Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

The PROMISE Pediatric Study 6 till 11 år gammal

22 december 2023 uppdaterad av: Nicole Hamblett

En prospektiv studie för att utvärdera biologiska och kliniska effekter av signifikant korrigerad CFTR-funktion (PROMISE Pediatric 6 till 11 år gammal studie)

Detta är en prospektiv, multicenter observationsstudie. Studien är utformad för att mäta den kliniska effekten av elexacaftor, tezacaftor och ivacaftor (ETI) trippelkombinationsterapi hos barn (6-11 år gamla) med en eller flera kopior av F508del-mutationen, studera effekterna av ETI över ett antal CF-sjukdomsmanifestationer och samla in prover för framtida forskning. Försökspersonerna i studien kommer att ha ett "före ETI"-besök inom 30 dagar före initiering av behandlingen och fem "efter ETI"-besök under en 24-månaders uppföljningsperiod. Deltagare som har deltagit i den ursprungliga PROMISE pediatriska delstudien har möjlighet att delta i en långsiktig förlängning med årliga besök som utförs vid tidpunkterna 36 och 48 månader. Hållbarheten hos de kliniska och biologiska förändringarna i PROMISE Pediatric Sub-Study kan bedömas med utökad uppföljning, vilket skulle göra det möjligt för delstudierna att överväga potentiella kliniska konsekvenser av de biologiska eller fysiologiska effekter som studeras. Detta arbete kommer att hjälpa till att informera om långsiktig prognos och genomförbarhet för vissa kliniska prövningars resultat för interventionsstudier och kan vara användbart när man överväger forskningsprioriteringar inom läkemedelsutveckling. Varaktigheten av deltagandet för varje ämne är 24 månader (med ytterligare 24 månader om deltagarna samtycker till den valfria långsiktiga förlängningen). OBS: FDA har beviljat godkännande för elexacaftor, tezacaftor och ivacaftor i åldersgruppen 6-11 år.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Medan nästan 2000 mutationer har beskrivits, är den vanligaste sjukdomen som orsakar CFTR-mutation F508del, som finns hos >85 % av patienterna som följs i det amerikanska CF-patientregistret. Två CFTR-korrigerande läkemedel (elexacaftor och tezacaftor) plus potentiatorn ivacaftor har utvecklats och godkänts som en trippelkombinationsterapi för CF-patienter (12 år och äldre) med en eller två kopior av F508del-mutationen. Vi förutspår att över 90 % av pediatriska CF-patienter (6-11 år) kommer att vara berättigade till högeffektiv CFTR-modulatorterapi i USA.

PROMISE Pediatric Study är utformad för att mäta den direkta och indirekta CFTR-beroende anjonsekretionen genom att samla in och analysera kliniska forskningsresultat och biomarkörer på pediatriska patienter både före och efter att de påbörjar behandling med ETI. Denna studie kommer att undersöka effekten av ETI över ett brett spektrum av CF-sjukdomsmanifestationer och organsystem. Medan specifika biomarkörer av särskilt intresse har valts ut för detaljerad analys i denna studie, är ett ytterligare viktigt mål att samla blod-, urin-, avförings- och luftvägsepitelcellprover för långtidsförvaring i ett bioförvar för att möjliggöra framtida forskning. Dessa prover kan göras tillgängliga för forskning utanför det aktuella arbetet. PROMISE Pediatric Study kommer att tillhandahålla en samordnad samling av kliniska forskningsresultatdata som kan kopplas till dessa prover.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

180

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 9 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Cystisk fibros, 6-11 år gammal ordinerad ETI.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informerat samtycke från föräldrar och samtycke från försökspersonen och försökspersonens vårdnadshavare.
  2. Var villig och kapabel att följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav.
  3. Alla kön 6-11 år på dag 1.
  4. Diagnos av CF.
  5. CFTR-mutationer överensstämmer med den FDA-märkta indikationen för ETI.
  6. Läkaren har för avsikt att ordinera ETI.
  7. Kunna prova de tester och procedurer som krävs för denna studie, enligt bedömningen av utredaren.
  8. Inskriven i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry.
  9. Kliniskt stabil utan signifikanta förändringar i hälsostatus inom 14 dagar före besök 1 (och inklusive besök 1).

Exklusions kriterier:

  1. Har något annat villkor som, enligt platsutredarens/designerns åsikt, skulle utesluta informerat samtycke eller samtycke, göra studiedeltagande osäkert, komplicera tolkningen av studieresultatdata eller på annat sätt störa uppnåendet av studiemålen.
  2. Användning av ETI inom 180 dagar före besök 1.
  3. All akut användning av antibiotika (oral, inhalerad eller IV) eller akut användning av systemiska kortikosteroider inom 14 dagar före besök 1 (inklusive besök 1) för symtom i de nedre luftvägarna.
  4. Initiering av ny kronisk behandling (t.ex. ibuprofen, Pulmozyme®, hyperton saltlösning, azitromycin, inhalerad tobramycin, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) inom 4 veckor före besök 1 (inklusive besök 1).
  5. Användning av ett undersökningsmedel inom 28 dagar före besök 1.
  6. Användning av kroniska orala kortikosteroider (motsvarande 10 mg eller mer per dag av prednison) inom 28 dagar före besök 1.
  7. Behandling för icke-tuberkulös mykobakteriell (NTM) infektion, bestående av ≥ två antibiotika (oral, IV och/eller inhalerad) inom 28 dagar före besök 1.
  8. Historik om lung- eller levertransplantation, eller listning för organtransplantation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Pediatrisk
Cystisk fibros pediatriska patienter (6-11 år) ordinerade ETI CFTR-modulatorterapi.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svettklorid vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Förändring av svettklorid från Baseline till 6 månader.
6 månader
Svettklorid vid 24 månader
Tidsram: 24 månader
Ändra svettklorid från Baseline till 24 månader.
24 månader
Forcerad utandningsvolym vid en sekund (FEV1) vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Förändring i FEV1 från Baseline till 6 månader.
6 månader
Forcerad utandningsvolym vid en sekund (FEV1) vid 24 månader
Tidsram: 24 månader
Förändring i FEV1 från Baseline till 24 månader.
24 månader
Lungclearance Index (LCI) vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Ändra Lung Clearance Index (LCI) från baslinjen till 6 månader.
6 månader
Lungclearance Index (LCI) vid 24 månader
Tidsram: 24 månader
Ändra Lung Clearance Index (LCI) från baslinjen till 24 månader.
24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Vikt vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Förändring i vikt från Baseline till 6 månader.
6 månader
Vikt vid 24 månader
Tidsram: 24 månader
Förändring i vikt från Baseline till 24 månader.
24 månader
BMI vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Förändring i BMI från Baseline till 6 månader.
6 månader
BMI vid 24 månader
Tidsram: 24 månader
Förändring i BMI från Baseline till 24 månader.
24 månader
Cystic Fibrosis Questionnaire Reviderad (CFQ-R) vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Förändring i CFQ-R (respiratorisk domän) från Baseline till 6 månader.
6 månader
Cystic Fibrosis Questionnaire Reviderad (CFQ-R) vid 24 månader
Tidsram: 24 månader
Förändring i CFQ-R (respiratorisk domän) från Baseline till 24 månader.
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nicole Hamblett

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Huvudutredare: David Nichols, MD, University of Washington

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 juni 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

19 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

19 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 oktober 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2020

Första postat (Faktisk)

3 november 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PROMISE-OB-18 Pediatric Study

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera