O PROMISE Pediatric Study de 6 a 11 anos de idade
22 de dezembro de 2023 atualizado por: Nicole Hamblett
Um estudo prospectivo para avaliar os efeitos biológicos e clínicos da função CFTR significativamente corrigida (o PROMISE Pediatric 6 to 11 Years Old Study)
Este é um estudo observacional prospectivo e multicêntrico.
O estudo foi concebido para medir a eficácia clínica da terapia de combinação tripla de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor (ETI) em crianças (6-11 anos de idade) com uma ou mais cópias da mutação F508del, estudar os efeitos da ETI em vários manifestações da doença FC e coletar espécimes para pesquisas futuras.
Os participantes do estudo terão uma visita "antes da ETI" dentro de 30 dias antes do início da terapia e cinco visitas "após a ETI" durante um período de acompanhamento de 24 meses.
Os participantes que participaram do Subestudo Pediátrico PROMISE original têm a opção de participar de uma extensão de longo prazo com visitas anuais realizadas nos pontos de tempo de 36 e 48 meses.
A durabilidade das alterações clínicas e biológicas no subestudo pediátrico PROMISE pode ser avaliada com acompanhamento prolongado, o que permitiria que os subestudos considerassem possíveis consequências clínicas dos efeitos biológicos ou fisiológicos em estudo.
Este trabalho ajudará a informar o prognóstico a longo prazo e a viabilidade de certos resultados de ensaios clínicos para estudos de intervenção e pode ser útil ao considerar as prioridades de pesquisa no desenvolvimento de medicamentos.
A duração da participação para cada assunto é de 24 meses (com 24 meses adicionais se os participantes concordarem com a extensão opcional de longo prazo).
NOTA: A FDA concedeu aprovação para elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor na faixa etária de 6 a 11 anos.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Descrição detalhada
Embora quase 2.000 mutações tenham sido descritas, a doença mais comum que causa a mutação CFTR é a F508del, que é encontrada em >85% dos pacientes acompanhados no registro de pacientes com FC dos EUA. Dois medicamentos corretores de CFTR (elexacaftor e tezacaftor) mais o potencializador ivacaftor foram desenvolvidos e aprovados como terapia de combinação tripla para pacientes com FC (12 anos ou mais) com uma ou duas cópias da mutação F508del. Prevemos que mais de 90% dos pacientes pediátricos com FC (6-11 anos de idade) serão elegíveis para terapia moduladora de CFTR altamente eficaz nos EUA.
O PROMISE Pediatric Study foi desenvolvido para medir a secreção direta e indireta de ânions dependentes de CFTR, coletando e analisando resultados de pesquisas clínicas e biomarcadores em pacientes pediátricos antes e depois de iniciarem o tratamento com ETI. Este estudo investigará o impacto da ETI em uma ampla gama de manifestações da doença de FC e sistemas de órgãos. Embora biomarcadores específicos de interesse especial tenham sido selecionados para análise detalhada neste estudo, um objetivo adicional importante é coletar amostras de sangue, urina, fezes e células epiteliais das vias aéreas para armazenamento a longo prazo em um biorrepositório para permitir pesquisas futuras. Essas amostras podem ser disponibilizadas para pesquisa além do escopo atual do trabalho. O PROMISE Pediatric Study fornecerá uma coleção coordenada de dados de resultados de pesquisas clínicas que podem ser vinculados a esses espécimes.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
180
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University OF Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Kansas City
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44146
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 9 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Fibrose Cística, 6-11 anos prescrito ETI.
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado dos pais por escrito e consentimento obtido do sujeito e do responsável legal do sujeito.
- Estar disposto e capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
- Todos os gêneros de 6 a 11 anos no primeiro dia.
- Diagnóstico de FC.
- Mutações CFTR consistentes com a indicação rotulada pela FDA para ETI.
- Intenção do médico de prescrever a ETI.
- Capaz de tentar os testes e procedimentos necessários para este estudo, conforme julgado pelo investigador.
- Inscrito no Registro de Pacientes da Cystic Fibrosis Foundation.
- Clinicamente estável sem alterações significativas no estado de saúde nos 14 dias anteriores à Visita 1 (incluindo a Visita 1).
Critério de exclusão:
- Tem qualquer outra condição que, na opinião do Investigador do Centro/pessoa designada, impeça o consentimento informado ou assentimento, torne a participação no estudo insegura, complique a interpretação dos dados do resultado do estudo ou de outra forma interfira na consecução dos objetivos do estudo.
- Uso de qualquer ETI nos 180 dias anteriores à Visita 1.
- Qualquer uso agudo de antibióticos (oral, inalatório ou IV) ou uso agudo de corticosteroides sistêmicos nos 14 dias anteriores à Visita 1 (incluindo a Visita 1) para sintomas do trato respiratório inferior.
- Início de qualquer nova terapia crônica (por exemplo, ibuprofeno, Pulmozyme®, solução salina hipertônica, azitromicina, tobramicina inalatória, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) nas 4 semanas anteriores à Visita 1 (incluindo a Visita 1).
- Uso de um agente experimental nos 28 dias anteriores à Visita 1.
- Uso de corticosteroides orais crônicos (equivalente a 10 mg ou mais por dia de prednisona) nos 28 dias anteriores à Visita 1.
- Tratamento para infecção por micobactérias não tuberculosas (NTM), consistindo em ≥ dois antibióticos (oral, IV e/ou inalado) nos 28 dias anteriores à Visita 1.
- Histórico de transplante de pulmão ou fígado ou lista para transplante de órgãos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Pediátrico
Pacientes pediátricos com Fibrose Cística (6-11 anos de idade) prescreveram a terapia moduladora ETI CFTR.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Cloreto de suor aos 6 meses
Prazo: 6 meses
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Mudança no cloreto de suor desde a linha de base até 6 meses.
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6 meses
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Cloreto de suor aos 24 meses
Prazo: 24 meses
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Altere o cloreto de suor da linha de base para 24 meses.
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24 meses
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Volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) aos 6 meses
Prazo: 6 meses
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Alteração no VEF1 desde a linha de base até 6 meses.
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6 meses
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Volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) aos 24 meses
Prazo: 24 meses
|
Alteração no VEF1 desde a linha de base até 24 meses.
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24 meses
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Índice de depuração pulmonar (LCI) em 6 meses
Prazo: 6 meses
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Altere o índice de depuração pulmonar (LCI) da linha de base para 6 meses.
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6 meses
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Índice de depuração pulmonar (LCI) em 24 meses
Prazo: 24 meses
|
Altere o índice de depuração pulmonar (LCI) da linha de base para 24 meses.
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24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Peso aos 6 meses
Prazo: 6 meses
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Mudança de peso desde a linha de base até 6 meses.
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6 meses
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Peso aos 24 meses
Prazo: 24 meses
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Mudança de peso desde a linha de base até 24 meses.
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24 meses
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IMC aos 6 meses
Prazo: 6 meses
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Mudança no IMC desde a linha de base até 6 meses.
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6 meses
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IMC aos 24 meses
Prazo: 24 meses
|
Mudança no IMC desde a linha de base até 24 meses.
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24 meses
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Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) aos 6 Meses
Prazo: 6 meses
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Alteração no CFQ-R (domínio respiratório) desde a linha de base até 6 meses.
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6 meses
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Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) aos 24 Meses
Prazo: 24 meses
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Alteração no CFQ-R (domínio respiratório) desde a linha de base até 24 meses.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- Investigador principal: David Nichols, MD, University of Washington
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de junho de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
19 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
19 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de outubro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de outubro de 2020
Primeira postagem (Real)
3 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de dezembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PROMISE-OB-18 Pediatric Study
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .