급성 전골수성 백혈병을 앓는 소아 및 청소년에 대한 치료 연구
2024년 4월 12일 업데이트: Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica
이 시험은 PML-RARα 전사체에 대해 PCR 양성이고 18세 미만인 급성 전골수성 백혈병(APL) 진단을 받은 모든 환자에게 열려 있습니다.
연구 개요
상세 설명
어린이의 급성 전골수성 백혈병(APL)은 전트랜스 레티노산(ATRA)과 안트라사이클린 기반 화학 요법의 조합으로 전체 관해율이 98% 이상이고 현재 치료율이 80%를 초과하는 고도로 치료 가능한 질병이 되었습니다. 1-9.
적어도 표준 위험 APL 환자가 화학요법 없이(즉, 삼산화비소(ATO)와 ATRA만 결합한 치료로) 10-12 없이 완치될 수 있음을 나타내는 성인의 데이터를 기반으로, 이 ICC APL 02 연구는 다음과 같은 목적으로 설계되었습니다. 다음을 결합한 치료의 효능 검증:
- 새로 진단된 APL 표준 위험(SR) 아동 및 청소년의 ATO 및 ATRA
- 새로 진단된 APL 고위험(HR) 소아 및 청소년의 ATO, ATRA 및 gemtuzumab ozogamicin(GO).
위험 계층화에 따라 ATO 및 ATRA +/- GO를 결합한 치료의 한 유도 과정 후, 환자는 4개의 ATO/ATRA 기반 통합 블록을 받게 됩니다. 이것은 APL이 있는 어린이를 위한 비화학요법 기반 치료를 제공하는 최초의 소아 시험이며, 전체 치료는 ATRA, ATO(및 HR 환자의 경우 GO) 사용을 기반으로 합니다. 이 연구의 목적은 ATRA와 화학 요법을 결합한 표준 프로토콜(즉, ICC APL 연구 01).
이 시험은 PML-RARα 전사체에 대해 PCR 양성이고 18세 미만인 급성 전골수성 백혈병(APL) 진단을 받은 모든 환자에게 열려 있습니다.
이것은 3년 내에 SR 및 HR 부문에서 각각 46명 및 43명의 환자를 모집할 것으로 예상되는 가장 중요한 유럽 소아 그룹으로 구성된 국제 연구가 될 것입니다. 연구 모집 기간은 36개월이며 환자당 최소 추적 관찰 기간은 2년입니다.
형태학적 CR의 평가는 공고화 요법의 첫 번째 차단 전에 유도 요법 후에 수행됩니다. 유도 후 MRD 결과는 후속 치료에 영향을 미치지 않습니다. 대조적으로, 세 번째 통합 과정 후의 MRD 결과는 후속 치료에 영향을 미치며, MRD 양성 환자는 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 포함한 구조 치료에 적합합니다. BM 흡인은 치료 종료 후, 치료 중단 후 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월에 반복됩니다.
이것은 소아 APL 환자의 등록, 치료 및 후속 조치에 대한 절차에 대한 정보를 제공하는 것을 목표로 하는 소아 및 청소년의 APL에 대한 공동 국제 연구입니다. 이 문서는 다른 환자의 치료를 위한 보조 메모나 가이드로 사용하기 위한 것이 아닙니다. 초안을 작성하는 데 모든 주의를 기울였지만 수정 및 수정이 필요할 수 있습니다. 환자를 연구에 참여시키기 전에 임상의는 연구가 지역 연구 윤리 위원회 및 기타 필요한 기관으로부터 승인을 받았는지 확인해야 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
89
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: AIEOP
- 전화번호: 0039 051 2144667
- 이메일: studiclinici@aieop.org
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- 아직 모집하지 않음
- VU Medisch Centrum
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연락하다:
- Gertjan Kasper, Prof. dr.
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Aarhus N, 덴마크, 8200
- 아직 모집하지 않음
- Pediatrics and Adolescent Medicine Aarhus University Hospital
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연락하다:
- Henrik Hasle, Prof.
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Essen, 독일, 45147
- 아직 모집하지 않음
- Universitätsklinikum Essen (AöR) Zentrum für Kinder-und Jugendmedizin Klinik für Kinderheilkunde III
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연락하다:
- Dirk Reinhardt, Prof
- 전화번호: 49-(0)201 1723-3784
- 이메일: Dirk.Reinhardt@uk-essen.de
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Brussels, 벨기에, 1020
- 아직 모집하지 않음
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)
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연락하다:
- Laurence Dedeken, MD
- 전화번호: +324772678
- 이메일: laurence.dedeken@huderf.be
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Uppsala, 스웨덴, .O. Box 256, SE-751 05
- 아직 모집하지 않음
- Childrens hematology and oncology Uppsala University
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연락하다:
- Josefine Palle, MD
- 이메일: josefine.palle@akademiska.se
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Valencia, 스페인, 46026
- 아직 모집하지 않음
- Valencia University Medical School University Hospital La Fe
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연락하다:
- Miguel A. Sanz, MD
- 이메일: domingo_joa@gva.es
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Dublin, 아일랜드, 12
- 아직 모집하지 않음
- Our Lady's Children's Hospital Crumlin
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연락하다:
- Owen P. Smith, Prof
- 전화번호: 003531-4096720
- 이메일: owen.smith@olchc.ie
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Haifa, 이스라엘
- 아직 모집하지 않음
- Rappaport Children'S Hospital, Rambam Health Care Campus
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연락하다:
- NIRA ARAD-COHEN, MD
- 전화번호: +972-50-206-1181
- 이메일: n_arad-cohen@rambam.health.gov.il
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Bari, 이탈리아, 70124
- 아직 모집하지 않음
- AOU Policlinico Dipartimento di Pediatria
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Bergamo, 이탈리아, 24100
- 아직 모집하지 않음
- Ospedale Papa Giovanni XXIII - USS Oncoematologia Pediatrica
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연락하다:
- Massimo Provenzi, Dr
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Bologna, 이탈리아, 40138
- 모병
- AOU Policlinico Sant'Orsola-Malpighi - Oncologia ed Ematologia Pediatrica
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연락하다:
- Andrea Pession, Prof
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Cagliari, 이탈리아, 09121
- 모병
- Ospedale Pediatrico Microcitemico "A.Cau", Az.Ospedaliera Brotzu - SC Oncoematologia Ped. e Patologia della coagulazione
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연락하다:
- Rosamaria Mura, Dr
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Catania, 이탈리아, 95123
- 모병
- AOU Policlinico Vittorio Emanuele - UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TNO
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연락하다:
- Luca Lo Nigro, Dr
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Firenze, 이탈리아, 50139
- 아직 모집하지 않음
- A.O. Universitaria Meyer - DAI Oncoematologia Pediatrica
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연락하다:
- Tommaso Casini, Dr
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Genova, 이탈리아, 16147
- 모병
- IRCCS Istituto Gannina Gaslini - Dipartimento di Oncoematologia
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연락하다:
- Concetta Micalizzi, Dr
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Monza, 이탈리아, 20900
- 모병
- Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM) - Ospedale San Gerardo
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연락하다:
- Carmelo Rizzari, Dr
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Napoli, 이탈리아, 80123
- 모병
- AORN Santobono-Pausilipon
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연락하다:
- Giuseppe Menna, Dr
-
Napoli, 이탈리아, 80138
- 모병
- Univerità degli Studi della Campania- Luigi Vanvitelli - Sevizio di Oncologia Pediatrica
-
연락하다:
- Francesca Rossi, Prof
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Padova, 이탈리아, 35128
- 아직 모집하지 않음
- Azienda Ospedaliera di Padova - Oncoematologia Pediatrica
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연락하다:
- Alessandra Biffi, Prof
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Palermo, 이탈리아, 90127
- 아직 모집하지 않음
- ARNAS Civico di Cristina e Benfratelli - UOC Oncoematologia Pediatrica
-
연락하다:
- Paolo D'Angelo, Dr
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Pavia, 이탈리아, 27100
- 모병
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo - Oncoematologia Pediatrica
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연락하다:
- Marco Zecca, Dr
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Pisa, 이탈리아, 56126
- 아직 모집하지 않음
- Ospedale santa Chiara - AOU Pisana, UO Oncoematologia Pediatrica
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연락하다:
- Gabriella Casazza, Dr
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Roma, 이탈리아, 00161
- 아직 모집하지 않음
- Policlinico Umberto I Università "LA Sapienza" - Dip. Biotecnologie cellulari ed ematologia UOS Ematologia Pediatrica
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연락하다:
- Anna Maria Testi, Dr
-
Roma, 이탈리아, 00165
- 모병
- Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica - Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù"
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연락하다:
- Valentina Cirillo, Dr
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수석 연구원:
- Franco Locatelli, Prof
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Torino, 이탈리아, 10126
- 모병
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Presidio Infantile Regina Margherita
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연락하다:
- Franca Fagioli, Prof
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Foggia
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San Giovanni Rotondo, Foggia, 이탈리아, 71013
- 모병
- Ospedale "Casa Sollievo della Sofferenza" - UO Oncoematologia Pediatrica
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연락하다:
- Saverio Ladogana, Dr
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Praga, 체코, 15006
- 아직 모집하지 않음
- University Hospital Motol
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연락하다:
- Lucie Sramkova, MD
- 전화번호: +420 22443 6401
- 이메일: lucie.sramkova@fnmotol.cz
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Coimbra, 포르투갈, 3000-602
- 아직 모집하지 않음
- Centro Hospitalar Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico de Coimbra
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연락하다:
- Manuel Brito, Dr.
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Lisbon, 포르투갈, 1099-023
- 아직 모집하지 않음
- Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, EPE
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연락하다:
- Ximo Duarte, Dr.
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Porto, 포르투갈, 4200-072
- 아직 모집하지 않음
- Instituto Português de Oncologia do Porto Francisco Gentil, E. P. E.
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연락하다:
- Vítor Costa, Dr.
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Bordeaux-Cedex, 프랑스, 33076
- 모병
- CHU de Bordeaux - Hopital des Enfants
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연락하다:
- Stéphane Ducassou, MD PhD
- 전화번호: 0557820440
- 이메일: stephane.ducassou@chu-bordeaux.fr
-
연락하다:
- Aurore Capelli
- 전화번호: 0557820877
- 이메일: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- PML/RARα 융합 유전자의 존재로 확인된 새로 진단된 APL
- 연령 <18세
- 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서
제외 기준:
- 임상적 APL 진단을 받았지만 이후에 PML/RARα 재배열이 결여된 것으로 밝혀진 환자는 연구에서 제외하고 대체 프로토콜로 치료해야 합니다.
- 상당한 간 기능 장애(혈중 빌리루빈 수치 >3mg/dL, ALT/AST 혈청 수치가 정상 수치의 5배 이상)
- 크레아티닌 혈청 수치 > 정상 연령의 2배
- 심각한 부정맥, EKG 이상(*아래 참조), 기타 심장 금기(L-FEV <50% 또는 LV-FS <28%)
- 신경 장해
- 동시 활성 악성 종양
- 제어되지 않은 생명을 위협하는 감염
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 대체 요법을 받은 환자(APL은 초기에 의심되지 않음, ATRA 및/또는 ATO 이용 불가
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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활성 비교기: 표준 위험(SR)
치료 시작 전 내원 시 APL 및 WBC가 10x10e9/L 미만인 환자
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프로토콜 보기
다른 이름들:
프로토콜 보기
다른 이름들:
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실험적: 고위험(HR)
내원 시 치료 전 가장 높은 WBC 수치가 10x10e9/L 이상인 APL 환자
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프로토콜 보기
다른 이름들:
프로토콜 보기
다른 이름들:
프로토콜 보기
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이벤트 프리 서바이벌(EFS) 확률
기간: 3 년
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SR 환자: 새로 진단된 APL 표준 위험 소아 및 청소년 HR 환자에서 삼산화비소(ATO) 및 전트랜스 레티노산(ATRA) 조합 치료의 무사고 생존 측면에서 효능을 평가하기 위해: 새로 진단된 APL 고위험 소아 및 청소년에서 삼산화비소(ATO), 전트랜스 레티노산(ATRA) 및 젬투주맙 오조가미신(GO)을 조합한 치료의 무사고 생존 기간
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3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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유도 후 혈액학적 CR/CRi 비율
기간: 5 년
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혈액학적 완전 관해(CR)의 비율을 평가하기 위해(정상 조혈 세포를 재생하는 골수로 정의되고 형태학적으로 5% 미만의 모세포를 포함하며 말초 혈액의 ANC > 1.0 x 10^9/L 및 혈소판 수 > 100 x 10 ^9/L) 및 유도 요법 후 혈액학적 회복이 불완전한 완전 관해(CRi)(말초 혈액 호중구 및/또는 혈소판이 위에 정의된 기준을 충족하지 않는 것을 제외하고 CR로 정의됨).
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5 년
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유도 후 분자 CR/CRi 비율
기간: 5 년
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분자 CR/CRi의 비율을 평가하기 위해(RQ-PCR에 의해 평가된 골수에서 PML/RARα 융합 전사물의 부재로 정의되며 분석 민감도가 10^-4 이상임).
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5 년
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유도 중 조기 사망율
기간: 5 년
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유도 중 조기 사망(어떤 원인으로든 진단 후 14일 이내에 발생하는 모든 사망으로 정의됨)의 비율을 평가합니다.
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5 년
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3년 전체 생존 확률(OS)
기간: 3 년
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전체 생존율을 평가하기 위해
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3 년
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3년째 누적 재발률(CIR)
기간: 3 년
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혈액학적 재발(전골수아세포/비정상 전골수세포의 골수 > 5% 재출현으로 정의됨) 및 분자적 재발(환자에서 최소 2주 간격으로 채취한 2개의 연속 샘플에서 PML/RARα 융합 전사체 재출현으로 정의됨)의 누적 발생률을 평가하기 위해 이전에 분자 완화).
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3 년
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혈액학적 및 비혈액학적 독성의 발생률
기간: 5 년
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CTCAE v4.0에 의해 평가된 치료 관련 혈액학적 및 비혈액학적 독성의 발생률
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5 년
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3번의 통합 주기 후 분자 완화율
기간: 5 년
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3번의 통합 주기 후 분자 완화율(RQ-PCR로 평가한 골수에서 PML/RARα 융합 전사체의 부재로 정의, 분석 민감도 10^-4 이상으로 정의)을 평가합니다.
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5 년
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치료 중 PML/RARα 전사 수준 감소 평가
기간: 5 년
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치료 중 RQ-PCR을 통해 골수에서 PML/RARα 융합 전사체의 감소를 평가합니다.
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5 년
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소아 삶의 질 평가
기간: 5 년
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PedsQoL 설문지로 평가한 소아과 삶의 질, 설문지에는 아동에게 문제가 될 수 있는 항목 목록이 있습니다.
최소값은 0(전혀 문제 없음) - 최대값 4(거의 항상 문제임)
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5 년
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치료 중 총 입원 일수
기간: 5 년
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치료 중 총 입원 일수.
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Fanco Locatelli, Prof, Dept. of Pediatric Hematology Oncology - Bambino Gesù Children's Hospital Rome
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 9일
기본 완료 (추정된)
2025년 10월 9일
연구 완료 (추정된)
2027년 10월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 10일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 12일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ICC APL STUDY 02
- 2017-002383-40 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .