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急性前骨髄球性白血病の小児および青年に対する治療研究

2024年4月12日 更新者：Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica
この試験は、急性前骨髄球性白血病 (APL) と診断され、PML-RARα 転写産物の PCR 陽性で、年齢が 18 歳未満のすべての患者を対象としています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

小児の急性前骨髄球性白血病（APL）は、オールトランスレチノイン酸（ATRA）とアントラサイクリンベースの化学療法の併用により、治癒率の高い疾患となり、全体の寛解率は 98% 以上、治癒率は現在 80% を超えています。 1-9。

成人から得られた、少なくとも標準リスクの APL 患者は化学療法なしで (すなわち、三酸化ヒ素 (ATO) と ATRA のみを組み合わせた治療で) 治癒する可能性があることを示すデータに基づいて 10-12、この ICC APL 02 研究は目的を持って設計されました。以下を組み合わせた治療の有効性を検証する:

  • 新たに診断された APL 標準リスク (SR) の小児および青年における ATO および ATRA
  • 新たに診断された APL ハイリスク (HR) の小児および青年における ATO、ATRA、およびゲムツズマブ オゾガマイシン (GO)。

リスク層別化に応じて ATO と ATRA +/- GO を組み合わせた 1 回の寛解導入コースの後、患者は 4 つの ATO/ATRA ベースの地固めブロックを受けます。 これは、ATRA、ATO (および HR 患者の GO) の使用に基づく完全な治療である、APL の子供に対する非化学療法ベースの治療を提供する最初の小児科試験です。 この研究の目的は、細胞増殖抑制剤を含まないこの治療法が、ATRA と化学療法を組み合わせた標準プロトコル (すなわち、 ICC APL Study 01)。

この試験は、急性前骨髄球性白血病 (APL) と診断され、PML-RARα 転写産物の PCR 陽性で、年齢が 18 歳未満のすべての患者を対象としています。

これは、ヨーロッパの最も重要な小児科グループを含む国際的な研究であり、3 年間で SR および HR アームでそれぞれ 46 および 43 人の患者を募集する予定です。 研究の募集期間は36か月で、患者あたりの最低追跡期間は2年です。

形態学的 CR の評価は、導入療法の後、地固め療法の最初のブロックの前に実施されます。 導入後の MRD の結果は、その後の治療には影響しません。 対照的に、3 回目の地固めコース後の MRD の結果はその後の治療に影響を与え、MRD 陽性患者は造血幹細胞移植 (HSCT) を含む治療を救う資格があります。 BM吸引は、治療終了後、および治療中止後3か月、6か月、9か月、および12か月後に繰り返されます。

これは、APL の小児患者の登録、治療、およびフォローアップの手順に関する情報を提供することを目的とした、小児および青年を対象とした APL に関する国際共同研究です。 この文書は、他の患者の治療のための補助メモまたはガイドとして使用することを意図していません。 起草には細心の注意を払っておりますが、修正や修正が必要な場合があります。 臨床医は、患者を研究に参加させる前に、その研究が地域の研究倫理委員会およびその他の必要な機関から承認を受けていることを確認する必要があります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

89

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、12
        • まだ募集していません
        • Our Lady's Children's Hospital Crumlin
        • コンタクト：
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル
        • まだ募集していません
        • Rappaport Children'S Hospital, Rambam Health Care Campus
        • コンタクト：
  • イタリア
      • Bari、イタリア、70124
        • まだ募集していません
        • AOU Policlinico Dipartimento di Pediatria
      • Bergamo、イタリア、24100
        • まだ募集していません
        • Ospedale Papa Giovanni XXIII - USS Oncoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Massimo Provenzi, Dr
      • Bologna、イタリア、40138
        • 募集
        • AOU Policlinico Sant'Orsola-Malpighi - Oncologia ed Ematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Andrea Pession, Prof
      • Cagliari、イタリア、09121
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico "A.Cau", Az.Ospedaliera Brotzu - SC Oncoematologia Ped. e Patologia della coagulazione
        • コンタクト：
          • Rosamaria Mura, Dr
      • Catania、イタリア、95123
        • 募集
        • AOU Policlinico Vittorio Emanuele - UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TNO
        • コンタクト：
          • Luca Lo Nigro, Dr
      • Firenze、イタリア、50139
        • まだ募集していません
        • A.O. Universitaria Meyer - DAI Oncoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Tommaso Casini, Dr
      • Genova、イタリア、16147
        • 募集
        • IRCCS Istituto Gannina Gaslini - Dipartimento di Oncoematologia
        • コンタクト：
          • Concetta Micalizzi, Dr
      • Monza、イタリア、20900
        • 募集
        • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM) - Ospedale San Gerardo
        • コンタクト：
          • Carmelo Rizzari, Dr
      • Napoli、イタリア、80123
        • 募集
        • AORN Santobono-Pausilipon
        • コンタクト：
          • Giuseppe Menna, Dr
      • Napoli、イタリア、80138
        • 募集
        • Univerità degli Studi della Campania- Luigi Vanvitelli - Sevizio di Oncologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Francesca Rossi, Prof
      • Padova、イタリア、35128
        • まだ募集していません
        • Azienda Ospedaliera di Padova - Oncoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Alessandra Biffi, Prof
      • Palermo、イタリア、90127
        • まだ募集していません
        • ARNAS Civico di Cristina e Benfratelli - UOC Oncoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Paolo D'Angelo, Dr
      • Pavia、イタリア、27100
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo - Oncoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Marco Zecca, Dr
      • Pisa、イタリア、56126
        • まだ募集していません
        • Ospedale santa Chiara - AOU Pisana, UO Oncoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Gabriella Casazza, Dr
      • Roma、イタリア、00161
        • まだ募集していません
        • Policlinico Umberto I Università "LA Sapienza" - Dip. Biotecnologie cellulari ed ematologia UOS Ematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Anna Maria Testi, Dr
      • Roma、イタリア、00165
        • 募集
        • Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica - Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù"
        • コンタクト：
          • Valentina Cirillo, Dr
        • 主任研究者：
          • Franco Locatelli, Prof
      • Torino、イタリア、10126
        • 募集
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Presidio Infantile Regina Margherita
        • コンタクト：
          • Franca Fagioli, Prof
    • Foggia
      • San Giovanni Rotondo、Foggia、イタリア、71013
        • 募集
        • Ospedale "Casa Sollievo della Sofferenza" - UO Oncoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Saverio Ladogana, Dr
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • まだ募集していません
        • VU Medisch Centrum
        • コンタクト：
          • Gertjan Kasper, Prof. dr.
  • スウェーデン
      • Uppsala、スウェーデン、.O. Box 256, SE-751 05
        • まだ募集していません
        • Childrens hematology and oncology Uppsala University
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Valencia、スペイン、46026
        • まだ募集していません
        • Valencia University Medical School University Hospital La Fe
        • コンタクト：
  • チェコ
      • Praga、チェコ、15006
        • まだ募集していません
        • University Hospital Motol
        • コンタクト：
  • デンマーク
      • Aarhus N、デンマーク、8200
        • まだ募集していません
        • Pediatrics and Adolescent Medicine Aarhus University Hospital
        • コンタクト：
          • Henrik Hasle, Prof.
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ、45147
        • まだ募集していません
        • Universitätsklinikum Essen (AöR) Zentrum für Kinder-und Jugendmedizin Klinik für Kinderheilkunde III
        • コンタクト：
  • フランス
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1020
        • まだ募集していません
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)
        • コンタクト：
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3000-602
        • まだ募集していません
        • Centro Hospitalar Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico de Coimbra
        • コンタクト：
          • Manuel Brito, Dr.
      • Lisbon、ポルトガル、1099-023
        • まだ募集していません
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, EPE
        • コンタクト：
          • Ximo Duarte, Dr.
      • Porto、ポルトガル、4200-072
        • まだ募集していません
        • Instituto Português de Oncologia do Porto Francisco Gentil, E. P. E.
        • コンタクト：
          • Vítor Costa, Dr.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • PML/RARα融合遺伝子の存在により確認された、新たに診断されたAPL
  • 年齢 <18 歳
  • -両親または法定後見人による書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

  • APL の臨床診断を受けたが、その後 PML/RARα 再構成を欠いていることが判明した患者は、研究から取り下げ、別のプロトコルで治療する必要があります。
  • 重大な肝機能障害（ビリルビン血清レベル> 3 mg / dL、ALT / AST血清レベルが正常値の5倍を超える）
  • クレアチニン血清レベル > 年齢の正常値の 2 倍
  • 重大な不整脈、心電図異常 (*下記参照)、その他の心臓禁忌 (L-FEV <50% または LV-FS <28%)
  • 神経障害
  • 同時活動性悪性腫瘍
  • コントロールされていない生命を脅かす感染症
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 代替療法を受けた患者 (APL は当初疑われなかった; ATRA および/または ATO は利用できなかった)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：標準リスク (SR)
-治療開始前のプレゼンテーションでAPLおよびWBCが10x10e9 / L未満の患者
薬：三酸化砒素
プロトコルを見る
他の名前：
  • ATO
薬：オールトランスレチノイン酸
プロトコルを見る
他の名前：
  • アトラ
実験的：高リスク (HR)
-治療前の最高のWBC数が10x10e9 / L以上のAPL患者
薬：三酸化砒素
プロトコルを見る
他の名前：
  • ATO
薬：オールトランスレチノイン酸
プロトコルを見る
他の名前：
  • アトラ
薬：マイロターグ
プロトコルを見る
他の名前：
  • 行く

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イベント フリー サバイバル (EFS) 確率
時間枠：3年
SR 患者: 新たに診断された APL 標準リスクの小児および青年における三酸化ヒ素 (ATO) とオールトランスレチノイン酸 (ATRA) を組み合わせた治療のイベントフリー生存期間の観点から有効性を評価すること HR 患者:新たにAPLと診断された高リスクの小児および青年における、三酸化ヒ素（ATO）、オールトランスレチノイン酸（ATRA）およびゲムツズマブオゾガマイシン（GO）を組み合わせた治療の無イベント生存期間
3年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
導入後の血液学的 CR/CRi 率
時間枠：5年
血液学的完全寛解（CR）（正常な造血細胞を再生する骨髄として定義され、形態学的に5%未満の芽細胞を含み、末梢血中のANCが1.0 x 10^9/Lを超え、血小板数が100 x 10を超える場合）の割合を評価する^9/L) および不完全な血液学的回復 (CRi) を伴う完全寛解 (末梢血の好中球および/または血小板が上記で定義された基準を満たさないことを除いて CR として定義される)。
5年
誘導後の分子 CR/CRi 率
時間枠：5年
分子 CR/CRi の割合を評価する (少なくとも 10^-4 のアッセイ感度で、RQ-PCR によって評価された骨髄に PML/RARα 融合転写産物が存在しないこととして定義される)。
5年
導入時の早期死亡率
時間枠：5年
導入中の早期死亡率を評価すること（診断から14日以内に発生したあらゆる原因による死亡と定義）。
5年
3 年での全生存 (OS) の確率
時間枠：3年
全生存率を評価するには
3年
3年での累積再発率（CIR）
時間枠：3年
血液学的再発（前骨髄芽球/異常な前骨髄球の再発が骨髄で5%を超えると定義）および分子的再発（患者から少なくとも2週間間隔で採取された2つの連続サンプルにおけるPML/RARα融合転写産物の再発と定義）の累積発生率を評価すること以前は分子寛解状態にあった）。
3年
血液毒性および非血液毒性の発生率
時間枠：5年
CTCAE v4.0によって評価された治療関連の血液学的および非血液学的毒性の発生率
5年
3回の地固めサイクル後の分子寛解率
時間枠：5年
3回の地固めサイクル後の分子寛解率（RQ-PCRによって評価された骨髄にPML/RARα融合転写産物が存在しないこととして定義され、アッセイ感度は少なくとも10^-4）を評価すること。
5年
治療中のPML/RARα転写レベル低下の評価
時間枠：5年
治療中のRQ-PCRによる骨髄中のPML/RARα融合転写物の減少を評価すること。
5年
小児生活の質の評価
時間枠：5年
PedsQoLアンケートによって評価された小児の生活の質。アンケートには、子供にとって問題となる可能性のあるもののリストがあります。 最小値は 0 (まったく問題にならない) - 最大値 4 (ほとんど常に問題になる)
5年
治療中の総入院日数
時間枠：5年
治療中の総入院日数。
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica

捜査官

  • 主任研究者：Fanco Locatelli, Prof、Dept. of Pediatric Hematology Oncology - Bambino Gesù Children's Hospital Rome

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年10月9日

一次修了 (推定)

2025年10月9日

研究の完了 (推定)

2027年10月10日

試験登録日

最初に提出

2019年11月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年3月10日

最初の投稿 (実際)

2021年3月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年4月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月12日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ICC APL STUDY 02
  • 2017-002383-40 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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