nicole Hamblett

Tuleva tutkimus, jolla arvioidaan merkittävästi korjatun CFTR-toiminnan biologisia ja kliinisiä vaikutuksia (PROMISE Pediatric 6-11 vuotta vanha tutkimus)

Tämä on tulevaisuuden monikeskustutkimus. Tutkimus on suunniteltu mittaamaan eleksakaftorin, tetsakaftorin ja ivakaftorin (ETI) kolminkertaisen yhdistelmähoidon kliinistä tehokkuutta lapsilla (6–11-vuotiaat), joilla on yksi tai useampi kopio F508del-mutaatiosta, sekä tutkia ETI:n vaikutuksia useilla CF-taudin ilmenemismuotoja ja kerätä näytteitä tulevaa tutkimusta varten. Tutkimukseen osallistuvilla koehenkilöillä on yksi "ennen ETI"-käynti 30 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista ja viisi "ETI:n jälkeen" -käyntiä 24 kuukauden seurantajakson aikana. Osallistujilla, jotka ovat osallistuneet alkuperäiseen PROMISE Pediatric Sub-tutkimukseen, on mahdollisuus osallistua pitkäaikaiseen jatkotutkimukseen vuosittaisilla käynneillä 36 ja 48 kuukauden aikapisteissä. PROMISE Pediatric -alatutkimuksen kliinisten ja biologisten muutosten kestävyyttä voidaan arvioida pidennetyllä seurannalla, jolloin osatutkimuksissa voitaisiin ottaa huomioon tutkittavien biologisten tai fysiologisten vaikutusten mahdolliset kliiniset seuraukset. Tämä työ auttaa antamaan tietoa pitkän aikavälin ennusteista ja tiettyjen kliinisten tutkimusten tulosten toteutettavuudesta interventiotutkimuksia varten, ja se voi olla hyödyllistä harkittaessa lääkekehityksen tutkimusprioriteettia. Osallistumisaika kussakin oppiaineessa on 24 kuukautta (lisämäärä 24 kuukautta, jos osallistujat suostuvat valinnaiseen pitkäaikaiseen pidennykseen). HUOMAA: FDA on hyväksynyt eleksakaftorin, tezakaftorin ja ivakaftorin 6–11-vuotiaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaikka lähes 2000 mutaatiota on kuvattu, yleisin CFTR-mutaation aiheuttava sairaus on F508del, jota esiintyy >85 %:lla Yhdysvaltain CF-potilasrekisterissä seuratuista potilaista. Kaksi CFTR-korjauslääkettä (eleksakaftori ja tetsakaftori) sekä tehostava ivakaftori on kehitetty ja hyväksytty kolminkertaiseksi yhdistelmähoidoksi CF-potilaille (12-vuotiaat ja sitä vanhemmat), joilla on yksi tai kaksi kopiota F508del-mutaatiosta. Ennustamme, että yli 90 % lasten CF-potilaista (ikä 6–11 vuotta) on oikeutettu erittäin tehokkaaseen CFTR-modulaattorihoitoon Yhdysvalloissa.

PROMISE Pediatric Study on suunniteltu mittaamaan suoraa ja epäsuoraa CFTR-riippuvaista anionien eritystä keräämällä ja analysoimalla kliinisten tutkimusten tuloksia ja biomarkkereita lapsipotilailla sekä ennen ETI-hoidon aloittamista että sen jälkeen. Tässä tutkimuksessa tutkitaan ETI:n vaikutusta useisiin CF-taudin ilmenemismuotoihin ja elinjärjestelmiin. Vaikka erityisiä kiinnostavia biomarkkereita on valittu yksityiskohtaista analyysiä varten tässä tutkimuksessa, tärkeänä lisätavoitteena on kerätä veri-, virtsa-, uloste- ja hengitysteiden epiteelisolunäytteitä pitkäaikaista varastointia varten biovarastossa tulevan tutkimuksen mahdollistamiseksi. Nämä näytteet voidaan antaa tutkimuskäyttöön nykyisen työn ulkopuolella. PROMISE Pediatric Study tarjoaa koordinoidun kokoelman kliinisen tutkimuksen tulostietoja, jotka voidaan yhdistää näihin näytteisiin.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

125

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
    - University of Alabama at Birmingham
- California
  - Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
    - Stanford University Medical Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
    - Riley Hospital for Children
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    - University of Iowa
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
    - John Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    - Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
    - The Minnesota Cystic Fibrosis Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
    - Children's Mercy Kansas City
  - St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    - Washington University School of Medicine
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
    - University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44146
    - Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    - Oregon Health Sciences University
- Texas
  - Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    - Baylor College of Medicine
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    - Seattle Children's Hospital
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
    - University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 7 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kystinen fibroosi, 6-11-vuotiaille määrätty ETI.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Tutkittavalta ja tutkittavan huoltajalta saatu kirjallinen vanhempien tietoinen suostumus.
Haluaa ja pystyä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
Kaikki sukupuolet 6-11 vuotta vanhana päivänä 1.
CF:n diagnoosi.
CFTR-mutaatiot, jotka ovat yhdenmukaisia FDA:n merkityn ETI-aiheen kanssa.
Lääkäri aikoo määrätä ETI:n.
Pystyy kokeilemaan tässä tutkimuksessa vaadittuja testejä ja menettelyjä tutkijan arvioiden mukaan.
Ilmoittautunut Cystic Fibrosis Foundation -potilasrekisteriin.
Kliinisesti vakaa ilman merkittäviä muutoksia terveydentilassa 14 päivän aikana ennen käyntiä 1 (ja käynti 1 mukaan lukien).

Poissulkemiskriteerit:

Onko jokin muu ehto, joka tutkimuspaikan tutkijan/suunnittelijan mielestä estäisi tietoisen suostumuksen tai suostumuksen, tekisi tutkimukseen osallistumisesta vaarallista, vaikeuttaisi tutkimustulostietojen tulkintaa tai muuten häiritsisi tutkimuksen tavoitteiden saavuttamista.
Minkä tahansa ETI:n käyttö 180 päivän aikana ennen käyntiä 1.
Mikä tahansa akuutti antibioottien käyttö (suun kautta, hengitettynä tai suonensisäisesti) tai akuutti systeemisten kortikosteroidien käyttö 14 päivän aikana ennen käyntiä 1 (käynti 1 mukaan lukien) alempien hengitysteiden oireiden vuoksi.
Minkä tahansa uuden kroonisen hoidon (esim. ibuprofeeni, Pulmozyme®, hypertoninen suolaliuos, atsitromysiini, inhaloitava tobramysiini, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) aloittaminen 4 viikon sisällä ennen käyntiä 1 (käynti 1 mukaan lukien).
Tutkimusaineen käyttö 28 päivän aikana ennen käyntiä 1.
Kroonisten oraalisten kortikosteroidien käyttö (vastaa 10 mg tai enemmän prednisonia päivässä) käyntiä 1 edeltäneiden 28 päivän aikana.
Ei-tuberkuloottisen mykobakteeri-infektion (NTM) hoito, joka koostuu ≥ kahdesta antibiootista (suun kautta, IV ja/tai hengitettynä) käyntiä 1 edeltäneiden 28 päivän aikana.
Aiempi keuhko- tai maksansiirto tai listaus elinsiirtoa varten.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Havaintomallit: Kohortti
Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Pediatriset Kystisen fibroosin lapsipotilaille (6–11-vuotiaat) määrättiin ETI CFTR-modulaattorihoitoa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Sweat Chloride 6 kuukauden ikäisenä Aikaikkuna: 6 kuukautta	Hikikloridin muutos lähtötasosta 6 kuukauteen.	6 kuukautta
Sweat Chloride 24 kuukauden ikäisenä Aikaikkuna: 24 kuukautta	Vaihda hikikloridi Perustasosta 24 kuukauteen.	24 kuukautta
Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) 6 kuukauden kohdalla Aikaikkuna: 6 kuukautta	FEV1:n muutos lähtötasosta 6 kuukauteen.	6 kuukautta
Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) 24 kuukauden kohdalla Aikaikkuna: 24 kuukautta	FEV1:n muutos lähtötasosta 24 kuukauteen.	24 kuukautta
Keuhkojen puhdistumaindeksi (LCI) 6 kuukauden kohdalla Aikaikkuna: 6 kuukautta	Muuta keuhkojen puhdistumaindeksiä (LCI) lähtötasosta 6 kuukauteen.	6 kuukautta
Keuhkojen puhdistumaindeksi (LCI) 24 kuukauden kohdalla Aikaikkuna: 24 kuukautta	Muuta keuhkojen puhdistumaindeksi (LCI) lähtötasosta 24 kuukauteen.	24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Paino 6kk iässä Aikaikkuna: 6 kuukautta	Painon muutos lähtötasosta 6 kuukauteen.	6 kuukautta
Paino 24 kk Aikaikkuna: 24 kuukautta	Painon muutos lähtötasosta 24 kuukauteen.	24 kuukautta
BMI 6 kuukaudessa Aikaikkuna: 6 kuukautta	BMI:n muutos lähtötasosta 6 kuukauteen.	6 kuukautta
BMI 24 kuukaudessa Aikaikkuna: 24 kuukautta	BMI:n muutos lähtötasosta 24 kuukauteen.	24 kuukautta
Kystisen fibroosin kyselylomake tarkistettu (CFQ-R) 6 kuukauden kohdalla Aikaikkuna: 6 kuukautta	CFQ-R:n (hengitysalueen) muutos lähtötasosta 6 kuukauteen.	6 kuukautta
Kystisen fibroosin kyselylomake tarkistettu (CFQ-R) 24 kuukauden iässä Aikaikkuna: 24 kuukautta	CFQ-R:n (hengitysalueen) muutos lähtötasosta 24 kuukauteen.	24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nicole Hamblett

Yhteistyökumppanit

Cystic Fibrosis Foundation

Tutkijat

Päätutkija: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
Päätutkija: David Nichols, MD, University of Washington

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit