El estudio pediátrico PROMISE de 6 a 11 años
22 de abril de 2026 actualizado por: Nicole Hamblett
Un estudio prospectivo para evaluar los efectos biológicos y clínicos de la función CFTR significativamente corregida (el estudio pediátrico PROMISE de 6 a 11 años)
Se trata de un estudio observacional prospectivo multicéntrico.
El estudio está diseñado para medir la eficacia clínica de la terapia de combinación triple de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor (ETI) en niños (de 6 a 11 años de edad) con una o más copias de la mutación F508del, estudiar los efectos de ETI en varios manifestaciones de la enfermedad de FQ y recoger muestras para futuras investigaciones.
Los sujetos del estudio tendrán una visita "antes de la ETI" dentro de los 30 días anteriores al inicio de la terapia y cinco visitas "después de la ETI" durante un período de seguimiento de 24 meses.
Los participantes que hayan participado en el subestudio pediátrico PROMISE original tienen la opción de participar en una extensión a largo plazo con visitas anuales realizadas a los 36 y 48 meses.
La durabilidad de los cambios clínicos y biológicos en el subestudio pediátrico PROMISE se puede evaluar con un seguimiento prolongado, lo que permitiría que los subestudios consideren las posibles consecuencias clínicas de los efectos biológicos o fisiológicos que se están estudiando.
Este trabajo ayudará a informar el pronóstico a largo plazo y la viabilidad de ciertos resultados de ensayos clínicos para estudios de intervención y puede ser útil al considerar las prioridades de investigación en el desarrollo de fármacos.
La duración de la participación para cada asignatura es de 24 meses (con 24 meses adicionales si los participantes aceptan la extensión opcional a largo plazo).
NOTA: La FDA ha otorgado la aprobación para elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor en el grupo de edad de 6 a 11 años.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Si bien se han descrito casi 2000 mutaciones, la enfermedad más común que causa la mutación CFTR es F508del, que se encuentra en >85% de los pacientes seguidos en el Registro de pacientes con FQ de EE. UU. Se han desarrollado y aprobado dos fármacos correctores de CFTR (elexacaftor y tezacaftor) más el potenciador ivacaftor como terapia de combinación triple para pacientes con FQ (a partir de 12 años) con una o dos copias de la mutación F508del. Predecimos que más del 90 % de los pacientes pediátricos con FQ (de 6 a 11 años de edad) serán elegibles para una terapia moduladora de CFTR altamente efectiva en los EE. UU.
El estudio pediátrico PROMISE está diseñado para medir la secreción de aniones dependientes de CFTR directa e indirecta mediante la recopilación y el análisis de resultados de investigaciones clínicas y biomarcadores en pacientes pediátricos antes y después de comenzar el tratamiento con ETI. Este estudio investigará el impacto de la ETI en una amplia gama de manifestaciones de la enfermedad de FQ y sistemas de órganos. Si bien se han seleccionado biomarcadores específicos de especial interés para un análisis detallado en este estudio, un objetivo importante adicional es recolectar muestras de células epiteliales de sangre, orina, heces y vías respiratorias para el almacenamiento a largo plazo en un biodepósito para permitir futuras investigaciones. Estas muestras pueden estar disponibles para investigaciones más allá del alcance actual del trabajo. El estudio pediátrico PROMISE proporcionará una recopilación coordinada de datos de resultados de investigaciones clínicas que se pueden vincular con estas muestras.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
125
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Kansas City
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44146
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 7 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Fibrosis Quística, 6-11 años prescrito ETI.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito de los padres y asentimiento obtenido del sujeto y del tutor legal del sujeto.
- Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con el programa de visitas de estudio y otros requisitos del protocolo.
- Todos los géneros 6-11 años el día 1.
- Diagnóstico de FQ.
- Mutaciones de CFTR consistentes con la indicación etiquetada por la FDA para la ETI.
- Intención del médico de recetar la ETI.
- Capaz de intentar las pruebas y los procedimientos requeridos para este estudio, según lo juzgue el investigador.
- Inscrito en el Registro de Pacientes de la Cystic Fibrosis Foundation.
- Clínicamente estable sin cambios significativos en el estado de salud dentro de los 14 días anteriores a la Visita 1 (e inclusive la Visita 1).
Criterio de exclusión:
- Tiene cualquier otra condición que, en opinión del investigador del sitio/designado, impediría el consentimiento informado o el asentimiento, haría insegura la participación en el estudio, complicaría la interpretación de los datos de resultados del estudio o interferiría de otra manera con el logro de los objetivos del estudio.
- Uso de cualquier ETI dentro de los 180 días anteriores a la Visita 1.
- Cualquier uso agudo de antibióticos (orales, inhalados o IV) o uso agudo de corticosteroides sistémicos dentro de los 14 días anteriores a la Visita 1 (incluida la Visita 1) para síntomas del tracto respiratorio inferior.
- Inicio de cualquier terapia crónica nueva (p. ej., ibuprofeno, Pulmozyme®, solución salina hipertónica, azitromicina, tobramicina inhalada, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) dentro de las 4 semanas anteriores a la Visita 1 (incluida la Visita 1).
- Uso de un agente en investigación dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1.
- Uso crónico de corticosteroides orales (equivalentes a 10 mg o más por día de prednisona) dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1.
- Tratamiento para la infección por micobacterias no tuberculosas (NTM), que consiste en ≥ dos antibióticos (orales, IV y/o inhalados) dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1.
- Antecedentes de trasplante de pulmón o hígado, o listado para trasplante de órganos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pediátrico
Pacientes pediátricos con Fibrosis Quística (6-11 años) a los que se les prescribió Terapia moduladora ETI CFTR.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cloruro de sudor a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en el cloruro del sudor desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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Cloruro de sudor a los 24 meses
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambie el cloruro del sudor desde el inicio hasta los 24 meses.
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24 meses
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Volumen espiratorio forzado al segundo (FEV1) a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en el FEV1 desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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Volumen espiratorio forzado al segundo (FEV1) a los 24 meses
Periodo de tiempo: 24 meses
|
Cambio en el FEV1 desde el inicio hasta los 24 meses.
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24 meses
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Índice de depuración pulmonar (LCI) a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambie el índice de depuración pulmonar (LCI) desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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Índice de depuración pulmonar (LCI) a los 24 meses
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambie el índice de depuración pulmonar (LCI) desde el inicio hasta los 24 meses.
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24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Peso a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio de peso desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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Peso a los 24 meses
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio de peso desde el inicio hasta los 24 meses.
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24 meses
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IMC a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en el IMC desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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IMC a los 24 meses
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio en el IMC desde el inicio hasta los 24 meses.
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24 meses
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Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en CFQ-R (dominio respiratorio) desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) a los 24 meses
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio en CFQ-R (dominio respiratorio) desde el inicio hasta los 24 meses.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- Investigador principal: David Nichols, MD, University of Washington
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de junio de 2021
Finalización primaria (Actual)
8 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
8 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
3 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PROMISE-OB-18 Pediatric Study
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .