Hoitotutkimus lapsille ja nuorille, joilla on akuutti promyelosyyttinen leukemia
perjantai 12. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica
Tutkimus on avoin kaikille alle 18-vuotiaille potilaille, joilla on diagnosoitu akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Lasten akuutista promyelosyyttisestä leukemiasta (APL) on tullut erittäin parannettavissa oleva sairaus all-trans-retinoiinihapon (ATRA) ja antrasykliinipohjaisen kemoterapian yhdistelmällä, jonka kokonaisremissioaste on vähintään 98 % ja paranemisaste ylittää 80 %. 1-9.
Tämä ICC APL 02 -tutkimus on suunniteltu aikuisilta saatuihin tietoihin, jotka osoittavat, että vähintään standardin riskin APL-potilaat voidaan parantaa ilman kemoterapiaa (eli hoidolla, jossa yhdistetään vain arseenitrioksidi (ATO) ja ATRA) 10–12. hoidon tehokkuuden validointi, jossa yhdistyvät:
- ATO ja ATRA äskettäin diagnosoiduilla APL-standardiriskin (SR) lapsilla ja nuorilla ja
- ATO, ATRA ja gemtutsumabiotsogamisiini (GO) äskettäin diagnosoiduilla APL-korkean riskin (HR) lapsilla ja nuorilla.
Yhden induktiohoidon jälkeen, jossa yhdistetään ATO ja ATRA +/- GO riskin jakautumisesta riippuen, potilaat saavat 4 ATO/ATRA-pohjaista konsolidointilohkoa. Tämä on ensimmäinen lastenlääketutkimus, jossa tarjotaan ei-kemoterapiaan perustuvaa hoitoa APL-lapsille. Koko hoito perustuu ATRA:n, ATO:n (ja GO:n käyttöön HR-potilailla). Tutkimuksen tavoitteena on osoittaa tämän sytostaattisia aineita sisältämättömän hoidon vähintään vastaava teho ja turvallisuus verrattuna ATRA:n ja kemoterapian yhdistäviin standardiprotokolliin (ts. ICC APL -tutkimus 01).
Tutkimus on avoin kaikille alle 18-vuotiaille potilaille, joilla on diagnosoitu akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL).
Tämä on kansainvälinen tutkimus, joka käsittää tärkeimmät eurooppalaiset lastenlääkeryhmät, ja sen odotetaan saavan 46 ja 43 potilasta SR- ja HR-osastoihin kolmen vuoden aikana. Tutkimusrekrytoinnin kesto on 36 kuukautta, ja seuranta-aika potilasta kohden on vähintään 2 vuotta.
Morfologisen CR:n arviointi suoritetaan induktiohoidon jälkeen, ennen konsolidaatiohoidon ensimmäistä lohkoa. MRD-tuloksilla induktion jälkeen ei ole vaikutusta myöhempään hoitoon. Sitä vastoin MRD-tulokset kolmannen konsolidointijakson jälkeen vaikuttavat myöhempään hoitoon, ja MRD-positiiviset potilaat ovat kelvollisia pelastushoitoon, mukaan lukien hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT). BM-aspiraatit toistetaan hoidon päätyttyä ja 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta hoidon lopettamisen jälkeen.
Tämä on kansainvälinen yhteistyötutkimus lasten ja nuorten APL-tutkimuksesta, jonka tarkoituksena on tarjota tietoa APL-potilaiden tulo-, hoito- ja seurantamenettelyistä. Tätä asiakirjaa ei ole tarkoitettu käytettäväksi muistelmien apuna tai oppaana muiden potilaiden hoidossa. Sen laadinnassa on tehty kaikkensa, mutta korjaukset ja muutokset voivat olla tarpeen. Ennen potilaiden ottamista tutkimukseen kliinikon on varmistettava, että tutkimukselle on saatu lupa paikalliselta tutkimuksen eettiseltä toimikunnalta ja muulta tarvittavalta elimeltä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
89
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: AIEOP
- Puhelinnumero: 0039 051 2144667
- Sähköposti: studiclinici@aieop.org
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Ei vielä rekrytointia
- VU Medisch Centrum
-
Ottaa yhteyttä:
- Gertjan Kasper, Prof. dr.
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Ei vielä rekrytointia
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)
-
Ottaa yhteyttä:
- Laurence Dedeken, MD
- Puhelinnumero: +324772678
- Sähköposti: laurence.dedeken@huderf.be
-
-
-
-
-
Valencia, Espanja, 46026
- Ei vielä rekrytointia
- Valencia University Medical School University Hospital La Fe
-
Ottaa yhteyttä:
- Miguel A. Sanz, MD
- Sähköposti: domingo_joa@gva.es
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, 12
- Ei vielä rekrytointia
- Our Lady's Children's Hospital Crumlin
-
Ottaa yhteyttä:
- Owen P. Smith, Prof
- Puhelinnumero: 003531-4096720
- Sähköposti: owen.smith@olchc.ie
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Ei vielä rekrytointia
- Rappaport Children'S Hospital, Rambam Health Care Campus
-
Ottaa yhteyttä:
- NIRA ARAD-COHEN, MD
- Puhelinnumero: +972-50-206-1181
- Sähköposti: n_arad-cohen@rambam.health.gov.il
-
-
-
-
-
Bari, Italia, 70124
- Ei vielä rekrytointia
- AOU Policlinico Dipartimento di Pediatria
-
Bergamo, Italia, 24100
- Ei vielä rekrytointia
- Ospedale Papa Giovanni XXIII - USS Oncoematologia Pediatrica
-
Ottaa yhteyttä:
- Massimo Provenzi, Dr
-
Bologna, Italia, 40138
- Rekrytointi
- AOU Policlinico Sant'Orsola-Malpighi - Oncologia ed Ematologia Pediatrica
-
Ottaa yhteyttä:
- Andrea Pession, Prof
-
Cagliari, Italia, 09121
- Rekrytointi
- Ospedale Pediatrico Microcitemico "A.Cau", Az.Ospedaliera Brotzu - SC Oncoematologia Ped. e Patologia della coagulazione
-
Ottaa yhteyttä:
- Rosamaria Mura, Dr
-
Catania, Italia, 95123
- Rekrytointi
- AOU Policlinico Vittorio Emanuele - UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TNO
-
Ottaa yhteyttä:
- Luca Lo Nigro, Dr
-
Firenze, Italia, 50139
- Ei vielä rekrytointia
- A.O. Universitaria Meyer - DAI Oncoematologia Pediatrica
-
Ottaa yhteyttä:
- Tommaso Casini, Dr
-
Genova, Italia, 16147
- Rekrytointi
- IRCCS Istituto Gannina Gaslini - Dipartimento di Oncoematologia
-
Ottaa yhteyttä:
- Concetta Micalizzi, Dr
-
Monza, Italia, 20900
- Rekrytointi
- Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM) - Ospedale San Gerardo
-
Ottaa yhteyttä:
- Carmelo Rizzari, Dr
-
Napoli, Italia, 80123
- Rekrytointi
- AORN Santobono-Pausilipon
-
Ottaa yhteyttä:
- Giuseppe Menna, Dr
-
Napoli, Italia, 80138
- Rekrytointi
- Univerità degli Studi della Campania- Luigi Vanvitelli - Sevizio di Oncologia Pediatrica
-
Ottaa yhteyttä:
- Francesca Rossi, Prof
-
Padova, Italia, 35128
- Ei vielä rekrytointia
- Azienda Ospedaliera di Padova - Oncoematologia Pediatrica
-
Ottaa yhteyttä:
- Alessandra Biffi, Prof
-
Palermo, Italia, 90127
- Ei vielä rekrytointia
- ARNAS Civico di Cristina e Benfratelli - UOC Oncoematologia Pediatrica
-
Ottaa yhteyttä:
- Paolo D'Angelo, Dr
-
Pavia, Italia, 27100
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo - Oncoematologia Pediatrica
-
Ottaa yhteyttä:
- Marco Zecca, Dr
-
Pisa, Italia, 56126
- Ei vielä rekrytointia
- Ospedale santa Chiara - AOU Pisana, UO Oncoematologia Pediatrica
-
Ottaa yhteyttä:
- Gabriella Casazza, Dr
-
Roma, Italia, 00161
- Ei vielä rekrytointia
- Policlinico Umberto I Università "LA Sapienza" - Dip. Biotecnologie cellulari ed ematologia UOS Ematologia Pediatrica
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Maria Testi, Dr
-
Roma, Italia, 00165
- Rekrytointi
- Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica - Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù"
-
Ottaa yhteyttä:
- Valentina Cirillo, Dr
-
Päätutkija:
- Franco Locatelli, Prof
-
Torino, Italia, 10126
- Rekrytointi
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Presidio Infantile Regina Margherita
-
Ottaa yhteyttä:
- Franca Fagioli, Prof
-
-
Foggia
-
San Giovanni Rotondo, Foggia, Italia, 71013
- Rekrytointi
- Ospedale "Casa Sollievo della Sofferenza" - UO Oncoematologia Pediatrica
-
Ottaa yhteyttä:
- Saverio Ladogana, Dr
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3000-602
- Ei vielä rekrytointia
- Centro Hospitalar Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Ottaa yhteyttä:
- Manuel Brito, Dr.
-
Lisbon, Portugali, 1099-023
- Ei vielä rekrytointia
- Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, EPE
-
Ottaa yhteyttä:
- Ximo Duarte, Dr.
-
Porto, Portugali, 4200-072
- Ei vielä rekrytointia
- Instituto Português de Oncologia do Porto Francisco Gentil, E. P. E.
-
Ottaa yhteyttä:
- Vítor Costa, Dr.
-
-
-
-
-
Bordeaux-Cedex, Ranska, 33076
- Rekrytointi
- CHU de Bordeaux - Hôpital des Enfants
-
Ottaa yhteyttä:
- Stéphane Ducassou, MD PhD
- Puhelinnumero: 0557820440
- Sähköposti: stephane.ducassou@chu-bordeaux.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Aurore Capelli
- Puhelinnumero: 0557820877
- Sähköposti: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
-
-
-
-
-
Uppsala, Ruotsi, .O. Box 256, SE-751 05
- Ei vielä rekrytointia
- Childrens hematology and oncology Uppsala University
-
Ottaa yhteyttä:
- Josefine Palle, MD
- Sähköposti: josefine.palle@akademiska.se
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Ei vielä rekrytointia
- Universitätsklinikum Essen (AöR) Zentrum für Kinder-und Jugendmedizin Klinik für Kinderheilkunde III
-
Ottaa yhteyttä:
- Dirk Reinhardt, Prof
- Puhelinnumero: 49-(0)201 1723-3784
- Sähköposti: Dirk.Reinhardt@uk-essen.de
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Ei vielä rekrytointia
- Pediatrics and Adolescent Medicine Aarhus University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Henrik Hasle, Prof.
-
-
-
-
-
Praga, Tšekki, 15006
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital Motol
-
Ottaa yhteyttä:
- Lucie Sramkova, MD
- Puhelinnumero: +420 22443 6401
- Sähköposti: lucie.sramkova@fnmotol.cz
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 16 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Äskettäin diagnosoitu APL vahvistettu PML/RARA-fuusiogeenin läsnäololla
- Ikä <18 vuotta
- Vanhempien tai laillisten huoltajien kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on kliininen APL-diagnoosi, mutta joiden todetaan myöhemmin puuttuvan PML/RARα:n uudelleenjärjestelystä, tulee vetää pois tutkimuksesta ja hoitaa vaihtoehtoisella menetelmällä
- Merkittävä maksan toimintahäiriö (seerumin bilirubiinitasot >3 mg/dl, seerumin ALT/AST-tasot yli 5 kertaa normaaliarvot)
- Seerumin kreatiniinitasot > 2 kertaa normaaliarvo ikään nähden
- Merkittävät rytmihäiriöt, EKG-häiriöt (*katso alla), muut sydämen vasta-aiheet (L-FEV <50% tai LV-FS <28%)
- Neuropatia
- Samanaikainen aktiivinen pahanlaatuisuus
- Hallitsemattomat hengenvaaralliset infektiot
- Raskaana oleva tai imettävä nainen
- Potilaat, jotka olivat saaneet vaihtoehtoista hoitoa (APL:tä ei alun perin epäilty; ATRA:ta ja/tai ATO:ta ei ole saatavilla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Standard Risk (SR)
Potilas, jolla on APL ja valkosolut alle 10x10e9/l esittelyssä ennen hoidon aloittamista
|
Katso protokolla
Muut nimet:
Katso protokolla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Korkea riski (HR)
Potilas, jolla on APL ja korkein hoitoa edeltävä valkosolujen määrä on yhtä suuri tai suurempi kuin 10x10e9/l esittelyhetkellä
|
Katso protokolla
Muut nimet:
Katso protokolla
Muut nimet:
Katso protokolla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtumavapaan selviytymisen (EFS) todennäköisyys
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
SR-potilaat: Arseenitrioksidia (ATO) ja all-trans-retinoiinihappoa (ATRA) yhdistävän hoidon tehokkuuden arvioiminen tapahtumattoman eloonjäämisen kannalta äskettäin diagnosoiduilla APL-standardin riskin lapsilla ja nuorilla HR-potilailla: arvioida tehokkuutta arseenitrioksidia (ATO), all-trans-retinoiinihappoa (ATRA) ja gemtutsumabiotsogamisiinia (GO) yhdistävän hoidon tapahtumattoman selviytymisen ehdot äskettäin diagnosoiduilla korkean APL-riskin lapsilla ja nuorilla
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hematologisen CR/CRi:n nopeus induktion jälkeen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Hematologisen täydellisen remission (CR) nopeuden arvioimiseksi (määritelty luuytimen regeneroimiseksi normaaleilla hematopoieettisilla soluilla ja sisältää < 5 % blastisoluja morfologian mukaan, ANC ääreisveressä > 1,0 x 10^9/l ja verihiutaleiden määrä > 100 x 10 ^9/L) ja täydellinen remissio epätäydellisen hematologisen palautumisen kera (CRi) (määritelty CR:ksi paitsi, että ääreisveren neutrofiilit ja/tai verihiutaleet eivät täytä edellä määriteltyjä kriteerejä) induktiohoidon jälkeen.
|
5 vuotta
|
|
Molekyylisen CR/CRi:n nopeus induktion jälkeen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Molekyylisen CR/CRi:n nopeuden arvioimiseksi (määritelty PML/RARa-fuusiotranskriptin puuttumisena luuytimessä RQ-PCR:llä arvioituna, analyysin herkkyydellä vähintään 10^-4).
|
5 vuotta
|
|
Varhaisen kuoleman määrä induktion aikana
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Arvioida varhaisen kuoleman määrää induktion aikana (määriteltynä mikä tahansa kuolema, joka tapahtuu 14 päivän sisällä diagnoosista mistä tahansa syystä).
|
5 vuotta
|
|
Kokonaiseloonjäämisen todennäköisyys (OS) 3 vuoden kuluttua
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Arvioida kokonaiseloonjäämisaste
|
3 vuotta
|
|
Relapsin kumulatiivinen ilmaantuvuus (CIR) 3 vuoden kuluttua
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Hematologisen uusiutumisen (määritelty promyeloblastien/epänormaalien promyelosyyttien uudelleen ilmaantumisena luuytimessä > 5 %) ja molekyylien uusiutumisen (määritelty PML/RARα-fuusiotranskriptin uudelleen ilmaantumisena kahdessa peräkkäisessä näytteessä, jotka on otettu vähintään 2 viikon välein potilailta) kumulatiivisen ilmaantuvuuden arvioimiseksi. aiemmin molekyyliremissiossa).
|
3 vuotta
|
|
Hematologisen ja ei-hematologisen toksisuuden esiintyvyys
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Hoitoon liittyvän hematologisen ja ei-hematologisen toksisuuden ilmaantuvuus arvioituna CTCAE v4.0:lla
|
5 vuotta
|
|
Molekyyliremissionopeus 3 konsolidaatiosyklin jälkeen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Molekylaarisen remission nopeuden arvioimiseksi (määritelty PML/RARa-fuusiotranskriptin puuttumisena luuytimessä RQ-PCR:llä arvioituna, analyysin herkkyydellä vähintään 10^-4) 3 konsolidaatiosyklin jälkeen.
|
5 vuotta
|
|
PML/RARα-transkriptiotason laskun arviointi hoidon aikana
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Arvioida PML/RARa-fuusiotranskriptin väheneminen luuytimessä RQ-PCR:n avulla hoidon aikana.
|
5 vuotta
|
|
Lasten elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
PedsQoL-kyselyllä arvioitu lasten elämänlaatu, kyselyssä on lista asioista, jotka saattavat olla lapselle ongelma.
Pienin arvo on 0 (ei koskaan ongelma) - maksimiarvo 4 (melkein aina ongelma)
|
5 vuotta
|
|
Sairaalapäivien kokonaismäärä hoidon aikana
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Sairaalapäivien kokonaismäärä hoidon aikana.
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Fanco Locatelli, Prof, Dept. of Pediatric Hematology Oncology - Bambino Gesù Children's Hospital Rome
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 9. lokakuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 9. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 10. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 13. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 11. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 15. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Hematologiset sairaudet
- Leukemia, myeloidi
- Leukemia, myelooinen, akuutti
- Leukemia
- Leukemia, Promyelosyyttinen, Akuutti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Antineoplastiset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, immunologiset
- Dermatologiset aineet
- Keratolyyttiset aineet
- Immunokonjugaatit
- Immunotoksiinit
- Arseenitrioksidi
- Tretinoiini
- Gemtutsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ICC APL STUDY 02
- 2017-002383-40 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .