Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące leczenia dzieci i młodzieży z ostrą białaczką promielocytową

12 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica
Badanie jest otwarte dla wszystkich pacjentów z rozpoznaniem ostrej białaczki promielocytowej (APL), którzy mają pozytywny wynik PCR dla transkryptu PML-RARα i mają mniej niż 18 lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ostra białaczka promielocytowa (APL) u dzieci stała się wysoce uleczalną chorobą dzięki połączeniu kwasu all-trans-retinowego (ATRA) i chemioterapii opartej na antracyklinach z całkowitym odsetkiem remisji równym lub wyższym niż 98% i odsetkiem wyleczeń przekraczającym obecnie 80% 1-9.

W oparciu o dane pochodzące od dorosłych, wskazujące, że przynajmniej pacjentów z APL o standardowym ryzyku można wyleczyć bez chemioterapii (tj. za pomocą leczenia łączącego wyłącznie trójtlenek arsenu (ATO) i ATRA) 10-12, to badanie ICC APL 02 zostało zaprojektowane w celu walidacji skuteczności leczenia łączącego:

  • ATO i ATRA u nowo zdiagnozowanych dzieci i młodzieży z APL standardowego ryzyka (SR) oraz
  • ATO, ATRA i gemtuzumab ozogamycyny (GO) u dzieci i młodzieży z nowo rozpoznaną APL wysokiego ryzyka (HR).

Po jednym cyklu leczenia indukcyjnego łączącego ATO i ATRA +/- GO w zależności od stratyfikacji ryzyka, pacjenci otrzymają 4 bloki konsolidacyjne oparte na ATO/ATRA. Jest to pierwsze badanie pediatryczne, w którym przedstawiono leczenie dzieci z APL nieoparte na chemioterapii, będące całościowym leczeniem opartym na zastosowaniu ATRA, ATO (oraz GO u pacjentów z HR). Celem badania jest wykazanie co najmniej równoważnej skuteczności i bezpieczeństwa tej terapii niezawierającej cytostatyków w porównaniu ze standardowymi protokołami łączącymi ATRA i chemioterapię (tj. Badanie ICC APL 01).

Badanie jest otwarte dla wszystkich pacjentów z rozpoznaniem ostrej białaczki promielocytowej (APL), którzy mają pozytywny wynik PCR dla transkryptu PML-RARα i mają mniej niż 18 lat.

Będzie to badanie międzynarodowe, obejmujące najważniejsze europejskie grupy pediatryczne, które spodziewają się rekrutacji 46 i 43 pacjentów odpowiednio do ramion SR i HR w ciągu 3 lat. Czas trwania rekrutacji do badania wyniesie 36 miesięcy z minimalnym okresem obserwacji na pacjenta wynoszącym 2 lata.

Ocena morfologicznej CR zostanie przeprowadzona po terapii indukcyjnej, przed pierwszym blokiem terapii konsolidacyjnej. Wyniki MRD po indukcji nie będą miały wpływu na późniejszą terapię. Natomiast wyniki MRD po trzecim kursie konsolidacyjnym będą miały wpływ na dalsze leczenie, ponieważ pacjenci z MRD-dodatnim kwalifikują się do leczenia ratunkowego, w tym przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Aspiracje BM będą powtarzane po zakończeniu terapii oraz po 3 miesiącach, 6 miesiącach, 9 miesiącach i 12 miesiącach od zakończenia leczenia.

Jest to wspólne międzynarodowe badanie dotyczące APL u dzieci i młodzieży, którego celem jest dostarczenie informacji na temat procedur przyjmowania, leczenia i obserwacji pacjentów pediatrycznych z APL. Nie jest zamierzeniem, aby ten dokument był używany jako pomoc-wspomnienie lub przewodnik w leczeniu innych pacjentów. Podczas jego redagowania dołożono wszelkich starań, ale mogą być konieczne poprawki i poprawki. Przed włączeniem pacjentów do badania klinicyści muszą upewnić się, że badanie uzyskało zgodę ich Lokalnej Komisji ds. Etyki Badań i wszelkich innych niezbędnych organów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

89

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)
        • Kontakt:
  • Czechy
      • Praga, Czechy, 15006
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Motol
        • Kontakt:
  • Dania
      • Aarhus N, Dania, 8200
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Pediatrics and Adolescent Medicine Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Henrik Hasle, Prof.
  • Francja
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Valencia University Medical School University Hospital La Fe
        • Kontakt:
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • VU Medisch Centrum
        • Kontakt:
          • Gertjan Kasper, Prof. dr.
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, 12
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Our Lady's Children's Hospital Crumlin
        • Kontakt:
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Rappaport Children'S Hospital, Rambam Health Care Campus
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Essen (AöR) Zentrum für Kinder-und Jugendmedizin Klinik für Kinderheilkunde III
        • Kontakt:
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-602
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centro Hospitalar Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico de Coimbra
        • Kontakt:
          • Manuel Brito, Dr.
      • Lisbon, Portugalia, 1099-023
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, EPE
        • Kontakt:
          • Ximo Duarte, Dr.
      • Porto, Portugalia, 4200-072
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Instituto Português de Oncologia do Porto Francisco Gentil, E. P. E.
        • Kontakt:
          • Vítor Costa, Dr.
  • Szwecja
      • Uppsala, Szwecja, .O. Box 256, SE-751 05
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Childrens hematology and oncology Uppsala University
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Bari, Włochy, 70124
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • AOU Policlinico Dipartimento di Pediatria
      • Bergamo, Włochy, 24100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale Papa Giovanni XXIII - USS Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Massimo Provenzi, Dr
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Rekrutacyjny
        • AOU Policlinico Sant'Orsola-Malpighi - Oncologia ed Ematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Andrea Pession, Prof
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico "A.Cau", Az.Ospedaliera Brotzu - SC Oncoematologia Ped. e Patologia della coagulazione
        • Kontakt:
          • Rosamaria Mura, Dr
      • Catania, Włochy, 95123
        • Rekrutacyjny
        • AOU Policlinico Vittorio Emanuele - UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TNO
        • Kontakt:
          • Luca Lo Nigro, Dr
      • Firenze, Włochy, 50139
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • A.O. Universitaria Meyer - DAI Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Tommaso Casini, Dr
      • Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Istituto Gannina Gaslini - Dipartimento di Oncoematologia
        • Kontakt:
          • Concetta Micalizzi, Dr
      • Monza, Włochy, 20900
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM) - Ospedale San Gerardo
        • Kontakt:
          • Carmelo Rizzari, Dr
      • Napoli, Włochy, 80123
        • Rekrutacyjny
        • AORN Santobono-Pausilipon
        • Kontakt:
          • Giuseppe Menna, Dr
      • Napoli, Włochy, 80138
        • Rekrutacyjny
        • Univerità degli Studi della Campania- Luigi Vanvitelli - Sevizio di Oncologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Francesca Rossi, Prof
      • Padova, Włochy, 35128
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedaliera di Padova - Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Alessandra Biffi, Prof
      • Palermo, Włochy, 90127
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • ARNAS Civico di Cristina e Benfratelli - UOC Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Paolo D'Angelo, Dr
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo - Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Marco Zecca, Dr
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale santa Chiara - AOU Pisana, UO Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Gabriella Casazza, Dr
      • Roma, Włochy, 00161
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Policlinico Umberto I Università "LA Sapienza" - Dip. Biotecnologie cellulari ed ematologia UOS Ematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Anna Maria Testi, Dr
      • Roma, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica - Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù"
        • Kontakt:
          • Valentina Cirillo, Dr
        • Główny śledczy:
          • Franco Locatelli, Prof
      • Torino, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Presidio Infantile Regina Margherita
        • Kontakt:
          • Franca Fagioli, Prof
    • Foggia
      • San Giovanni Rotondo, Foggia, Włochy, 71013
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale "Casa Sollievo della Sofferenza" - UO Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Saverio Ladogana, Dr

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Nowo rozpoznana APL potwierdzona obecnością genu fuzyjnego PML/RARα
  • Wiek <18 lat
  • Pisemna świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z rozpoznaniem klinicznym APL, u których następnie stwierdzono brak rearanżacji PML/RARα, powinni zostać wycofani z badania i leczeni zgodnie z alternatywnym protokołem
  • Znacząca dysfunkcja wątroby (stężenie bilirubiny w surowicy >3 mg/dl, stężenie ALT/AST w surowicy ponad 5-krotnie przekraczające wartości prawidłowe)
  • Stężenie kreatyniny w surowicy >2 razy większe niż norma dla wieku
  • Znaczące zaburzenia rytmu, nieprawidłowości w zapisie EKG (*patrz poniżej), inne przeciwwskazania kardiologiczne (L-FEV <50% lub LV-FS <28%)
  • Neuropatia
  • Współistniejąca aktywna choroba nowotworowa
  • Niekontrolowane infekcje zagrażające życiu
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca
  • Pacjenci, którzy otrzymali terapię alternatywną (początkowo nie podejrzewano APL; ATRA i/lub ATO niedostępne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ryzyko standardowe (SR)
Pacjent z APL i WBC poniżej 10x10e9/L w chwili prezentacji przed rozpoczęciem leczenia
Lek: Trójtlenek arsenu
Zobacz protokół
Inne nazwy:
  • ATO
Lek: Kwas all-trans retinowy
Zobacz protokół
Inne nazwy:
  • ATRA
Eksperymentalny: Wysokie ryzyko (HR)
Pacjent z APL, z najwyższą liczbą białych krwinek przed leczeniem równą lub większą niż 10x10e9/l w chwili prezentacji
Lek: Trójtlenek arsenu
Zobacz protokół
Inne nazwy:
  • ATO
Lek: Kwas all-trans retinowy
Zobacz protokół
Inne nazwy:
  • ATRA
Lek: Mylotarg
Zobacz protokół
Inne nazwy:
  • IŚĆ

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prawdopodobieństwo przeżycia bez zdarzenia (EFS).
Ramy czasowe: 3 lata
Pacjenci z SR: Ocena skuteczności pod względem przeżycia wolnego od zdarzeń leczenia złożonego z trójtlenku arsenu (ATO) i kwasu all-trans-retinowego (ATRA) u dzieci i młodzieży z nowo rozpoznaną APL o standardowym ryzyku Pacjenci z HR: Ocena skuteczności w warunki przeżycia wolnego od zdarzeń leczenia skojarzonego trójtlenkiem arsenu (ATO), kwasem all-trans retinowym (ATRA) i gemtuzumabem ozogamycyną (GO) u dzieci i młodzieży z nowo rozpoznaną APL wysokiego ryzyka
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość hematologicznego CR/CRi po indukcji
Ramy czasowe: 5 lat
Ocena odsetka całkowitej remisji hematologicznej (CR) (zdefiniowanej jako prawidłowe komórki krwiotwórcze regenerujące szpik kostny i zawierające < 5% komórek blastycznych na podstawie morfologii, z ANC we krwi obwodowej > 1,0 x 10^9/l i liczbą płytek krwi > 100 x 10 ^9/L) i całkowita remisja z niepełnym wyzdrowieniem hematologicznym (CRi) (zdefiniowanym jako CR, z wyjątkiem sytuacji, gdy neutrofile krwi obwodowej i/lub płytki krwi nie spełniają kryteriów zdefiniowanych powyżej) po terapii indukcyjnej.
5 lat
Szybkość molekularnego CR/CRi po indukcji
Ramy czasowe: 5 lat
Ocena wskaźnika molekularnego CR/CRi (zdefiniowanego jako brak transkryptu fuzyjnego PML/RARα w szpiku kostnym ocenianego metodą RQ-PCR, z czułością testu co najmniej 10^-4).
5 lat
Wskaźnik przedwczesnej śmierci podczas indukcji
Ramy czasowe: 5 lat
Aby ocenić częstość przedwczesnej śmierci podczas indukcji (zdefiniowanej jako każda śmierć występująca w ciągu 14 dni od rozpoznania z dowolnej przyczyny).
5 lat
Prawdopodobieństwo przeżycia całkowitego (OS) po 3 latach
Ramy czasowe: 3 lata
Aby ocenić wskaźnik przeżycia całkowitego
3 lata
Skumulowana częstość nawrotów (CIR) po 3 latach
Ramy czasowe: 3 lata
Ocena skumulowanej częstości występowania nawrotu hematologicznego (definiowanego jako ponowne pojawienie się promieloblastów/nieprawidłowych promielocytów > 5% w szpiku kostnym) i nawrotu molekularnego (definiowanego jako ponowne pojawienie się transkryptu fuzyjnego PML/RARα w dwóch kolejnych próbkach pobranych w odstępie co najmniej 2 tygodni u pacjentów wcześniej w remisji molekularnej).
3 lata
Występowanie toksyczności hematologicznej i niehematologicznej
Ramy czasowe: 5 lat
Częstość występowania hematologicznej i niehematologicznej toksyczności związanej z leczeniem oceniana za pomocą CTCAE v4.0
5 lat
Szybkość remisji molekularnej po 3 cyklach konsolidacji
Ramy czasowe: 5 lat
Ocena szybkości remisji molekularnej (zdefiniowanej jako brak transkryptu fuzyjnego PML/RARα w szpiku kostnym oceniana metodą RQ-PCR, z czułością testu co najmniej 10^-4) po 3 cyklach konsolidacji.
5 lat
Ocena redukcji poziomu transkrypcji PML/RARα w trakcie leczenia
Ramy czasowe: 5 lat
Ocena redukcji transkryptu fuzyjnego PML/RARα w szpiku kostnym za pomocą RQ-PCR podczas leczenia.
5 lat
Ocena jakości życia dzieci
Ramy czasowe: 5 lat
Pediatryczna Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza PedsQoL, w kwestionariuszu znajduje się lista rzeczy, które mogą stanowić problem dla dziecka. Minimalna wartość to 0 (nigdy nie ma problemu) - maksymalna wartość to 4 (prawie zawsze problem)
5 lat
Suma dni hospitalizacji w trakcie terapii
Ramy czasowe: 5 lat
Łączna liczba dni hospitalizacji w trakcie leczenia.
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica

Śledczy

  • Główny śledczy: Fanco Locatelli, Prof, Dept. of Pediatric Hematology Oncology - Bambino Gesù Children's Hospital Rome

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 października 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

9 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

10 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ICC APL STUDY 02
  • 2017-002383-40 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj