低形成性左心症候群患者におけるLomecel-B™注射の評価：第IIb相臨床試験。 (ELPIS II)
2025年6月24日 更新者：Longeveron Inc.
この研究の目的は、Lomecel-B™ が低形成性左心症候群 (HLHS) 患者の治療に有効かどうかをテストし、Lomecel-B の安全性に関する追加情報を収集することです。
Lomecel-B には、有効成分としてヒト間葉系幹細胞 (MSC) が含まれています。
MSC は体内の特別な細胞で、心臓、血液、筋肉細胞などの他の種類の細胞に変化することができます。
MSC は、骨の内部の海綿状組織である骨髄など、体のさまざまな組織に見られます。
Lomecel-B は、血縁関係のない若い健康なドナーの骨髄から得た MSC を使用します。
これらは「同種異系」と呼ばれ、患者とドナーを一致させる必要はありません。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
40
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago、Illinois、アメリカ、60453
- Advocate Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
- Children's Nebraska
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital/University of Utah
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
含まれるもの:
すべての参加者は、ステージ II 緩和 (グレンまたはヘミフォンタン手術) を必要とする HLHS (すべてのタイプを含む) を持っている必要があります。
除外：
- -5日以内のステージII緩和の直前に、継続的な機械的循環サポートの必要性
- -大動脈縮窄または三尖弁修復または心内膜線維弾性症（EFE）切除または左心室リクルートメント手順のための付随手術の必要性
- HLHSを持たないステージI（Norwood）の手順を受ける
血清陽性: ヒト免疫不全ウイルス (HIV); B 型肝炎ウイルス表面抗原 (HBV BsAg);および/またはウイルス性 C 型肝炎ウイルス (HCV)。 この基準は、次の 3 つの方法のいずれかで確認できます。
- 妊娠中に実施された母親の検査の文書化された歴史
- 参加者のテストの文書化された履歴。
- 上記の書類が入手できない場合、血液はスクリーニング/ベースラインで参加者から取得されます。
- 必要なフォローアップを遵守したくない、または遵守できない親/保護者
- -治験責任医師の臨床的意見に基づく研究への不適合
- -ジメチルスルホキシド（DMSO）に対する既知の過敏症
- ステージIIの緩和の時点でのペースメーカーの存在、またはペースメーカーの予想される配置
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ロメセル B グループ
参加者は、ステージ II の緩和期間中にロメセル B 注射を受けるように無作為に割り付けられました。
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Lomecel-B の単回投与は、参加者の標準治療段階 II の緩和中に、右心室への 6 ～ 10 回の心筋内注射によって行われます。
投与量は体重に基づいています。
各患者には、体重 1 kg あたり 2.5 x 10^5 個の細胞が投与されます。
細胞の全投与量は、約 600 マイクロリットルになります。
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介入なし：研究介入なし対照群
参加者は、ステージ II の緩和期間中、研究介入を受けないように無作為化されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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右心室駆出率 (RVEF) の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、パーセンテージとして評価された右心室駆出率（RVEF）の変化として報告され、心臓磁気共鳴（CMR）イメージングによって測定されます。
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ベースライン、12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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右心室駆出率 (RVEF) の変化
時間枠：ベースライン、6 か月
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有効性は、パーセンテージとして評価された右心室駆出率（RVEF）の変化として報告され、心臓磁気共鳴（CMR）イメージングによって測定されます。
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ベースライン、6 か月
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拡張期における右室質量指数の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、g/m^2 として評価された拡張期の右心室質量指数の変化として報告され、連続心臓磁気共鳴 (CMR) 画像によって測定されます。
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ベースライン、12 か月
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右心室拡張末期容積指数 (RVEDVI) の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、ml/m^2 として評価される右心室拡張末期容積指数 (RVEDVI) の変化として報告され、連続心臓磁気共鳴 (CMR) 画像によって測定されます。
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ベースライン、12 か月
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右心室収縮終期容積指数 (RVESVI) の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、ml/m^2 として評価された右心室収縮終期容積指数 (RVESVI) の変化として報告され、連続心臓磁気共鳴 (CMR) 画像によって測定されます。
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ベースライン、12 か月
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右心室全体の縦方向の歪みと歪み率の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、右心室の全体的な縦方向の歪みと歪み率の変化として報告され、それぞれ % と s^-1 として評価され、シリアル心臓磁気共鳴 (CMR) イメージングによって測定されます。
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ベースライン、12 か月
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右心室全体の周方向ひずみとひずみ速度の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、右心室全体の周方向ひずみとひずみ速度の変化としてそれぞれ % と s^-1 として報告され、シリアル心臓磁気共鳴 (CMR) イメージングによって測定されます。
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ベースライン、12 か月
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右房容積指数の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、ml/m^2 としての右心房容積指数の変化として報告され、連続心臓磁気共鳴 (CMR) 画像によって測定されます。
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ベースライン、12 か月
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三尖弁逆流の重症度の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、三尖弁逆流のカテゴリカルな定性的評価（軽度、軽度、中等度、重度）の変化として報告され、経胸壁心エコー検査によって測定されます。
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ベースライン、12 か月
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体重の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、参加者のkg単位の体重の変化として測定され、体細胞成長の変化を評価するために連続的に測定されます。
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ベースライン、12 か月
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長さ（高さ）の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、参加者の長さ (高さ) の変化 (cm) として測定され、体細胞成長の変化を評価するために連続的に測定されます。
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ベースライン、12 か月
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頭囲の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、参加者の頭囲の変化 (cm) として測定され、体細胞成長の変化を評価するために連続的に測定されます。
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ベースライン、12 か月
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N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）の変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）のpg/mlでの変化として測定された有効性は、採血によって連続的に測定される。
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ベースライン、12 か月
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修正ロス心不全分類スコアの変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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ロス心不全分類は、乳児の心不全の重症度のグローバルな評価を提供します。
有効性は分類の変化として測定され、修正されたロス心不全分類を使用して医師の評価を介して連続的に測定されます。クラス1として定義された分類（身体活動の制限なし）;クラス 2 (中等度の運動中に症状が出る可能性がありますが、休息中には発生しません);クラス 3 (通常の日常活動を妨げる最小限の労作の症状);クラス 4 (身体活動を行うことができない/安静時の症状が労作により悪化する)。
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ベースライン、12 か月
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PedsQL™ 乳児用スケールの変更
時間枠：ベースライン、12 か月
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PedsQL™ 乳児用体重計は、生後 1 ～ 24 か月の健康な乳児および病気の乳児向けの一般的な健康関連の QOL 測定器です。
PedsQLの合計改善スコアの変化として測定された有効性は、親の代理報告によって連続的に測定されます。
スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。
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ベースライン、12 か月
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肺動脈または大動脈に対処するために必要な予定外のカテーテル介入から解放されます。
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、肺動脈または大動脈に対処するための予定外のカテーテル介入を受けていない参加者の数と割合として測定されます。
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ベースライン、12 か月
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バイオマーカー/サイトカインの変化
時間枠：ベースライン、12 か月
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有効性は、pg/ml および/または ng/ml 単位のバイオマーカー/サイトカインの変化として測定され、採血によって連続的に測定されます。
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ベースライン、12 か月
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治療を経験している参加者は、深刻な有害事象の出現（TE-SAES）
時間枠：ステージIIの緩和から30日後
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安全性は、研究手順後30日以内に医師を治療することによって評価された治療を経験している参加者の数として報告されます。
これらには以下が含まれます：全死因死亡率。介入を必要とする30秒を超える持続的/症候性心室性頻脈。心原性ショック;ステージII緩和後の最初の5日間で、右心室内心筋注入部位出血による出血のための計画外の心血管操作。敗血症;新しい恒久的なペースメーカーの必要性。脳への脳卒中または塞栓イベント
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ステージIIの緩和から30日後
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主要な有害心臓イベントを経験している参加者（MACE）
時間枠：ベースライン、12か月
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安全性は、心不全の悪化を含む裁定されたイベントを持つ参加者の数として報告されます。心臓移植のためにリストされています。心不全入院;心血管死亡率
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ベースライン、12か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Stu Berger, MD、Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月25日
一次修了 (推定)
2026年6月30日
研究の完了 (推定)
2026年8月31日
試験登録日
最初に提出
2021年6月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月8日
最初の投稿 (実際)
2021年6月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年6月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月24日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 2021-4531
- 7UG3HL148318-02 (米国 NIH グラント/契約)
- 1U24HL148316-01A1 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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